FOKUS 2-BridgeBio steigt, da Medikament gegen Muskelkrankheiten in Studie im besten Fall" gewinnt

- von Christy Santhosh

27. Okt (Reuters) - BridgeBio Pharma BBIO.O sagte am Montag, dass sein experimentelles Medikament für eine seltene Muskelerkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungen gibt, in einer Studie im Spätstadium Verbesserungen bei der Motorik und der Lungenfunktion zeigte, was die Aktien des Unternehmens um 15 Prozent steigen ließ.

Das oral einzunehmende Medikament BBP-418 wird bei Patienten mit einer Form der Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) getestet, einer Gruppe von vererbbaren genetischen Störungen, die durch fortschreitende Muskelschwäche und -schwund gekennzeichnet sind.

BBP-418 erreichte das Hauptziel einer signifikanten Erhöhung des glykosylierten αDG, eines Schlüsselmarkers für LGMD, um das 1,8-fache im Vergleich zum Ausgangswert bei einer Zwischenanalyse der Studie nach drei Monaten im Vergleich zu Placebo.

Die Therapie zeigte nach 12 Monaten einen statistisch signifikanten Unterschied bei der CK-Serumkonzentration, einem Marker für Muskelschäden, eine Steigerung der Gehgeschwindigkeit um 0,27 Meter/Sekunde und eine Verbesserung des Luftvolumens, das die Teilnehmer zwangsweise ausatmen konnten, um etwa 5 Prozent im Vergleich zu Placebo.

Cory Kasimov, Analyst bei Evercore ISI, bezeichnete die Ergebnisse als ein "überragendes Best-Case-Ergebnis", das die Zuversicht, dass BridgeBio sich zu einem Multi-Produkt-Biotech entwickeln wird, erheblich stärkt, wobei jedes Produkt eine Blockbuster-Chance darstellt.

BridgeBio beabsichtigt, noch in diesem Jahr mit der US Food and Drug Administration (FDA) in Kontakt zu treten, um diese Daten zu besprechen, und plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2026 einen Zulassungsantrag für BBP-418 einzureichen.

"Wir werden uns mit der FDA abstimmen, ob eine beschleunigte Zulassung immer noch die richtige Strategie ist, oder ob wir hier wirklich eine vollständige Zulassung anstreben sollten", sagte Christine Siu, CEO von ML Bio Solutions, einer Tochtergesellschaft von BridgeBio.

BridgeBio hat nach eigenen Angaben bereits eine umfangreiche Infrastruktur für sein Herzkrankheitsmedikament Attruby aufgebaut, die es für die Kommerzialisierung von BBP-418 nutzen will.