Ionis Pharmaceuticals Inc

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 從事核糖核酸 (RNA) 靶向治療。該公司有五種已上市藥物和一條產品線，涉及神經病學、心臟病學和其他患者需求高的領域。該公司有九種藥物處於 III 期開發階段，還有多種其他藥物處於早期和中期開發階段。該公司的產品包括 SPINRAZA、QALSODY、WAINUA、TEGSEDI 和 WAYLIVRA。SPINRAZA 用於治療脊髓性肌萎縮症 (SMA) 患者，這是一種進行性、使人衰弱且通常致命的遺傳疾病。QALSODY 是一種反義藥物，用於治療超氧化物歧化酶 1 肌萎縮側索硬化症 (SOD1-ALS) 的成年患者，這是一種罕見的神經退行性疾病，會導致運動神經元逐漸喪失並導致死亡。 WAINUA 是一種自行注射的皮下配體結合反義 (LICA) 藥物，用於治療患有遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性多發性神經病 (ATTRv-PN) 的成年人。