FOKUS 2-Ionis' Medikament gegen seltene neurologische Störung zeigt vielversprechende Ergebnisse in klinischer Studie

22. Sep (Reuters) - Das experimentelle Medikament von Ionis Pharmaceuticals IONS.O verbesserte die Gehfähigkeit von Patienten mit einer seltenen progressiven und oft tödlichen neurologischen Erkrankung, so das Unternehmen am Montag, und erreichte damit das Hauptziel einer Studie im frühen bis späten Stadium.

Die Aktien des Unternehmens stiegen im vorbörslichen Handel um etwa 3 Prozent.

In der Studie mit 54 Patienten zeigte sich bei denjenigen, die die 50-mg-Dosis von Zilganersen erhielten, nach 61 Wochen eine statistisch signifikante Verbesserung der Ganggeschwindigkeit, die anhand eines 10-Meter-Gehtests, einer Bewertung der funktionellen Mobilität, ermittelt wurde.

Ionis testete das Medikament bei Patienten mit der Alexander-Krankheit, einer Erkrankung, bei der Gehirnzellen geschädigt werden und die zu Bewegungs-, Sprach- und Schluckproblemen führt, die häufig in der frühen Kindheit beginnen.

Nach Angaben der National Institutes of Health sind weniger als 1.000 Menschen in den Vereinigten Staaten von dieser Krankheit betroffen, für die es keine zugelassenen Behandlungsmethoden gibt.

Zilganersen wirkt, indem es die Produktion eines schädlichen Gehirnproteins, GFAP, blockiert, das sich aufgrund einer genetischen Mutation abnormal im Gehirn ansammelt und zur Krankheit beiträgt.

Die klinischen Ergebnisse sind ein "monumentaler Schritt nach vorn bei der Entwicklung einer potenziellen Behandlung der Alexander-Krankheit", sagte Ionis-CEO Brett Monia.

Ionis plant, im ersten Quartal 2026 einen Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration einzureichen.

Die vollständigen Ergebnisse der Studie werden auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz vorgestellt.