FOKUS 3-Aktien von Sarepta stürzen ab, nachdem die Studie für Medikamente gegen Muskelschwund das Hauptziel verfehlt hat

- von Kamal Choudhury

03. Nov (Reuters) - Sarepta SRPT.O teilte am Montag mit, dass die Studie, in der zwei Gentherapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie getestet wurden, das Hauptziel nicht erreicht hat, so dass die Aktien des Unternehmens im erweiterten Handel um mehr als 37% einbrachen.

Die Studie dauerte neun Jahre und umfasste 225 Patienten im Alter von 6 bis 13 Jahren mit Duchenne, einer seltenen genetischen Störung, die eine fortschreitende Muskelschwäche verursacht und meist Jungen betrifft.

Die Studie untersuchte die Therapien Casimersen und Golodirsen, die zu einer Klasse von Arzneimitteln gehören, die Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomere oder PMOs genannt werden und den Patienten helfen, ein funktionelles Dystrophin-Protein zu produzieren.

Während die Patienten nach 96 Wochen eine numerische Verbesserung beim Erklimmen von vier Stufen zeigten, erreichte der Unterschied keine statistische Signifikanz.

Sarepta meldete einen beobachteten Unterschied von 0,05 Schritten pro Sekunde für den primären Endpunkt.

Sarepta wies auch darauf hin, dass die COVID-19-Pandemie die Studienteilnahme und die Datenerfassung beeinträchtigte, was die Studie komplexer machte und die Ergebnisse möglicherweise beeinflusste.

Trotz der fehlenden statistischen Signifikanz sagte Sarepta, dass die Therapien das Fortschreiten der Krankheit um 30 Prozent verlangsamten, wenn man die von Covid betroffenen Patienten ausschloss, wobei die Langzeitdaten eine fast dreijährige Verzögerung der Notwendigkeit eines Rollstuhls zeigten.

Anupam Rama, Analyst bei J.P. Morgan, sagte: "Wir sehen eine ziemlich klare Begründung für den Fehlschlag (Covid)" und unterstützende Trends, wenn diese Patienten ausgeschlossen werden.

Trotz des Rückschlags sagte Sarepta, dass es plant, sich mit der US Food and Drug Administration zu treffen, um die Umwandlung der derzeitigen beschleunigten Zulassungen der Medikamente in volle Zulassungen zu besprechen.

In einer Telefonkonferenz sagten die Führungskräfte, dass sie angesichts des außerordentlich vorteilhaften Sicherheitsprofils nicht glauben, dass ein Verlust der Marktzulassung droht"

Rama fügte hinzu: "Wir sehen starke Argumente für eine mögliche volle Zulassung", warnte aber, daß "regulatorische Prozesse im gegenwärtigen Umfeld ein Joker sein können."

Die Duchenne-Muskeldystrophie beginnt in der Regel in der frühen Kindheit und verschlimmert sich im Laufe der Zeit, so dass das Gehen, Atmen und andere tägliche Aktivitäten zunehmend schwieriger werden.

Sarepta hat in diesem Jahr etwa 80 Prozent seines Marktwerts verloren, da die zunehmende behördliche Kontrolle und drei Todesfälle von Patienten im Zusammenhang mit seiner separaten Gentherapie Elevidys zu einer Unterbrechung klinischer Studien geführt und Bedenken hinsichtlich der Sicherheitsaufsicht des Unternehmens geweckt haben.

Das Unternehmen rechnet damit, die Gespräche mit der FDA über die Sicherheitskennzeichnung bald abschließen zu können, was wahrscheinlich zu einem Warnhinweis und der Streichung des Hinweises auf die nicht-ambulante Anwendung auf dem Etikett von Elevidys führen wird.