FOKUS 3-FDA stoppt Gentherapieversuch von Rocket Pharma nach Tod eines Patienten

- von Kamal Choudhury und Christy Santhosh

27. Mai (Reuters) - Die US-Zulassungsbehörde FDA hat die Gentherapie-Studie von Rocket Pharmaceuticals RCKT.O im mittleren Stadium pausiert, nachdem ein Patient an schweren Komplikationen gestorben war, teilte der Medikamentenentwickler am Dienstag mit, woraufhin seine Aktien um bis zu 63,3 Prozent abstürzten.

Die Entscheidung wurde am Freitag getroffen, nachdem der Patient, der Anfang Mai behandelt wurde, aufgrund des Kapillarlecksyndroms, bei dem Blutgefäße Flüssigkeit und Proteine austreten, was zu Schwellungen und niedrigem Blutdruck führt, Schwierigkeiten hatte, so das Unternehmen.

Rocket testete seine experimentelle Gentherapie RP-A501 für die Behandlung der Danon-Krankheit, einer seltenen genetischen Störung, die Herzmuskelschäden und fortschreitende Muskelschwäche verursacht.

Das Unternehmen teilte mit, es untersuche die Todesursache und konzentriere sich dabei auf einen neuen Wirkstoff zur Immunsuppression, der kürzlich in das Behandlungsschema aufgenommen wurde, um die Sicherheit der Patienten zu erhöhen.

Der Immunsuppressor wurde zwei Patienten verabreicht, die beide ein Kapillarlecksyndrom aufwiesen, so das Unternehmen.

Gaurav Shah, CEO von Rocket, erklärte, dass das Unternehmen "sorgfältig prüft, ob ein Mechanismus im Zusammenhang mit dem neuen Wirkstoff die Immunantwort auf unerwartete oder paradoxe Weise beeinflusst haben könnte".

Der Vorfall unterstreicht den Gedanken, dass schwerwiegende Sicherheitsereignisse bei Gentherapien unvorhersehbar sind, was es schwierig macht, auf breiter Front in sie zu investieren, so Andrew Tsai, Analyst bei Jefferies.

Im März hatte Sarepta Therapeutics SRPT.O den Tod eines Teenagers (link) nach der Behandlung mit seiner Gentherapie gegen Muskeldystrophie gemeldet.

Rocket lehnte es ab, einen Zeitplan für den Abschluss der Studie zu nennen, bis der klinische Stopp aufgehoben wird, und sagte, dass das Unternehmen mit der US Food and Drug Administration und Experten zusammenarbeitet. Die FDA reagierte nicht auf eine Anfrage von Reuters nach einem Kommentar.

Die Aktien des in New Jersey ansässigen Unternehmens fielen im frühen Handel um 57% auf 2,69 Dollar. Am Freitag hatten sie bei 6,27 Dollar geschlossen.