Neurogene macht einen Sprung, da die FDA das Studiendesign für eine seltene Gentherapie genehmigt

01. Jul - Die Aktien des Medikamentenentwicklers Neurogene NGNE.O steigen um 35% auf 20,23 Dollar

Am späten Montag meldete das Unternehmen, dass es die Genehmigung der FDA (link) für das Design seiner Studie erhalten hat, in der die Gentherapie NGN-401 für das Rett-Syndrom bei Frauen ab 3 Jahren getestet wird

Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Störung, bei der sich das Gehirn nach der frühen Kindheit nicht mehr normal entwickelt, was zu einem allmählichen Verlust der Bewegungs-, Sprach- und Koordinationsfähigkeit führt

Bei der Studie wird gehandelt es sich um eine einarmige, offene Studie, bei der die Patienten selbst als Kontrollgruppe fungieren

Co sagte, dass die Studie etwa 18 Teilnehmer umfassen wird, wobei die wichtigsten Ergebnisse 12 Monate nach der Behandlung gemessen werden

Das Unternehmen hat seine Barmittel bis Anfang 2028 verlängert und verfügt ab März 2025 über 292,6 Millionen Dollar

Einschließlich der NEUE KÖPFE der Sitzung liegt die Aktie 12% unter dem Vorjahr