Harmony Biosciences 第三季 WAKIX 營收成長 12%

Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) 公布第三季產品淨營收成長 12%，主要歸功於發作性睡病治療藥物 WAKIX 的需求持續擴大，但較高的研發、商業及權益金相關成本壓低了單季獲利。該公司重申其 2026 年 WAKIX 淨營收指引為 10.0 億美元至 10.4 億美元，並表示全年仍有望突破 10 億美元。

截至 9 月 30 日止的三個月內，產品淨營收達 2.689 億美元，高於去年同期的 2.395 億美元。Harmony 本季記錄使用 WAKIX 的平均患者人數約為 9,350 人，淨增加 400 名患者。在過去六個季度中，該公司已有五個季度的淨增加患者數突破 400 人。

第三季淨利自 5,090 萬美元下滑 5% 至 4,820 萬美元，稀釋後每股盈餘從 0.87 美元降至 0.81 美元。2026 年前九個月，產品淨營收成長 19% 至 7.456 億美元，淨利成長 15% 至 1.561 億美元。前九個月稀釋後每股盈餘為 2.63 美元，高於去年同期的 2.32 美元。

投資與權益金成本上升

本季銷貨成本增加 35% 至 8,070 萬美元，主因是 2026 年第一季簽署的 Novitium 授權協議所產生的新權益金費用。總營業費用成長 17% 至 1.340 億美元。

研發費用成長 30% 至 7,170 萬美元，主要反映與 MSN 授權里程碑相關的 2,500 萬美元費用。去年同期記錄的 1,500 萬美元 ZYN002 里程碑費用部分抵銷了此比較基期效應。隨著 Harmony 擴充外勤團隊，銷售與行銷費用成長 18% 至 3,470 萬美元，而一般及行政費用則因股份基礎給付費用減少，下降 7% 至 2,770 萬美元。

截至季末，現金、現金等價物及投資總額約為 10.5 億美元，高於去年同期的 7.784 億美元及第二季末的 9.625 億美元。Harmony 表示，本季產生了 8,900 萬美元現金，並計劃利用其資產負債表實力來支持 BP-205 的開發並尋求業務發展交易。其併購與授權優先事項包括可在 2028 年至 2032 年間貢獻營收的資產，以及在睡眠障礙、癲癇和其他中樞神經系統疾病方面具備長期潛力的較早期計畫。

BP-205 推進至第二期臨床試驗

Harmony 還強調了 BP-205 的初步第一期多重劑量遞增 (MAD) 結果。BP-205 是一種食欲素-2 (orexin-2) 受體促效劑，公司稱其具有潛在同類最佳 (best-in-class) 的特性。這項隨機研究評估了 94 名健康志願者在每日一次、劑量範圍介於 0.1 毫克至 3 毫克下持續 14 天給藥的情況。

BP-205 在測試劑量下整體耐受性良好，未報告嚴重或劇烈的治療相關不良事件、肝臟或視覺不良事件、臨床顯著的心血管事件或心電圖異常。頭痛是最常見的不良事件，約影響 25% 的受試者。輕度失眠發生率低於 20%，而在 1 毫克和 3 毫克劑量下，頻尿或尿急的報告率亦低於 20%。

該候選藥物展現出快速吸收的特性，且給藥 14 天後的平均有效半衰期約為 29 小時，公司表示這支持每日一次的給藥方案。預計將於 2027 年第一季取得睡眠剝奪健康志願者的 1b 期數據，隨後計劃於 2027 年年中啟動針對多種中樞神經系統 (CNS) 適應症的第二期研究。

Harmony 更廣泛的產品線包含跨五種罕見中樞神經系統適應症的五項第三期註冊臨床試驗。美國食品藥物管理局 (FDA) 目前正在審查 pitolisant 的抗胃酸劑型，其處方藥使用者費用法案 (PDUFA) 目標日期為 2027 年 4 月 1 日，並計劃於 2027 年上半年上市。高劑量 pitolisant 治療發作性睡病及原發性睡眠過度的第三期頂線數據預計於 2027 年公布，而治療普瑞德威利症候群的 TEMPO 研究數據則預計於 2027 年年中公布。

EPX-100 針對雷諾克斯-托斯特症候群 (Lennox-Gastaut syndrome) 和德拉韋症候群 (Dravet syndrome) 的第三期試驗也正在進行中，預計將於 2027 年年中取得頂線結果，預計 PDUFA 目標日期在 2028 年。

專利訴訟程序仍為關鍵不確定因素

Harmony 表示，其智慧財產權策略可支持 WAKIX 的獨佔期直至 2030 年 3 月（包含兒童獨佔期），並指出已與七家提報簡略新藥申請 (ANDA) 者中的六家達成和解。涉及 pitolisant 晶型及使用方法專利的訴訟仍在進行中，預計裁決將在 2027 年 2 月為期 30 個月的暫緩期結束前後做出。

Harmony 和 Novitium 還在進行另一起獨立侵權訴訟，該案涉及授權給 Harmony、專利期至 2042 年的無定形 pitolisant 專利。初步禁制令聽證會定於 2027 年 1 月 26 日舉行，預計於 2 月 14 日前作出裁決。該公司警告，最終結果還可能取決於監管批准、臨床試驗結果、市場接受度、醫療報銷、競爭情況、商業化執行能力以及保護 pitolisant 產品系列的能力。