FOKUS 2-US-Zulassungsbehörde FDA genehmigt Behandlung von Fortress Bio und Zydus für eine seltene pädiatrische Krankheit

13. Jan (Reuters) - Die US Food and Drug Administration hat das Medikament von Fortress Biotech FBIO.O und dem indischen Arzneimittelhersteller Zydus Lifesciences ZYDU.NS für Kinder mit einer seltenen genetischen Störung, die die Kupferabsorption beeinträchtigt, genehmigt, so Fortress am Dienstag.

Die Aktien von Fortress Bio stiegen im vorbörslichen Handel um mehr als 13%.

Das Medikament mit dem Markennamen Zycubo ist für die Behandlung der Menkes-Krankheit zugelassen, bei der die Patienten von Geburt an nicht in der Lage sind, Kupfer aus der Nahrung aufzunehmen. Die Krankheit wird durch Mutationen in einem bestimmten Gen verursacht, das für den Kupfertransport im Körper verantwortlich ist.

Mit der Zulassung ist es das erste Medikament auf dem Markt, das zur Behandlung dieser Krankheit in den Vereinigten Staaten eingesetzt wird.

Zu den Symptomen dieser Krankheit gehören spärliches und unpigmentiertes Haar, Krampfanfälle und Entwicklungsverzögerungen. Bleibt die Krankheit unbehandelt, sterben viele Patienten im Alter von zwei bis drei Jahren.

Die Krankheit betrifft vor allem männliche Säuglinge. Nach Angaben der Unternehmen gehen aktuelle Schätzungen von einer Prävalenz von 1 zu 34.810 bis zu 1 zu 8.664 männlichen Lebendgeburten aus.

Fortress hat Anspruch auf gestaffelte Tantiemen auf den Nettoumsatz von Zycubo und auf bis zu 129 Millionen Dollar an Entwicklungs- und Umsatzmeilensteinen von Zydus.

Das Medikament mit der chemischen Bezeichnung CUTX-101 ist eine unter die Haut injizierbare Formulierung von Kupferhistidinat, einem Kupferersatzstoff, der direkt in den Körper injiziert werden kann, um eine Aufnahme über den Magen-Darm-Trakt zu vermeiden.

Es trägt dazu bei, den Kupferspiegel im Blut zu erhöhen, um die Körper- und Gehirnfunktion zu verbessern.

Die Zulassung stützt sich auf Daten, die zeigen, dass Zycubo die Gesamtüberlebenszeit von Patienten verbessert, die frühzeitig behandelt werden, und das Sterberisiko im Vergleich zu unbehandelten Patienten um fast 80 Prozent senkt.

Die derzeitige Behandlung umfasst tägliche Kupferinjektionen.