2026年醫藥板塊的新燃點：小核酸賽道

2025年以來，小核酸藥物賽道熱度持續攀升，正經歷從“小衆罕見病用藥”向“主流慢病治療方案”的歷史性跨越。從全球製藥巨頭的業績井噴到中國藥企密集的海外授權交易，從單一遺傳病治療向高膽固醇血癥、肥胖、高血壓等萬億級慢病市場的全面滲透，小核酸藥物已站在全球創新藥浪潮的C位。弗若斯特沙利文數據顯示，全球小核酸藥物市場規模預計將從2024年的52億美元激增至2029年的206億美元，年複合增長率高達21.6%，一個屬於小核酸的“黃金十年”正在拉開帷幕。

商業化加速：重磅炸彈頻現，慢病市場成新藍海

小核酸藥物的商業化進程正迎來里程碑式突破。全球小核酸龍頭Alnylam交出亮眼成績單：2025年全年合併營收逼近30億美元，2026年指引更是躍升至53億美元。其核心產品Amvuttra(Vutrisiran)2024年銷售額達9.71億美元，2025年有望突破20億美元，即將成爲首款邁入“重磅炸彈”行列的小核酸藥物。另一款與諾華聯合開發的Leqvio(Inclisiran)2025年前三季度銷售額已達8.63億美元，全年有望超過12億美元，諾華對其峯值銷售的預期高達40億美元。

Ionis Pharmaceuticals同樣迎來歷史性轉折。其首款自主商業化產品Tryngolza(Olezarsen)2025年實現銷售收入1.05億美元，遠超市場預期。在嚴重高甘油三酯血癥(sHTG)適應症的III期臨牀中，該藥物展現出驚豔數據：患者甘油三酯水平降低72%，急性胰腺炎發作風險降低85%。基於此，Ionis已將Tryngolza的峯值銷售指引從“超過10億美元”大幅上調至“超過20億美元”。

更值得關注的是，小核酸藥物正加速從罕見病領域向慢病藍海拓展。諾華的Leqvio作爲全球首款獲批降血脂的siRNA藥物，憑藉半年一次的超長給藥間隔，徹底顛覆了傳統PCSK9抗體藥物每兩週或每月注射的治療模式，患者依從性實現質的飛躍。2025年7月，Leqvio再獲FDA青睞，適應症擴展至高膽固醇血癥一線單藥治療，市場天花板進一步抬升。

在減重領域，小核酸同樣展現出驚人潛力：Arrowhead的ARO-INHBE與替爾泊肽聯合用藥，16周內實現9.4%的體重下降，較單用替爾泊肽效果提升約2倍，爲代謝疾病治療開闢了新維度。

國內藥企差異化破局：技術驅動，BD交易頻創紀錄

面對小核酸賽道的爆發機遇，中國藥企不再甘做跟隨者，而是以獨特的技術路徑和差異化的研發策略深度參與全球競爭。2024年以來，國內小核酸領域海外授權交易密集落地，頻創紀錄：瑞博生物與勃林格殷格翰達成總交易額超20億美元的合作，共同開發NASH/MASH小核酸療法；舶望製藥與諾華簽署總額近42億美元的授權協議，刷新國內小核酸領域出海金額紀錄；2025年2月，前沿生物與GSK達成近10億美元合作，授權兩款siRNA管線產品的全球權益，首付款高達4000萬美元。這一系列重磅交易標誌着中國小核酸研發實力已獲國際巨頭認可。

從國內上市公司佈局來看，各家企業正依託自主技術平臺，在細分賽道構築差異化壁壘：

前沿生物(688221.SH)聚焦IgA腎病領域，其FB7013是一款靶向補體系統MASP-2蛋白的單靶點siRNA藥物，具備First-in-Class潛力。臨牀前研究顯示，在健康猴模型中單次給藥後，目標蛋白表達在16周內持續降低，最大降幅達98%。公司已形成涵蓋IgA腎病、血脂異常、代謝相關脂肪性肝炎等領域的梯度化小核酸管線。

福元醫藥(601089.SH)基於自主研發的N-ER平臺，搭建了從核酸藥物設計、合成、修飾到生物學評價、藥學研究的一體化研發體系。首款小核酸創新藥FY101注射液針對高脂血症，已於2025年4月獲批開展I期臨牀試驗，目前進展順利。公司另有12個靶點的siRNA藥物已申請序列專利，覆蓋17β-HSD13、ANGPTL8、C3、CFB等靶點，在慢病領域形成廣泛佈局。

悅康藥業(688658.SH)通過收購杭州天龍藥業獲得自主知識產權的GalNAc遞送技術，建立了從序列設計、化學修飾到遞送系統、放大生產的全鏈條研發體系。其靶向PCSK9的siRNA藥物YKYY015於2024年在中美兩國獲批開展臨牀試驗，是國內同類管線中唯一獲批美國IND的產品。用於治療高血壓的YKYY029注射液2025年7月在中美同步獲批臨牀，用於治療乙肝的YKYY013注射液已提交中美IND申請，國際化步伐穩健。

此外，成都先導的參股子公司先衍生物在小核酸領域進展迅速，針對AGT靶點的超長效降壓藥物LDR2402已進入II期臨牀，用於治療肥胖的LDR2515注射液也已獲批臨牀。恆瑞醫藥則通過自主研發、合作研發、海外授權等多種方式深度佈局，其siRNA平臺重點突破化學修飾與遞送系統優化，2025年已有多個小核酸項目進入臨牀前研究階段。

石藥集團(01093.HK)作爲傳統藥企，其步伐也十分迅速。2024年10月，石藥集團與阿斯利康達成近20億美元授權協議，將其AI設計的小分子Lp(a)抑制劑YS2302018授權給後者全球開發，首付款達1億美元。同時，石藥集團的LPA小核酸藥物已成功授權出海，在心血管慢病領域形成小分子與小核酸的雙重佈局。

2026年展望：重磅催化劑密集，行業進入商業化深水區

展望2026年，小核酸賽道有望迎來更多里程碑式催化劑。海外市場，Alnylam的Nucresiran、Ionis的Olezarsen(sHTG適應症)、GSK的Bepirovirsen等多個重磅產品有望獲批或讀出關鍵臨牀數據。國內市場，瑞博生物港股上市、前沿生物FB7013遞交IND、福元醫藥FY101臨牀數據讀出等事件，將持續提升市場對國內小核酸企業的關注度。

隨着肝外遞送技術的不斷突破和慢病適應症的持續拓展，小核酸藥物正從“創新藥藍海”走向“商業化深水區”。在這場全球競速中，國內佈局較早、技術平臺紮實、具備差異化創新能力的上市公司，有望憑藉本土研發效率和成本優勢，在全球小核酸產業鏈中佔據更重要的位置，分享這一黃金賽道帶來的長期紅利。