FOKUS 3-Praxis legt zu, da Medikament in Studien die Alltagsfunktionen von Patienten mit Bewegungsstörungen verbessert

- von Kamal Choudhury

16. Okt (Reuters) - Praxis Precision Medicines PRAX.O teilte am Donnerstag mit, dass sein experimentelles Medikament gegen eine Art von Bewegungsstörung die Fähigkeit der Patienten, alltägliche Aufgaben auszuführen, in zwei Studien im Spätstadium verbessert hat, was die Aktien des Unternehmens um mehr als das Dreifache ansteigen ließ.

Das Unternehmen testete das Medikament, Ulixacaltamid, bei Erwachsenen mit essentiellem Tremor, einer Erkrankung des Nervensystems, die unwillkürliches Zittern verursacht und hauptsächlich die Hände und Arme betrifft. Für diese Krankheit gibt es keine zugelassene Behandlung, die speziell für sie entwickelt wurde.

Die erste Studie, an der 473 Patienten teilnahmen, zeigte, dass das Medikament im Vergleich zu einem Placebo das tägliche Funktionieren um 4,3 Punkte auf einer allgemein verwendeten Skala verbesserte.

In der zweiten Studie zeigte sich, dass die Wirkung von Ulixacaltamid bei den Patienten besser erhalten blieb als bei denen, die auf Placebo umgestellt wurden.

An dieser Studie nahmen 238 Patienten teil, die das Medikament von Praxis acht Wochen lang erhielten. Diejenigen, die sich um 3 Punkte auf der Skala verbesserten, wurden dann randomisiert und erhielten entweder ein Placebo oder setzten die Behandlung mit Ulixacaltamid für weitere vier Wochen fort.

Yasmeen Rahimi, Analystin bei Piper Sandler, sagte, dass die gewonnenen Studiendaten eine große Chance für das Unternehmen darstellen, nachdem die Wall Street das Medikament nach der Empfehlung des unabhängigen Ausschusses aufgegeben hatte.

Das Komitee hatte im Februar empfohlen, die erste Studie wegen Aussichtslosigkeit abzubrechen und sagte, es sei unwahrscheinlich, dass das Hauptziel erreicht werde, basierend auf den damaligen Annahmen (link).

"Heute sprechen wir nicht mehr von Glück, sondern von Gewissheit, und die Gewissheit liegt in den Endergebnissen, die wir für beide Studien haben", sagte CEO Marcio Souza.

Praxis plant, den Zulassungsantrag für Ulixacaltamid bis Anfang 2026 bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA einzureichen. Etwa 80 Prozent der für die Einreichung erforderlichen Unterlagen seien bereits fertig.

Das Medikament sei im Allgemeinen gut verträglich, und es seien keine schwerwiegenden Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung aufgetreten.

Das Unternehmen war auf dem besten Weg, seine Marktkapitalisierung um etwa 2,67 Milliarden Dollar zu erhöhen, wenn die Gewinne anhalten.