FOKUS 2-Amylyx stellt die Entwicklung eines Medikaments gegen eine seltene Hirnstörung nach einem Fehlschlag der Studie ein

27. Aug (Reuters) - Amylyx Pharmaceuticals AMLX.O sagte am Mittwoch, dass es die Entwicklung seines experimentellen Medikamentsfür eine seltene Hirnstörung stoppen wird, nachdem es die Symptome bei Patienten während einer Studie in der Mitte des Stadiums nicht verbessern konnte.

Die Aktien des Unternehmens fielen im vorbörslichen Handel um 1,7 Prozent, nachdem das Medikament AMX0035 bei Patienten mit einer seltenen und tödlichen Hirnstörung namens progressive supranukleare Lähmung (PSP) nach 24 Wochen keinen Nutzen gegenüber einem Placebo gezeigt hatte.

AMX0035 wurde (link) von der Food and Drug Administration zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose im Jahr 2022 zugelassen und wurde in den USA unter dem Markennamen Relyvrio verkauft. Das Unternehmen zog das Medikament jedoch im vergangenen Jahr freiwillig (link) aus den USA und Kanada zurück, nachdem es in einer wichtigen Studie in der Spätphase gescheitert war.

"Obwohl dies eine leichte Enttäuschung ist, glauben wir, dass die Investoren sehr niedrige Erwartungen an die Daten hatten", schreiben die Analysten von TD Cowen in einer Kundenmitteilung.

Das Scheitern der PSP-Studie hat das Unternehmen dazu veranlasst, sowohl die Mid-Stage-Studie als auch die Open-Label-Erweiterung einzustellen, so Amylyx. Das Unternehmen wird auch keine Studie in der Spätphase des Medikaments für diese Erkrankung durchführen.

"Wir sind von diesen Ergebnissen enttäuscht", sagte Camille Bedrosian, Chief Medical Officer, und fügte hinzu, dass das Unternehmen die Messlatte für AMX0035 bei PSP hoch angesetzt habe.

PSP betrifft nach Angaben des Unternehmens etwa sieben von 100.000 Menschen weltweit. Für diese Hirnstörung, die sich auf Bewegung, Gleichgewicht, Augenbewegungen, Schlucken und Sprache auswirkt, gibt es derzeit keine von der FDA zugelassene Behandlung.

Amylyx testet AMX0035 auch als mögliche Behandlung für das Wolfram-Syndrom, eine seltene genetische Störung, die Diabetes und Sehkraftverlust verursacht, so das Unternehmen.

Das Unternehmen hat auch andere experimentelle Medikamente, darunter Avexitide für die postbariatrische Hypoglykämie, eine Erkrankung, bei der Menschen nach einer Gewichtsreduktionsoperation einen gefährlich niedrigen Blutzuckerspiegel aufweisen.

Das Unternehmen kaufte (link) avexitide letztes Jahr von Eiger BioPharmaceuticals.