Agios Q3 Mitapivat 營收創新高 FDA 延長鐮刀型紅血球疾病審查

Agios 公布 2026 年第三季 mitapivat 淨營收達創紀錄的 5,540 萬美元，為去年同期的四倍以上，主因該藥在美國上市治療地中海貧血帶動了 AQVESME 的市場需求。該公司亦表示，儘管 FDA 將該申請案的審查期延長三個月，並將目標完成日延後至 2027 年 2 月 1 日，但針對鐮刀型紅血球疾病的上市準備工作依然就緒。

全球 mitapivat 淨營收自 2025 年第三季的 1,290 萬美元成長 4.3 倍，並已超越該產品 2025 年全年的總營收。受惠於輸血依賴型與非輸血依賴型地中海貧血患者對 AQVESME 的需求，美國市場淨營收達 4,870 萬美元，季增 20%。美國以外地區營收為 660 萬美元，季增 74%，反映了該產品第二季在歐洲取得地中海貧血適應症核准後的早期用藥計畫成果。

Agios 本季共記錄 177 張已填妥起始表格的處方，自美國上市以來的累計處方數達 619 張。截至季末，另有 48 張處方的起始表格正在處理中。該公司表示，約 75% 的病患在接受治療六個月後仍持續使用 AQVESME，這為建立穩固持久的患者群體提供了有力支撐。

2026 年發布的長期開放標籤延伸試驗數據顯示，先前對治療無反應的患者中，約有三分之一在延長治療後達到了血紅素改善反應。平均反應持續時間從 17.9 週增加至 43.6 週。

研發支出下降 商業化部門費用增加

營業成本從去年同期的 170 萬美元增至 250 萬美元。研發費用從 8,680 萬美元降至 7,350 萬美元；銷售、一般及行政費用則因 Agios 支援商業化活動與上市籌備，從 4,130 萬美元增至 5,650 萬美元。

第三季淨虧損從去年同期的 1.034 億美元縮減至 6,500 萬美元。截至 9 月底，Agios 擁有的現金、約當現金及有價證券為 9.07 億美元，而 2025 年底則為 12 億美元。

隨著 Agios 將資源集中於罕見血液病研發計畫，該公司在 2026 年期間將研發人力縮減超過 35%，影響逾 100 個職位。在假設 2027 年鐮刀型紅血球疾病藥物順利上市、營收成長與落實成本管控的前提下，該公司目標在 2028 年實現 non-GAAP 獲利。該獲利目標不包含潛在的業務拓展以及特定項目，例如股份基礎給付、折舊、攤銷與資產減損、收購相關項目以及重組費用。

鐮刀型紅血球疾病審查延至 2027 年 2 月

在將 Agios 針對主管機關資訊要求的答覆歸類為重大修正案後，FDA 將 mitapivat 的《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）目標審查完成日從 2026 年 11 月 1 日改為 2027 年 2 月 1 日。FDA 先前曾要求提供資訊以評估是否需要制定風險評估暨管控策略（REMS），Agios 則提交了開放標籤延伸試驗期約九個月的額外安全性數據作為回應。

Agios 表示，這些額外數據並未改變其對 mitapivat 效益與風險特性的評估。該公司指出，試驗中未出現任何在型態或嚴重程度上與地中海貧血臨床試驗所見相似的肝細胞損傷案例。目前與 FDA 關於藥品仿單標籤的討論仍在持續進行。

該公司已完成第一線業務、醫療、市場准入和病患支援團隊的培訓，並安排好生產與供應鏈，以確保在獲准首日即可供藥。在美國估計約 75,000 名 16 歲（含）以上的確診病患群體中，其初期上市目標鎖定約 25,000 名積極就醫且需要治療的病患。

第三期 RISE UP 試驗的開放標籤延伸數據顯示，62.7% 的病患達到血紅素改善（定義為連續兩次回診時血紅素均增加至少 1.0 g/dL）。最長的持續反應時間達 115 週，而最初無反應的病患中有 39.7% 後續出現改善。簡報中亦提及新發現的腎臟與心臟相關數據，但 Agios 將其歸類為支持性數據，而非已確立的臨床療效結果。

聚焦研發管線與資本配置

Agios 計劃在真性紅血球增多症領域，透過營運上無縫接軌的二／三期臨床試驗，推進其靶向 TMPRSS6 的研發中療法 AG-236。健康受試者的一期臨床數據顯示，給藥後鐵調素、運鐵蛋白飽和度與血容比的變化持續維持，部分與鐵代謝相關的效應更可持續長達六個月。該公司表示，該項二／三期試驗預計於 2026 年下半年展開。

用於治療苯酮尿症的苯丙胺酸羥化酶穩定劑 AG-181 仍處於 1b 期研發階段。健康受試者數據支持每日兩次給藥，未觀察到嚴重或 3 級（含）以上的不良事件，亦無受試者中止試驗。病患的機制驗證數據預計於 2026 年下半年出爐。

Agios 亦計劃於 2028 年上半年展開 cevidoplenib 治療免疫性血小板低下症的三期臨床試驗。該公司表示，可能會針對非核心資產考慮策略選項，包括 AG-181 以及將其 vorasidenib 權利金變現的潛在機會。

該公司的前景仍面臨法規、臨床與商業化方面的不確定性。簡報中指出的關鍵風險包括：FDA 及其他主管機關審查決定的時程與結果、臨床試驗結果與病患收案進度、製造與商業化執行力、未預期的資金需求、市場競爭、智慧財產權保護，以及未來里程碑款項與權利金收入的不確定性。