BioCryst 受惠 ORLADEYO 成長上調 2026 年營收展望

BioCryst (BCRX) 在公布第三季 ORLADEYO 銷售額增加以及營業利益大幅成長後，調升了 2026 全年總營收預測。該公司目前預計總營收將達到 7.15 億至 7.3 億美元，高於 8 月時預估的 6.9 億至 7.15 億美元，同時將 ORLADEYO 的營收展望維持在 6.25 億至 6.45 億美元。

該公司還將 2026 年非 GAAP 營業費用預測範圍從 4.2 億至 4.4 億美元收窄至 4.15 億至 4.25 億美元。該指標不包括股票酬勞、重組費用以及交易相關成本。

ORLADEYO 銷售強勁 助攻單季獲利提升

在 GAAP 基準下，第三季 ORLADEYO 營收從去年同期的 1.59 億美元增至 1.75 億美元。若扣除 2025 年 10 月出售的歐洲 ORLADEYO 業務相關營收，去年同期的非 GAAP ORLADEYO 營收為 1.45 億美元。

總營收從 1.594 億美元增至 1.803 億美元。GAAP 營業利益從 2,960 萬美元增至 5,330 萬美元，淨利則從 1,290 萬美元增至 3,790 萬美元。非 GAAP 營業利益（扣除歐洲業務以及特定交易、重組和股票酬勞項目）從 5,080 萬美元增至 8,650 萬美元。

BioCryst 表示，根據其與 Royalty Pharma 及 OMERS 達成的協議，ORLADEYO 直銷營收已達到門檻，超過 5.5 億美元的直銷部分無需支付授權金。該公司預計在 OMERS 的授權金達到累積還款上限（預計於 2029 年達到）之前，其整體授權金支付將保持相對平穩。屆時，BioCryst 估計總授權金負擔將減少約一半。日本銷售的授權金仍可能增加。

ORLADEYO 是一種用於預防遺傳性血管水腫發作的口服血漿激肽釋放酶抑制劑，已獲准用於 2 歲及以上的患者。其兒童微粒劑型於 2025 年 12 月獲得批准。截至 2025 年底，美國有超過 1,600 名患者正在接受該療法（包括參與援助計畫和快速啟動計畫的患者），自上市以來已有超過 3,500 名患者曾使用過該藥物。

Navenibart 三期臨床數據預計於 2027 年公布

BioCryst 正開發 navenibart 作為其遺傳性血管水腫產品組合中補充 ORLADEYO 的長效注射劑。該單株抗體是透過 2026 年 1 月收購 Astria Therapeutics 所獲得，目前正研究每三個月或每六個月給藥一次的方案。

這項關鍵的三期臨床計畫按進度進行，預計將於 2027 年第三季公布兩種給藥方案的 6 個月和 12 個月療效數據。該計畫收錄了 157 名受試者（包括青少年），超過了 135 名的目標人數。簡報中引用先前的中期結果顯示，每三個月接受一次治療的 12 名患者平均發作率降低了 90%，而每六個月接受一次治療的 17 名患者平均發作率降低了 92%，但 BioCryst 警告指出，不同試驗的結果無法直接比較。

該公司估計，navenibart 可以涵蓋超過 5,000 名偏好注射預防療法的遺傳性血管水腫患者，而 ORLADEYO 則可維持超過 2,000 名偏好口服治療的患者群。這些數字屬於公司估算，而非已獲批的適應症或對實際採用率的預測。navenibart 仍處於研究階段，尚未被 FDA 認定為安全有效。

BioCryst 也在推進用於治療奈瑟頓症候群（Netherton syndrome）的全性 KLK5 抑制劑 BCX17725；奈瑟頓症候群是一種罕見遺傳疾病，目前尚無獲批的標靶療法。初步醫療索賠分析確認了約 1,600 名已確診的美國患者，而該公司認為診斷率的改善可使該患者群體擴大至 3,000 人以上。在健康志願者中進行的一期研究第 1 和第 2 部分已經完成，涉及多達 12 名奈瑟頓症候群患者為期 12 週的開放標籤部分數據預計於 2026 年底前公布。

現金狀況與執行風險

截至 9 月底，BioCryst 擁有 3.76 億美元的現金和投資。此外，該公司還擁有 4 億美元的高級授信額度，利息為擔保隔夜融資利率 (SOFR) 加 4.5%。

該公司列出了可能影響其前景的數項不確定因素，包括過渡至新的 ORLADEYO 獨家專科藥局、兒童微粒劑型上市的執行情況，以及關閉伯明罕研究設施的時間與成本。臨床研究的時間可能長於預期，或者無法產生積極結果，主管機關也可能要求進行額外研究，或延後研發與審查批准的時間表。BioCryst 還警告，預期的成本節約、持續獲利能力、正向現金流以及預測的營收與費用可能無法如預期實現。