FOKUS 2-Rocket Pharma-Aktien steigen, nachdem die US-FDA die Wiederaufnahme der Gentherapie-Studie genehmigt hat

20. Aug (Reuters) - Die US-Gesundheitsbehörde hat die Wiederaufnahme einer Studie zur Gentherapie von Rocket Pharmaceuticals RCKT.O genehmigt , weniger als drei Monate nachdem sie nach dem Tod eines Patienten gestoppt wurde.

Die Aktien des Arzneimittelherstellers stiegen am Mittwoch im Morgenhandel um über 30 Prozent.

Rockets Mid-Stage-Studie, in der die experimentelle Therapie RP-A501 für eine genetische Störung namens Danon-Krankheit getestet wurde, wurde im Mai (link) von der Food and Drug Administration gestoppt, nachdem ein Patient an einer seltenen Komplikation gestorben war.

Das Unternehmen teilte am Mittwoch mit, dass die FDA die klinische Unterbrechung der Studie aufgehoben hat, die mit einem überarbeiteten Vorbehandlungsregime und einer niedrigeren Gentherapiedosis wieder aufgenommen werden soll.

Rocket sagte, dass es die prophylaktische Verwendung von Medikamenten, die das C3-Protein, das Teil des Immunsystems ist, hemmen, als Teil des Vorbehandlungsregimes absetzen wird.

Der Patient, der bei der Studie im Mai verstarb, war einer von zwei Patienten, denen die C3-Inhibitoren verabreicht wurden. Der Patient hatte an einem Kapillarlecksyndrom gelitten, das zu Organversagen führen kann.

In der neuen Studie sollen drei Patienten im Abstand von mindestens vier Wochen eine niedrigere Dosis der Therapie erhalten. Rocket sagte, dass die angepasste Dosis auf der Grundlage von Daten aus einer Studie im Frühstadium vorgeschlagen wurde, die ein besseres Sicherheitsprofil zeigte.

Die Danon-Krankheit, von der Männer stärker betroffen sind als Frauen, führt zu Herzmuskelschäden und fortschreitender Muskelschwäche. Nach Angaben der National Institutes of Health sind derzeit weniger als 1.000 Menschen in den Vereinigten Staaten von dieser Krankheit betroffen.