FOKUS 3-Capricor strebt US-Zulassung für Duchenne-Zelltherapie nach Erfolg in Schlüsselstudie an

- von Kamal Choudhury

03. Dez (Reuters) - Capricor Therapeutics CAPR.O sagte am Mittwoch, dass seine Zelltherapie für eine seltene Muskelerkrankung das Hauptziel einer Studie im Spätstadium erreicht hat, was die Hoffnung auf eine US-Zulassung nach einem Rückschlag wiederbelebt und die Aktien des Unternehmens um mehr als das Vierfache ansteigen lässt.

Die Aktien des in San Diego ansässigen Unternehmens stiegen um 328 Prozent auf 27,25 Dollar und werden bei anhaltenden Gewinnen einen Marktwert von rund 955 Mio. Dollar erreichen.

Im Juli hatte die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Zulassung (link) der Therapie, Deramiocel, abgelehnt, da sie zusätzliche Daten anforderte, nachdem sie festgestellt hatte, dass die Behandlung die Anforderungen an die Wirksamkeit nicht erfüllt.

Capricor erklärte, dass es die neuen Ergebnisse in seiner Antwort auf den so genannten "Complete Response Letter" der Behörde verwenden will Capricor hatte zuvor mit der FDA vereinbart, daß diese Studie die Zulassung seiner Behandlung für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie unterstützen könnte.

Die FDA hat angedeutet, dass es sich um einen Klasse-2-Wiedervorlageantrag mit einem Zeitrahmen von etwa sechs Monaten handeln würde, sagte CEO Linda Marbán gegenüber Analysten und fügte hinzu, dass das Unternehmen eine rasche Prüfunganstreben würde.

In der Studie, an der 106 Patienten teilnahmen, zeigte sich bei den mit Deramiocel behandelten Patienten eine um 54 Prozent langsamere Verschlechterung der Funktion der oberen Gliedmaßen im Vergleich zu Placebo, während sich die Herzfunktion um 91 Prozent langsamer verschlechterte, beides statistisch signifikant, so das Unternehmen. Die Therapie war im Allgemeinen gut verträglich.

Das Unternehmen teilte mit, dass es die Anforderungen in Bezug auf Chemie, Herstellung und Kontrolle erfüllt und eine Inspektion vor der Zulassung für seine kommerzielle Produktionsanlage in San Diego bestanden hat.

Der Analyst Madison El-Saadi von B. Riley Securities sagte, er erwarte, dass die Behandlung zugelassen werde, da die Daten ein "eindeutiges Wirksamkeitssignal" für alle Studienziele lieferten.

Duchenne, eine seltene genetische Störung, die Muskeldegeneration verursacht, betrifft nach Angaben der National Institutes of Health weniger als 50.000 Menschen in den USA. Herzkomplikationen sind die häufigste Todesursache bei Patienten, die typischerweise in den Zwanzigern oder Dreißigern sind.