Ultragenyxの2026年度第2四半期決算：売上高約28％増、営業損失縮小

Ultragenyx（NASDAQ: RARE）は2026年度第2四半期の売上高が2億1,400万ドルとなり、前年同期の1億6,700万ドルから約28％増加したと発表した。基本・希薄化後1株当たり純損失は1.17ドルから0.90ドルへ縮小した。過去最高の四半期売上高と、研究開発費および販売費・一般管理費（SG&A）のほぼ横ばいの支出により営業損失は縮小したが、同社は四半期中に営業活動で9,700万ドルの現金を使用した。Crysvitaが引き続き主な収益源となり、2026年後半にはFDAの判断予定日が2件と、GTX-102の重要な試験結果の発表が予定されている。

主要財務実績

売上高は前年同期比4,700万ドル増加した一方、営業費用合計は1,400万ドル増加した。この差により営業損失は3,300万ドル縮小したが、非現金の利息費用増加により純損失の改善は抑制された。

以下の数値は6月30日終了の3カ月間を対象とし、米ドル建てで表示している。

非現金の株式報酬費用は3,400万ドルで、前年同期の3,900万ドルから減少した。研究開発費は1億6,700万ドルと、前年同期の1億6,500万ドルから増加した。販売費・一般管理費（SG&A）は8,800万ドルで、前年同期は8,700万ドルだった。

商業ポートフォリオの実績

Crysvitaは四半期売上高の約73％を生み出し、同社の前年同期比4,700万ドルの売上高増加に対して3,500万ドル寄与した。製品売上高は8,100万ドルから1億1,200万ドルへ増加し、ロイヤルティ収入は8,600万ドルから1億200万ドルへ増加した。

報告された4製品はいずれも前年同期比で売上高が増加した。

Crysvitaの増収には、ラテンアメリカおよびトルコでの製品売上高が3,500万ドルから5,400万ドルへ増加したこと、米国およびカナダのロイヤルティ収入が7,900万ドルから9,400万ドルへ増加したことが含まれる。欧州のロイヤルティ収入は700万ドルから800万ドルへ増加した。経営陣は、四半期のCrysvita実績は、予想されていた米国・カナダの季節性およびラテンアメリカの発注パターンと整合的だったと述べた。

Evkeezaは、新規国での発売および早期アクセスプログラムによる需要に支えられ、最も高い伸び率を記録した。Dojolviは日本の公的医療保険の薬価基準に収載され、2026年5月に日本で発売されたが、Ultragenyxは日本が四半期売上高に寄与した額を明らかにしていない。

売上成長で損失は縮小したが、現金使用は依然大きい

売上原価は売上高を上回るペースで増加し、売上高に占める比率は前年同期の13.8％から約15.9％へ上昇した。一方、研究開発費とSG&Aの合計は3億ドルから2億5,500万ドルへ3,000万ドルではなく、わずか300万ドル増にとどまり、売上高の成長が営業損失の縮小につながった。

最終損益段階での改善はより限定的だった。将来のロイヤルティ売却に関連する負債の非現金利息費用は1,400万ドルから2,200万ドルへ増加し、その他収益は800万ドルから600万ドルへ減少した。

Ultragenyxは四半期末時点で、現金、現金同等物および売却可能有価証券を4億3,600万ドル保有していた。以下の貸借対照表比較は前年同期ではなく、2025年12月31日との比較である。

第2四半期の営業活動による純キャッシュ使用額は9,700万ドルだった。同社の発表には、6カ月間の現金および売却可能有価証券の変動を説明する完全な調整表が含まれていないため、この減少を第2四半期の営業活動による現金使用だけに帰すべきではない。

規制・臨床面の材料

2026年後半には、FDAの判断予定日2件と複数の臨床試験結果の発表が控えている。これらの事象は同社のポートフォリオを拡大する可能性があるが、承認および試験結果には依然として不確実性がある。

GTX-102 Aspire試験には、母由来のUBE3A遺伝子が完全に欠失した患者129人が登録され、GTX-102群とシャム群に均等に無作為割り付けされた。経営陣はまた、DTX401およびUX111がFDA承認を取得した場合に備え、発売の準備を進めていると述べた。

2026年の財務見通し

Ultragenyxは通期の売上高および営業費用の見通しを据え置いた。売上高合計の見通しである7億3,000万～7億6,000万ドルには、潜在的な新製品発売による収益は含まれておらず、既存の商業ポートフォリオの実績が見通しの基礎となる。

上期の売上高が3億5,000万ドルだったことから、通期レンジは下期売上高が約3億8,000万～4億1,000万ドルとなることを示唆する。

経営陣は、2027年の収益性達成に向けて示してきた道筋を維持した。この目標の達成は、商業面での継続的な成長と、計画した費用削減の実行に左右される。

最近のインサイダー取引

提供されたインサイダーデータによると、過去6カ月間に22件の取引で買い付けに分類された株式は45万8,630株で、16件の取引を通じて売却された14万38株を上回った。その結果、報告ベースの純買付株数は31万8,592株となり、インサイダー保有株式総数339万株の10.40％に相当した。

直近の報告記録10件には、報告価額合計50万7,289ドルの売却5件と、取引価額0ドルとして記録された株式報酬付与5件が含まれる。提供された取引詳細には個別の株数は含まれておらず、この活動だけでインサイダーが同社の見通しをどう見ているかを判断することはできない。

投資家が注視すべきリスク

• 継続する損失と現金消費： Ultragenyxは引き続き赤字であり、第2四半期に営業活動で9,700万ドルの現金を使用した。また、現金および売却可能有価証券は期末から大幅に減少した。
• Crysvitaへの集中： Crysvitaは四半期売上高の約73％を占めており、全体の業績はロイヤルティ動向、地域別の発注パターン、および同社の商業化に関する取り決めの影響を受けやすい。
• 規制承認と発売の不確実性： 予定されているFDA判断の2件が承認につながらない可能性があり、既存の2026年売上高見通しには潜在的な発売による収益が含まれていない。
• 臨床試験結果のリスク： 今後発表予定のGTX-102およびUX701のデータは開発見通しに大きく影響する可能性があるが、試験時期と結果には不確実性が残る。
• 収益性達成に向けた実行： 2027年の収益性達成に向けた方針は、売上高成長を維持しながら、研究開発費とSG&Aの合計を計画通り削減できるかにかかっている。

結論

Ultragenyxの2026年度第2四半期の実績は、Crysvitaを中心とした商業売上高の成長が、研究開発費とSG&Aが比較的安定する中で営業損失の縮小につながり始めていることを示した。主な財務上の制約は依然として現金消費であり、次の重要な事業面での試金石は、下期の必要売上高の達成、FDA判断2件、GTX-102第3相試験の結果発表となる。