FOKUS 2-US-Zulassungsbehörde FDA lehnt Zulassung von Ataras Therapie für seltenen Blutkrebs ab

12. Jan (Reuters) - Die US Food and Drug Administration (FDA) lehnte es ab, die Zelltherapie von Atara Biotherapeutics ATRA.O für eine seltene Form von Blutkrebs zu genehmigen, teilte das Unternehmen am Montag mit und schickte seine Aktien im frühen Handel um 56% nach unten.

Die FDA erklärte in ihrem Complete Response Letter, dass sie nicht in der Lage sei, den Antrag für die Therapie in seiner derzeitigen Form zu genehmigen.

In dem Schreiben heißt es, dass die Allele-Studie des Unternehmens, die zuvor von der FDA als ausreichend zur Unterstützung des Zulassungsantrags bestätigt worden war, nicht mehr als ausreichend angesehen wird, um den Nachweis der Wirksamkeit für eine beschleunigte Zulassung zu erbringen.

Dies ist ein weiterer Rückschlag für Atara, nachdem die FDA im vergangenen Jahr die Zulassung des Medikaments (link) abgelehnt hatte und sich dabei auf Beobachtungen berief, die bei einer Inspektion einer externen Produktionsstätte gemacht worden waren.

Die Gesundheitsbehörde erklärte in ihrem Schreiben auch, dass die Interpretierbarkeit der Studie aufgrund des Studiendesigns, der Durchführung und der Analyse der Studie beeinträchtigt ist.

Die neue Position der FDA stehe im Widerspruch zu ihren früheren Leitlinien für Atara, sagte das Unternehmen.

Der Partner von Atara, Pierre Fabre Pharmaceutical, erklärte, die Entscheidung stehe im Widerspruch zu einem ausführlichen Dialog mit der Behörde, der sich über mehr als fünf Jahre erstreckt habe, und fügte hinzu, dass sie "weitreichende Folgen für die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten haben könnte (link)".

Atara beantragte die Zulassung seiner CAR-T-Zelltherapie mit der Bezeichnung Tabelecleucel für Patienten mit Epstein-Barr-Virus-positiver lymphoproliferativer Posttransplantationskrankheit (EBV+ PTLD).

Dabei wird gehandelt es sich um eine Form von seltenem und oft tödlichem Blutkrebs, der sich nach Organ- oder Stammzelltransplantationen entwickelt.

In den USA gibt es keine zugelassenen Therapien für diese Krankheit, aber Ärzte empfehlen oft eine Chemotherapie allein oder in Kombination mit anderen Krebstherapien wie Rituximab und in seltenen Fällen eine Operation.

Tabelecleucel ist eine T-Zell-Immuntherapie, die EBV-infizierte Zellen eliminieren soll. Es wurde 2022 in Europa unter dem Markennamen Ebvallo zugelassen.