FOKUS 2-Travere-Aktien fallen, da die US-Zulassungsbehörde FDA die Prüfung eines Medikaments gegen eine seltene Nierenerkrankung verlängert

- von Siddhi Mahatole und Sahil Pandey

13. Jan (Reuters) - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Prüfung des erweiterten Einsatzes des Medikaments von Travere Therapeutics TVTX.O zur Behandlung einer seltenen Nierenerkrankung verlängert, teilte der Arzneimittelhersteller am Dienstag mit, woraufhin seine Aktien im Nachmittagshandel um fast 20 Prozent fielen.

Die Behörde wird ihre Entscheidung nun am 13. April treffen.

Das Medikament von Travere, Sparsentan, wurde bei Patienten mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) getestet, einer Nierenerkrankung, die Teile der Filtereinheiten vernarbt, was zu Eiweiß im Urin, Schwellungen und möglichem Nierenversagen führt.

Die Zulassungserweiterung erfolgt einen Tag, nachdem das Unternehmen mitgeteilt hat, dass es auf die Anfrage der FDA nach weiteren Daten zum klinischen Nutzen des Medikaments reagiert hat.

Es seien keine zusätzlichen Informationen über die Sicherheit oder die Herstellung des Medikaments angefordert worden, sagte Travere am Dienstag.

"Wir konzentrieren uns weiterhin auf das Ziel, Filspari den Patienten zur Verfügung zu stellen, die dringend ein wirksames Medikament für diese verheerende und schnell fortschreitende Krankheit benötigen, und wir werden auch während des Verlängerungszeitraums mit der Behörde zusammenarbeiten", sagte CEO Eric Dube.

Sparsentan, das unter dem Markennamen Filspari vertrieben wird, ist bereits zur Verlangsamung des Rückgangs der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit IgA-Nephropathie, einer fortschreitenden Autoimmunerkrankung, zugelassen.

In einer späten Studie an Patienten mit FSGS konnte bei 37,5 Prozent der mit Sparsentan behandelten Patienten der Proteingehalt im Urin gesenkt werden, verglichen mit 21,4 Prozent der Patienten, die ein anderes Medikament gegen Nierenerkrankungen, Irbesartan, erhielten.

Sparsentan schützt die Nierenzellen, indem es zwei Schlüsselrezeptoren blockiert und so dazu beiträgt, den Eiweißaustritt zu verringern und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

"Sparsentan reduziert die Proteinurie, verlangsamt aber nicht eindeutig den Verlust der Nierenfunktion, gemessen an der Steigung der GFR-Veränderung", sagte John Sperati, außerordentlicher Professor an der Johns Hopkins University School of Medicine.

Der Schweizer Arzneimittelhersteller Novartis NOVN.S testet sein Medikament Atrasentan ebenfalls in einer Studie im mittleren Stadium für Patienten mit FSGS.