FOKUS 3-Intellia pausiert Gentherapieversuche nach Leberschädigung eines Patienten, Aktie fällt

- von Padmanabhan Ananthan

27. Okt (Reuters) - Intellia Therapeutics NTLA.O hat die Dosierung und das Patientenscreening in zwei Studien im Spätstadium seiner Gentherapie vorübergehend gestoppt, nachdem ein Teilnehmer eine schwere Leberschädigung entwickelt hatte, teilte das Unternehmen am Montag mit und ließ seine Aktien im Morgenhandel um über 46 Prozent fallen.

Der Patient, der Nexiguran ziclumeran (nex-z) erhielt, zeigte starke Spitzen bei den Leberenzymen und erhöhtes Bilirubin, was eine durch das Protokoll definierte Sicherheitspause auslöste, sagte das Unternehmen. Die Person wurde in ein Krankenhaus eingeliefert und steht unter ärztlicher Betreuung.

Nex-z wird als potenzielle einmalige Behandlung für Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) untersucht, eine seltene und tödliche Herzerkrankung, bei der sich fehlerhafte Transthyretin-Proteine im Herzen ansammeln und zum Versagen des Organs führen können.

Die Entwicklung stellt einen Rückschlag für das Unternehmen dar, das Behandlungen auf der Grundlage der CRISPR-Technologie entwickelt. Nex-z wirkt, indem es das Gen ausschaltet, das für die Produktion des Transthyretin-Proteins verantwortlich ist.

"Mit Blick auf die Zukunft gehen wir weiterhin davon aus, dass Sicherheitsbedenken im Zusammenhang mit den Programmen von Intellia einen zunehmenden Gegenwind für die Pipeline des Unternehmens darstellen werden, da es alternative Behandlungen gibt, die eine ähnliche klinische Wirkung erzielen, und dass diese Dynamik die Begeisterung der Anleger für diese Geschichte dämpfen wird", sagte Baird-Analyst Jack Allen.

Intellia sagte, dass es externe Experten konsultiert, Schritte zur Risikoreduzierung abwägt und mit den Aufsichtsbehörden über einen Plan zur Wiederaufnahme der Patientenrekrutierung spricht, "sobald dies angemessen ist"

"Wir sind aktiv mit der Behörde im Gespräch... wir haben nicht gehört, dass ein (klinischer) Halt in Arbeit ist", sagte CEO John Leonard auf einer Telefonkonferenz.

"Trotz dieses jüngsten Ereignisses glauben wir weiterhin an das Potenzial von nex-z, wichtige ungedeckte Bedürfnisse von Patienten mit ATTR-Amyloidose zu befriedigen", fügte er hinzu und sagte, dass das Unternehmen Anfang November Langzeitdaten aus einer Studie im Frühstadium veröffentlichen wird.

Die aktuelle Behandlungslandschaft für ATTR-CM umfasst das injizierbare Medikament Amvuttra von Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O, den Blockbuster Vyndaqel von Pfizer PFE.N und Attruby von BridgeBio Pharma BBIO.O.