ผลประกอบการไตรมาส 2 ปี 2026 ของ Rocket Pharmaceuticals: การขาย PRV หนุนกำไรสุทธิ 123 ล้านดอลลาร์

ร็อคเก็ต ฟาร์มาซูติคอลส์ (NASDAQ: RCKT) รายงานกำไรสุทธิไตรมาส 2/2026 อยู่ที่ 123.2 ล้านดอลลาร์ เทียบกับผลขาดทุนสุทธิ 68.9 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ขณะที่กำไรต่อหุ้นปรับลด (diluted EPS) อยู่ที่ 1.08 ดอลลาร์ เทียบกับผลขาดทุนต่อหุ้นที่ 0.62 ดอลลาร์ การพลิกกลับมามีกำไรมีปัจจัยผลักดันหลักมาจากกำไร 178.2 ล้านดอลลาร์จากการขายบัตรสิทธิ์การพิจารณาคำขออนุมัติยาอย่างเร่งด่วน (Priority Review Voucher) มากกว่าที่จะมาจากความสามารถในการทำกำไรจากการดำเนินงาน การใช้จ่ายด้านการวิจัยและการบริหารที่ลดลงยังช่วยลดผลขาดทุนจากการดำเนินงาน ขณะที่เงินสดและเงินลงทุน ณ สิ้นไตรมาสแตะระดับ 283.7 ล้านดอลลาร์

ผลประกอบการทางการเงินหลัก

งบการเงินประจำไตรมาสไม่ได้รายงานรายได้ และบริษัทไม่มีแผนวางจำหน่าย KRESLADI ในเชิงพาณิชย์จนกว่าจะถึงไตรมาส 4/2026 ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานลดลงเนื่องจากร็อคเก็ตปรับลดค่าใช้จ่ายด้าน R&D และ G&A ขณะที่ช่วงเวลาเดียวกันของปีก่อนยังมีค่าใช้จ่ายในการปรับโครงสร้าง 3.5 ล้านดอลลาร์ ซึ่งไม่มีค่าใช้จ่ายดังกล่าวเกิดขึ้นอีกในครั้งนี้

การเปลี่ยนแปลงทางการเงินครั้งใหญ่ที่สุดเกิดขึ้นภายใต้รายการการดำเนินงาน โดยการขายบัตรสิทธิ์การพิจารณาคำขออนุมัติยาอย่างเร่งด่วน (Priority Review Voucher) สร้างรายได้ขั้นต้น 180 ล้านดอลลาร์ และสร้างกำไรสุทธิ 178.2 ล้านดอลลาร์

ค่าใช้จ่ายด้าน R&D ลดลงเนื่องจากต้นทุนการผลิต การพัฒนา และวัตถุดิบทางตรงที่ลดลง ค่าตอบแทนที่เกี่ยวข้องกับจำนวนพนักงานที่ลดลง ค่าเสื่อมราคาที่ลดลง และค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกที่ลดลงเป็นหลัก ส่วน G&A ลดลงส่วนใหญ่เนื่องจากการลดค่าใช้จ่ายในการเตรียมการเชิงพาณิชย์และจำนวนพนักงาน ตลอดจนค่าใช้จ่ายด้านกฎหมายที่ลดลง

การขาย PRV ไม่ใช่การดำเนินงาน ที่ทำให้เกิดกำไรประจำไตรมาส

ร็อคเก็ตยังคงบันทึกผลขาดทุนจากการดำเนินงาน 46.9 ล้านดอลลาร์ในไตรมาส 2 โดยกำไรสุทธิ 178.2 ล้านดอลลาร์จากการเปลี่ยนบัตรสิทธิ์การพิจารณาคำขออนุมัติยาอย่างเร่งด่วนสำหรับโรคหายากในเด็ก (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher) ให้เป็นรายได้ ได้ช่วยหนุนรายได้ก่อนหักภาษีเป็น 131.8 ล้านดอลลาร์ และหลังจากหักค่าใช้จ่ายภาษีเงินได้ 8.6 ล้านดอลลาร์แล้ว ส่งผลให้กำไรสุทธิอยู่ที่ 123.2 ล้านดอลลาร์

ความแตกต่างนี้มีความสำคัญเนื่องจากการขายบัตรสิทธิ์ดังกล่าวเป็นเหตุการณ์ทางการเงินที่เกิดขึ้นครั้งเดียว ไม่ใช่รายได้จากการขายผลิตภัณฑ์ที่เกิดขึ้นอย่างต่อเนื่อง ขณะเดียวกัน การลดลงของค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานแสดงให้เห็นว่าโครงสร้างต้นทุนที่มุ่งเน้นมากขึ้นของร็อคเก็ตกำลังช่วยลดผลขาดทุนรายไตรมาสที่แท้จริง

เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินลงทุนรวมอยู่ที่ 283.7 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 เพิ่มขึ้นจาก 188.9 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2025 บริษัทระบุว่าสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งขึ้นนี้เป็นผลมาจากรายได้จากการขาย PRV ซึ่งช่วยให้มีแหล่งเงินทุนโดยไม่มีการลดสัดส่วนการถือหุ้น (non-dilutive funding) สำหรับโครงการพัฒนายารักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดที่ได้รับความสำคัญเป็นอันดับแรก

ความคืบหน้าของโครงการพัฒนายาและการค้า

RP-A501 สำหรับโรคดานอน (Danon disease)

ผู้ป่วยสามรายแรกทั้งหมดที่ได้รับการรักษาภายใต้โปรโตคอลการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ขั้นสำคัญที่ได้รับการปรับปรุง ได้เสร็จสิ้นระยะเวลาสังเกตการณ์ความปลอดภัยตามที่กำหนดแล้ว ร็อคเก็ตรายงานว่าไม่พบภาวะหลอดเลือดฝอยมีลิ่มเลือดอุดตัน (thrombotic microangiopathy) กลุ่มอาการสารน้ำรั่วจากหลอดเลือดฝอย (capillary leak syndrome) หรือข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่สำคัญอื่น ๆ ในขนาดยาที่มีการปรับเทียบใหม่ที่ 3.8 × 10¹³ GC/กก. ร่วมกับสูตรการปรับภูมิคุ้มกันที่ปรับปรุงแล้ว

ร็อคเก็ตกำลังหารือกับ FDA เพื่อกำหนดแนวทางในการให้ยาแก่ผู้ป่วยเพิ่มเติมและบรรลุการทดลองทางคลินิกขั้นสำคัญ ทั้งนี้ คาดว่าจะมีการอัปเดตเกี่ยวกับแนวทางการกำกับดูแลและการอัปเดตโครงการรักษาโรคดานอนในวงกว้างในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 ขณะที่การศึกษาประวัติธรรมชาติของโรค (natural-history study) ที่เกี่ยวข้องได้ลงทะเบียนผู้ป่วยแล้วมากกว่า 50 ราย

การทำตลาดเชิงพาณิชย์ของ KRESLADI

KRESLADI ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนจาก FDA สำหรับรักษาโรคขาดสารเกาะติดของเม็ดเลือดขาวชนิดรุนแรงประเภทที่ 1 ซึ่งถือเป็นผลิตภัณฑ์แรกของร็อคเก็ตที่ได้รับการอนุมัติ บริษัทกำลังสร้างรูปแบบเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเป้าโดยอิงกับเครือข่ายศูนย์การรักษาเฉพาะทางในจำนวนจำกัด และคาดว่าการวางจำหน่ายเชิงพาณิชย์และการเริ่มต้นรับผู้ป่วยเข้ารับการรักษาจะเริ่มขึ้นในไตรมาส 4/2026

เนื่องจากการอนุมัติเป็นแบบเร่งด่วน การอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับการพิสูจน์และอธิบายถึงประโยชน์ทางคลินิกผ่านการติดตามผลและข้อมูลหลังการขายเพิ่มเติม นอกจากนี้ ข้อมูลการสั่งใช้ยายังระบุถึงความเสี่ยงต่าง ๆ รวมถึงการติดเชื้อรุนแรง โรคหลอดเลือดดำอุดตันในตับ (veno-occlusive disease) ภาวะแทรกซ้อนจากการปลูกถ่ายเซลล์ และโอกาสในการเกิดมะเร็งจากการแทรกตัวของยีนโดยมีตัวนำส่งเลนติไวรัสเป็นสื่อกลาง (lentiviral vector-mediated insertional oncogenesis)

โครงการยารักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดอื่น ๆ

ร็อคเก็ตยังคงหารือกับ FDA อย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาทางคลินิกขั้นสำคัญที่เป็นไปได้สำหรับ RP-A601 สำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจเต้นผิดจังหวะจากยีน PKP2 (PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy) โดยคาดว่าจะมีการอัปเดตด้านการกำกับดูแลในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 ขณะที่การศึกษาระยะที่ 1 ยังคงเปิดรับสมัครและขึ้นทะเบียนผู้ป่วยอยู่

สำหรับ RP-A701 ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจโตชนิดที่มีสาเหตุมาจากยีน BAG3 นั้น การคัดกรองและการเปิดรับลงทะเบียนผู้ป่วยได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว โดยคาดว่าจะเริ่มการให้ยาครั้งแรกในการศึกษาระยะที่ 1 ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

แนวโน้มระยะเวลาที่กระแสเงินสดจะใช้ได้ (Cash Runway)

