Neurogene macht einen Sprung, da die FDA das Studiendesign für eine seltene Gentherapie genehmigt

01. Jul - ** Die Aktien des Medikamentenentwicklers Neurogene NGNE.O steigen um 35% auf 20,23 Dollar

** Am späten Montag meldete das Unternehmen, dass es die Genehmigung der FDA (link) für das Design seiner Studie erhalten hat, in der die Gentherapie NGN-401 für das Rett-Syndrom bei Frauen ab 3 Jahren getestet wird

** Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Störung, bei der sich das Gehirn nach der frühen Kindheit nicht mehr normal entwickelt, was zu einem allmählichen Verlust der Bewegungs-, Sprach- und Koordinationsfähigkeit führt

** Bei der Studie wird gehandelt es sich um eine einarmige, offene Studie, bei der die Patienten selbst als Kontrollgruppe fungieren

** Co sagte, dass die Studie etwa 18 Teilnehmer umfassen wird, wobei die wichtigsten Ergebnisse 12 Monate nach der Behandlung gemessen werden

** Das Unternehmen hat seine Barmittel bis Anfang 2028 verlängert und verfügt ab März 2025 über 292,6 Millionen Dollar

** Einschließlich der NEUE KÖPFE der Sitzung liegt die Aktie 12% unter dem Vorjahr