Ultragenyx股票因里程碑式FDA批准而大漲

關鍵要點

• 美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Ultragenyx公司的Fayuvi，這是首個針對患有罕見神經發育疾病的兒童患者的同類治療方法。

• 消息公佈後，Ultragenyx股價上漲。

• Fayuvi通過一次標準輸注給藥，將治療藥物輸送到大腦內部。

Ultragenyx（股票代碼：RARE）股價週四大幅上漲，此前美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了一種首創治療方法，用於治療患有罕見神經發育疾病的兒童患者。

週四，Ultragenyx股價收漲13%，報14.50美元。該股夜盤續升逾 1%。

FDA在一份新聞稿中表示，已批准Ultragenyx的Fayuvi，用於治療患有黏多糖貯積症ⅢA型（Mucopolysaccharidosis Type IIIA）的兒童患者，該疾病也被稱爲A型聖菲利波綜合徵（Sanfilippo syndrome Type A）。

這是一種罕見的遺傳性疾病，會逐漸損害大腦和神經系統，導致兒童的發育能力逐步喪失。

這種基因療法在馬薩諸塞州和俄亥俄州的兩家專業設施中生產。治療僅需通過一次標準輸注給藥，將治療藥物直接輸送進入血液。

爲了讓治療藥物進入大腦，科學家使用了AAV9——一種無害的、經過改造的病毒。這種病毒能夠從血液穿過屏障進入大腦和中樞神經系統。

FDA此次批准基於最長達8年的臨牀試驗數據。

在Ultragenyx開展的研究中，接受該療法治療的兒童在認知測試中的得分比未接受治療的患者高出23.5分。

由於這種疾病會導致一種名爲硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）的有毒廢物在腦脊液中不斷積累，並對細胞造成損害，科學家直接追蹤了這種廢物的水平。

研究發現，該療法能夠隨着時間推移持續清除這種有害物質的積累。

Fayuvi將只在合格治療中心（Qualified Treatment Centers）提供。這些是經過專門培訓、能夠實施基因療法的醫院。

Ultragenyx將在未來幾天內推出一個網站，列出獲得授權的治療地點，並預計在30至60天內向這些治療中心發貨。

該公司表示，在藥物能夠覆蓋到的地區，大約有3,000至5,000名兒童患有A型聖菲利波綜合徵。

對於未經治療的患者而言，平均預期壽命約爲15歲。

Fayuvi是Ultragenyx獲得批准的第二款基因療法，也是該公司獲得的第六項FDA批准。

在週四之前，FDA還沒有批准任何一種專門用於阻止或改變該疾病根本病因的治療方法，醫生此前只能針對患者出現的不同症狀分別進行管理。