FOKUS 3-Ultragenyx-Aktien stürzen ab, da das Medikament gegen Knochenkrankheiten die Frakturrate nicht verringert

- von Sneha S K

29. Dez (Reuters) - Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O sagte am Montag , dass Studien im Spätstadium zeigten, dass sein Medikament für eine Art genetische Knochenkrankheit die Anzahl der Frakturen pro Jahr nicht reduzieren konnte, was die Aktien des Unternehmens um 43,5% auf ein Rekordtief fallen ließ .

Der Arzneimittelhersteller testete die experimentelle Behandlung namens Setrusumab bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit Osteogenesis imperfecta in zwei Studien im Spätstadium zusammen mit dem britischen Partner Mereo BioPharma >.

Die Krankheit, eine Gruppe genetischer Störungen des Knochenstoffwechsels, kanndie Knochen brüchig machen, was zu einer hohen Rate von Knochenbrüchen beiträgt. Die Symptome können von leicht bis schwer reichen .

Nach Angaben des Unternehmens hat Setrusumab das Hauptziel einer signifikanten Verringerung der jährlichen klinischen Frakturrate im Vergleich zu Placebo oder Bisphosphonaten - einer Medikamentenklasse, die hauptsächlich zur Behandlung von Erkrankungen eingesetzt wird, die die Knochendichte beeinträchtigen - nicht erreicht.

Das Medikament erreichte jedoch die sekundären Ziele der Verbesserung der Knochenmineraldichte in den beiden Studien im Spätstadium, so Ultragenyx.

"Angesichts der vielversprechenden Daten aus unserer Phase-2-Studie und des Mangels an zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit Osteogenesis imperfecta sind wir von diesen Ergebnissen überrascht und enttäuscht", sagte CEO Emil Kakkis.

Joon Lee, Analyst bei Truist, sagte, dass die Maklerfirma trotz der Ergebnisse in der Mitte der Studie skeptisch gegenüber Setrusumab zur Behandlung der Erkrankung war.

Ultragenyx wird die Daten beider Studien analysieren , einschließlich anderer Knochengesundheits- und klinischer Endpunkte, die über Frakturen hinausgehen, um die nächsten Schritte zu bewerten, so das Unternehmen.

Ultragenyx bewertet auch seine geplanten Operationen, umdie Kosten erheblich zu senken.Der Plan zur Kostenreduzierung beinhaltete die Einstellung des Osteogenesis-Imperfecta-Programms, sagte Lee.

Setrusumab soll Sclerostin, einen negativen Regulator der Knochenbildung, blockieren und so die Knochenneubildung, die Knochenmineraldichte und die Knochenfestigkeit bei Patienten mit dieser Erkrankung erhöhen .