FOKUS 3-US-Zulassungsbehörde FDA lehnt die Zulassung des oral einzunehmenden Medikaments von PTC Therapeutics gegen eine seltene genetische Störung ab

- von Puyaan Singh und Kamal Choudhury

19. Aug (Reuters) - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung von PTC Therapeutics' PTCT.O oralem Medikament für eine seltene genetische Störung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten verweigert , teilte das Unternehmen am Dienstag mit.

In ihrem so genannten Complete Response Letter erklärte die FDA, dass die Daten keinen substanziellen Beweis für die Wirksamkeit des Medikaments, Vatiquinon, bei der Behandlung der Friedreich-Ataxie lieferten und dass eine separate Studie erforderlich sei, bevor der Antrag erneut eingereicht werden könne.

Mindestens drei Analysten erklärten, dass die Ablehnung durch die Regulierungsbehörde nicht überraschend war und dass die Erwartungen im Vorfeld der Entscheidung niedrig gewesen waren.

Die Aktien von PTC machten ihre Verluste vorbörslich wett und stiegen im Morgenhandel um mehr als 8 Prozent.

Die FDA hat Sephience (link) - PTCs orale Therapie für eine seltene Stoffwechselstörung namens Phenylketonurie - im vergangenen Monat zugelassen und damit möglicherweise einem Umsatzrückgang entgegengewirkt, der auf die behördliche Kontrolle und die Konkurrenz durch billigere Konkurrenten für die umsatzstärksten Therapien gegen Muskelkrankheiten, Translarna und Emflaza, zurückzuführen ist.

"Wir sehen die heutige CRL als ein klärendes Ereignis, da sich die Investoren nun auf die Markteinführung von Sephience konzentrieren können", so die Analysten von J.P.Morgan in einer Kundenmitteilung.

Das Unternehmen erklärte, es plane ein Treffen mit FDA-Beamten, um mögliche nächste Schritte zu besprechen.

"Wir sind natürlich enttäuscht über die Entscheidung der FDA, Vatiquinon nicht zuzulassen", sagte CEO Matthew Klein und fügte hinzu, dass die bisherigen Daten zeigten, dass das Medikament für Kinder und Erwachsene, die mit der Krankheit leben, sicher und wirksam sein könnte.

Die Friedreich-Ataxie ist eine seltene genetische Störung, die zu einer fortschreitenden Schädigung des Nervensystems führt, was häufig Gehbehinderungen, Sprachprobleme und Herzkomplikationen zur Folge hat.

Die Krankheit tritt in der Regel bei Kindern und Jugendlichen auf und verschlimmert sich im Laufe der Zeit.

Vatiquinone hat sein Hauptziel (link), das Fortschreiten der Krankheit signifikant zu reduzieren, in einer wichtigen Studie im Spätstadium , die Teil des Zulassungsantrags des Unternehmens war, nicht erreicht.

Derzeit bleibt Skyclarys von Biogen BIIB.O die einzige von der FDA zugelassene Behandlung für Friedreich-Ataxie.