Aquestive 重新提交 NDA 後確定 Anaphylm 的 FDA 審查日期為 2027 年 3 月

Aquestive Therapeutics (NASDAQ: AQST) 已於 2026 年第三季重新提交 Anaphylm 的新藥申請，為這款研發中的舌下口溶膜設定了 2027 年 3 月 16 日的 FDA 審查決策日。該公司表示，上市準備工作仍在按計劃進行，以便在獲批後進行潛在推廣，而截至季度末的 9,030 萬美元現金餘額以及隨後的 Libervant 授權交易，預計將支持監管審查流程和上市推廣活動。

Anaphylm（即 dibutepinephrine 舌下口溶膜）正在研發用於治療嚴重的過敏反應，包括過敏性休克（anaphylaxis）。在 2026 年 1 月 30 日發出完整回覆信函後，FDA 目前正在審查這項第 2 類重新提交的申請。Aquestive 表示，該申請包含人因工程、藥物動力學和藥效學數據，旨在解決該機構所指出的缺陷。

該公司也在準備 Anaphylm 在美國以外的首個監管申請，預計將於 2026 年第四季向加拿大衛生部（Health Canada）提交申請。Anaphylm 目前仍處於試驗階段，其安全性與有效性尚未確立。

上市準備工作與產品線規劃

Aquestive 的商業化前準備工作包括科學教育、處方醫師溝通、患者支援計畫以及與保險支付方的討論。今年迄今，該公司報告在 50 場已參加或計劃參加的會議中，與處方醫師進行了 1,090 多次互動，並進行了 876 次展位交流。此外，公司還撰寫了 14 篇論文草稿，並提交了 10 份會議摘要。

一項由公司資助、針對 27 名有過敏性休克風險的成年人及 26 名兒科患者照顧者進行的雙盲偏好調查顯示，在受控假設條件下比較無標籤安慰劑薄膜與空白無標籤鼻噴劑裝置時，53 名受訪者中有 51 名更偏好薄膜劑型。Aquestive 提醒，該結果僅反映受訪者表達的偏好，並不代表處方行為、使用率、臨床結果或商業採用情況。

除了 Anaphylm 之外，該公司還計劃於 2027 年上半年針對 AQST-108 展開額外的前臨床與臨床研究。AQST-108 是一款腎上腺素外用凝膠，屬於其 AdrenaVerse 前驅藥物平台的一部分。

現金、生產量與 2026 年展望

Aquestive 截至第三季末的現金為 9,030 萬美元，而第二季末為 9,850 萬美元，2025 年底則為 1.212 億美元。單季生產出貨量總計為 2,583.1 萬劑，低於第二季的 4,790.9 萬劑以及 2025 年第三季的 4,380.1 萬劑。

截至 11 月 3 日，該公司維持其 2026 年展望，預估總營收約為 4,600 萬至 5,000 萬美元，非 GAAP 調整後 EBITDA 虧損約為 3,000 萬至 3,500 萬美元。

10 月，Aquestive 完成了 Libervant 的對外授權交易，獲得了 1,000 萬美元的首付款（非稀釋性資金）。該協議還包括高達 4,750 萬美元的潛在條件性監管與銷售里程碑付款，以及淨銷售額 15% 左右的權利金。這些額外付款取決於監管行動和商業化表現。

該公司的近期展望仍高度依賴監管審查結果。FDA 可能會認定 Anaphylm 的重新提交未能完全解決完整回覆信函中的問題，從而要求提供更多數據、研究或檢查，延遲決策或拒絕批准。若獲得批准，該產品還將面臨製造、保險給付（reimbursement）、市場接受度和商業供應等執行風險。Aquestive 還指出了外國監管要求、AQST-108 研究的時間安排與結果、Libervant 的批准與商業化，以及長期資金需求的不確定性。