FOKUS 1-Aktien von Agios Pharma steigen, da die US-FDA die Zulassung für ein Medikament gegen Blutkrankheiten erweitert

- von Siddhi Mahatole

24. Dez (Reuters) - Die Aktien von Agios Pharmaceuticals AGIO.O sprangen am Mittwoch um fast 16% in die Höhe, nachdem die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration den erweiterten Einsatz ihres Medikaments zur Behandlung einer Art von Blutkrankheit genehmigt hatte.

Das Medikament mit dem chemischen Namen Mitapivat und dem Markennamen Aqvesme wurde als erste orale Behandlung für Patienten mit Anämie sowohl bei nicht-transfusionsabhängiger als auch bei transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie zugelassen , teilte das Unternehmen am späten Dienstag mit.

Thalassämie ist eine vererbte Blutkrankheit, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, Hämoglobin und gesunde rote Blutkörperchen zu produzieren.

Aqvesme wird voraussichtlich Endenächsten Monats verfügbar sein, nachdem ein erforderliches Sicherheitsprogramm durchgeführt wurde.

Es wird eine Warnung vor einer Schädigung der Leberzellen (hepatozelluläre Schädigung) enthalten, und während der ersten 24 Wochen der Behandlung sind alle vier Wochen Leberfunktionstests erforderlich. Außerdem wird auf dem Etikett von der Anwendung bei Patienten mit Leberzirrhose abgeraten.

Mindestens zwei Analysten erklärten, dass das Etikett und die Anforderungen den Erwartungen entsprachen.

Der Jahrespreis des Medikaments liegt bei etwa 425.000 Dollar pro Patient, sagte Chief Financial Officer Cecilia Jones am Mittwoch in einer Telefonkonferenz mit Analysten.

"Dies ist ein bescheidener Aufschlag auf den Großhandelseinkaufspreis von Pyrukynd von 335.000 Dollar. Wir hatten eine Preisgleichheit erwartet", sagte Cantor-Analyst Eric Schmidt.

Das Medikament mit dem Markennamen Pyrukynd wurde bereits 2022 von der FDA zur Behandlung niedriger Erythrozytenzahlen bei Erwachsenen mit Pyruvatkinase-Mangel zugelassen.

"Die Zulassung eröffnet zusätzliche Umsatzchancen in Höhe von 320 Millionen US-Dollar, die auf dem bestehenden Mitapivat-Franchise aufsetzen", sagte Truist-Analyst Gregory Renza.

Das Unternehmen zielt auf eine Population von etwa 6.000 erwachsenen Thalassämie-Patienten in den USA ab, von denen etwa 4.000 bei der Markteinführung behandelt werden können.

Die jüngste Zulassung basiert auf einer Studie in der Spätphase, in der Patienten, diedas Medikament erhielten, einen statistisch signifikanten Anstieg des Hämoglobinwertes im Vergleich zu Placebo zeigten.