艾拉倫第三季產品營收大增 52% 受惠 AMVUTTRA 成長

Alnylam Pharmaceuticals 受益於 AMVUTTRA 推出用於治療 ATTR 心肌病變後，其轉甲狀腺素澱粉樣變性症 (ATTR) 系列產品持續擴張，帶動 2026 年第三季產品淨營收年增 52%。該公司重申其全年產品營收指引，同時擴大下一代 TTR 療法 nucresiran 關鍵試驗的受試者招募規模。

產品淨營收總額達 12.9 億美元，高於去年同期的 8.51 億美元，並較第二季成長 10%。按固定匯率計算，產品營收年增 53%。總營收成長 17% 至 14.6 億美元，主因是合作營收下降抵銷了部分產品營收的成長。

TTR 系列產品引領產品營收成長

來自 AMVUTTRA 與 ONPATTRO 的全球 TTR 產品營收年增 59%、季增 12% 至 11.5 億美元。美國 TTR 營收較去年同期成長 69%、較第二季成長 12%；美國以外地區營收則年增 28%、季增 10%。

Alnylam 將美國市場的年度成長歸因於 AMVUTTRA 推出 ATTR-CM 適應症後的強勁需求，但部分被較低的淨售價所抵銷。與第二季相比，美國 TTR 營收受益於 8,100 萬美元的需求成長、1,700 萬美元的庫存效益，以及約 1,000 萬美元的有利一次性毛額轉淨額 (gross-to-net) 調整。期末美國庫存天數從第二季的 19 天增加至 21 天。

美國以外地區方面，年成長主要反映日本與德國在 ATTR-CM 採納率的提升，但部分被上市市場較低的心肌病變定價所抵銷。季成長則受到德國、義大利與日本持續推廣上市，以及合作夥伴市場訂單交貨時點的支撐。

該公司表示，美國 ATTR-CM 處方量較 2025 年第三季成長約 37%，自 2025 年 3 月以來則成長約 70%。截至第三季，AMVUTTRA 在 ATTR 多發性神經病變與心肌病變的總處方量市占率約為 24%。自 2025 年 3 月以來，已有超過 2,000 名新開方醫師使用該藥物，涵蓋卓越中心 (centers of excellence) 與社區醫療機構。

Alnylam 估計，約有 80% 的 ATTR-CM 患者仍未接受治療。公司並指出，約 99% 的參保人口均可取得 AMVUTTRA，其中絕大多數享有第一線治療管道，且約 90% 的患者可在距離住家約 10 英哩內獲得治療。

罕見疾病系列產品季度營收為 1.42 億美元，年增 12%，季持平。GIVLAARI 營收成長 21%，主要得益於接受治療的患者人數增加以及合作夥伴市場的訂單交貨時點。OXLUMO 營收則微幅下降 1%，主因患者人數成長被較低淨售價與訂單時點所抵銷。

支出增加導致營業利潤率下滑

合作與權利金淨營收下降 58% 至 1.66 億美元。其中合作營收下滑 80% 至 7,100 萬美元，而權利金營收則翻倍成長以上，達到 9,500 萬美元。

產品營收毛利率自去年同期的 77% 降至 72%，總營收毛利率則自 84% 降至 75%。Non-GAAP 合併研發 (R&D) 及銷售、一般與管理 (SG&A) 費用成長 17% 至 6.71 億美元。研發支出成長 21% 至 3.76 億美元，SG&A 費用則成長 13% 至 2.96 億美元。

Non-GAAP 營業利潤下滑 11% 至 4.25 億美元，相應的營業利潤率由 38% 縮減至 29%。截至季末，現金、現金等價物及有價證券總計 35.9 億美元，而 2025 年底則為 29.1 億美元。

重申全年業績展望

Alnylam 維持 2026 年產品淨營收總額預測在 47 億至 51 億美元之間，相當於較 2025 年報告成長 57% 至 71%。該公司預計 TTR 產品營收為 42 億至 45 億美元，罕見疾病產品營收為 5 億至 6 億美元。

管理層亦重申合作與權利金營收指引為 5.75 億至 6.25 億美元，以及合併 Non-GAAP 研發與 SG&A 費用為 27 億至 28 億美元。該費用指標不含估計為 3.3 億至 3.8 億美元的股票型薪酬。

Nucresiran 試驗規模擴大；亨丁頓舞蹈症計畫取得進展

Alnylam 將 nucresiran 的第 3 期 TRITON-CM 臨床試驗預計招募人數從約 1,750 人增加至約 2,250 人。這項事件驅動 (event-driven) 試驗的主要複合終點為全因死亡率及復發性心血管事件。公司表示，擴大招募規模旨在於保守的結局事件假設下維持統計檢定力，並進一步增加較早期疾病患者的比例。Alnylam 表示，若開發順利並獲得主管機關批准，預計上市時間仍為 2030 年前。

該公司還展示了與 Regeneron 合作開發的亨丁頓舞蹈症實驗性療法 brezosiran 的初步 1 期臨床試驗結果。單次脊髓腔內給藥 (intrathecal dose) 顯現出劑量依賴性的腦脊髓液突變亨丁頓蛋白 (mutant huntingtin) 降低，包括第 3 個月平均降低高達 64%，個人降幅最高達約 80%。Alnylam 表示觀察到的安全性與耐受性表現令人鼓舞，目前正持續進行每 6 個月重複給藥一次的 1b 期開放標籤擴展試驗。

在與監管機構達成一致的前提下，該公司計劃於 2027 年啟動 brezosiran 在亨丁頓舞蹈症成人患者中的安慰劑對照關鍵試驗。該研究旨在評估該療法是否能延緩疾病進展。

美國 340B 藥品定價計畫 (340B Drug Pricing Program) 的潛在變更仍是一項取得管道風險。Alnylam 表示，一項擬議法規若付諸實行，可能自 2027 年 1 月 1 日起，降低 340B 機構採購之 B 部分 (Part B) 藥品的醫院門診報銷額度。該公司正考慮與醫療系統簽約，並啟用替代照護場所，以減輕可能出現的藥品取得中斷風險。

Alnylam 指出的其他不確定性因素包括臨床與監管結果、定價與報銷、製造與供應、智慧財產權保護、對合作夥伴及第三方機構的依賴、訴訟，以及公司管理成長與營運費用的能力。