จากแผนการดำเนินงานในปัจจุบัน ร็อคเก็ต (Rocket) คาดว่าสภาพคล่อง ณ วันที่ 30 มิถุนายน จะสามารถรองรับการดำเนินงานไปจนถึงไตรมาสที่ 2 ของปี 2028 ทั้งนี้ บริษัทไม่ได้ระบุการคาดการณ์ระยะเวลาที่กระแสเงินสดจะใช้ได้ครั้งก่อนหน้าในผลประกอบการที่รายงานเพื่อใช้ในการเปรียบเทียบ

ระยะเวลาดังกล่าวช่วยให้ร็อคเก็ตมีเวลาเพิ่มเติมในการดำเนินการตามเป้าหมายทางคลินิกและเป้าหมายด้านกฎระเบียบที่วางไว้ อย่างไรก็ตาม การคาดการณ์นี้ยังคงขึ้นอยู่กับแผนการดำเนินงานในปัจจุบัน

ธุรกรรมโดยบุคคลภายในเมื่อเร็ว ๆ นี้

บันทึกข้อมูลบุคคลภายในที่จัดหามาแสดงให้เห็นทั้งธุรกรรมในตลาดและการใช้สิทธิออปชันหรือตราสารอนุพันธ์ การแสดงข้อมูลธุรกรรมเหล่านี้เป็นไปอย่างเป็นกลาง และไม่ได้เป็นสิ่งชี้วัดมุมมองของบุคคลภายในที่มีต่อแนวโน้มของร็อคเก็ตแต่เพียงอย่างเดียว

ความเสี่ยงที่นักลงทุนต้องจับตามอง

• กำไรได้รับแรงหนุนจากรายการที่เกิดขึ้นเพียงครั้งเดียวร็อกเก็ตยังคงมีผลขาดทุนในระดับการดำเนินงาน ดังนั้น จึงไม่สามารถประเมินความสามารถในการทำกำไรในอนาคตจากกำไรสุทธิหรือกำไรต่อหุ้น (EPS) ของไตรมาสที่ 2 ได้
• ยา RP-A501 ยังคงต้องรอการประสานความสอดคล้องกับหน่วยงานกำกับดูแล และจำเป็นต้องดำเนินการทดสอบทางคลินิกเพิ่มเติมทั้งนี้ ข้อมูลอัปเดตด้านความปลอดภัยในเบื้องต้นครอบคลุมผู้ป่วยเพียง 3 ราย ขณะที่แนวทางของ FDA ในการเพิ่มจำนวนผู้ป่วยเพื่อรับยาและการดำเนินการศึกษาทางคลินิกขั้นสำคัญ (pivotal study) ให้เสร็จสิ้นนั้น ยังคงอยู่ระหว่างการหารือ
• ยา KRESLADI ยังคงเผชิญกับข้อกำหนดด้านการเปิดตัวผลิตภัณฑ์และข้อกำหนดหลังได้รับการอนุมัติแม้ว่าจะมีกำหนดการจัดจำหน่ายเชิงพาณิชย์ในไตรมาสที่ 4 ปี 2026 แต่กลุ่มผู้ป่วยเป้าหมายเป็นกลุ่มที่พบได้ยากเป็นพิเศษ (ultra-rare) และการได้รับการอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับการพิสูจน์ประสิทธิภาพในการรักษาทางคลินิก
• ระยะเวลาการใช้กระแสเงินสด (cash runway) ของบริษัทขึ้นอยู่กับแผนการดำเนินงานทั้งนี้ การคาดการณ์กระแสเงินสดไปจนถึงไตรมาสที่ 2 ปี 2028 อยู่ภายใต้สมมติฐานที่ว่าร็อกเก็ตจะดำเนินงานตามแผนปฏิบัติการปัจจุบัน ควบคู่ไปกับการเดินหน้าสนับสนุนเงินทุนสำหรับโครงการทดสอบทางคลินิกและการค้าหลายโครงการอย่างต่อเนื่อง

บทสรุป

ผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2026 ของร็อกเก็ตช่วยให้สถานะทางการเงินของบริษัทปรับตัวดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ผ่านการขายสิทธิ์ PRV และฐานต้นทุนการดำเนินงานที่ต่ำลง อย่างไรก็ดี กำไรที่มีการรายงานนั้นไม่ได้มาจากผลการดำเนินงานตามปกติ (recurring operations) ทั้งนี้ ปัจจัยบ่งชี้สำคัญในระยะถัดไป ได้แก่ การบรรลุข้อตกลงร่วมกับ FDA เกี่ยวกับยา RP-A501 และ RP-A601, การเริ่มให้ยา RP-A701 ในผู้ป่วยรายแรก และการเริ่มรับผู้ป่วยเข้ารับการรักษาด้วยยา KRESLADI ในไตรมาสที่ 4 ปี 2026