Rhythm Pharmaceuticals 第三季營收受惠 IMCIVREE 上市大增 79%

Rhythm Pharmaceuticals 公布第三季產品淨營收年增 79%，主要受惠於 IMCIVREE 用於治療後天性下視丘肥胖症（acquired hypothalamic obesity）在美國上市後展現強勁動能。該公司亦概述了將口服 MC4R 受體促效劑 bivamelagon 推進至兩項三期臨床試驗的計畫，同時擴大 IMCIVREE 的全球商業佈局。

截至 2026 年 9 月 30 日止的三個月，產品淨營收達 9,210 萬美元，高於去年同期的 5,130 萬美元，並較第二季的 7,130 萬美元成長 29%。Rhythm 表示，單季營收有 73% 來自美國，成長動能主要來自後天性下視丘肥胖症產品上市後調配給美國患者的藥物。

全球透過保險給付接受 IMCIVREE 治療的患者人數較上一季增加 20%。Rhythm 還提及美國專科藥局存貨效應帶來 130 萬美元的收益，以及美國以外地區帶來 440 萬美元的收益，後者包含較高的營收以及法國第二季費用項目的常態化。

美國後天性下視丘肥胖症產品上市展現強勁動能

自 3 月 19 日獲得 FDA 批准至 9 月 30 日期間，Rhythm 收到超過 700 份用於後天性下視丘肥胖症的 IMCIVREE 患者起始用藥表格（patient start forms），其中包括 71 份來自臨床試驗患者的表格。這些表格中約有半數為 22 歲以上的成人，約 30% 涉及 12 至 21 歲的患者，20% 涉及 4 至 11 歲的兒童。

該公司報告稱，起始用藥表格來自 500 多名不同的處方醫師，其中內分泌科醫師佔 80%，並均勻分布於成人科與小兒科專科醫師。約有 25% 的醫療提供者提交了不止一名後天性下視丘肥胖症患者的表格。

Rhythm 表示，產品上市期間藥物可及性與保險給付持續推進。三分之二的給付核准在不到 60 天內完成，且 75% 的核准在提出事前審查時即獲准或無需事前審查。截至季末，給付政策覆蓋了 75% 的商業保險參保人口及 60% 的 Medicaid 保障人口。

該公司還報告稱，接受治療的巴德-畢德氏症候群（Bardet-Biedl syndrome）患者人數持續成長，並表示已針對該適應症組建了專屬的外勤團隊。

日本市場上市推進中，歐洲準備工作持續進行

Rhythm 於 10 月 13 日開始在日本銷售用於治療後天性下視丘肥胖症的 IMCIVREE。該公司根據對腫瘤登記與醫療申報數據的檢視，估計日本約有 5,000 至 8,000 人罹患此疾病。

Rhythm 在日本擁有 50 多名員工，其中包括 16 名醫院事務負責人和 6 名科學事務經理。其商業策略集中於大約 350 家重點醫院。外勤團隊已與其中約 300 家機構對接，並識別出超過 1,000 名被認為可能符合 IMCIVREE 使用資格的患者。

歐洲各國預計將於 2027 年陸續上市。Rhythm 估計德國、法國、西班牙、義大利、英國和荷蘭的後天性下視丘肥胖症盛行率合計約為 10,000 名患者。德國的 G-BA 程序已經啟動，而保險給付申請文件已提交至法國、義大利、英國、西班牙和荷蘭。

Bivamelagon 邁向兩項三期臨床研究

Rhythm 計畫推進每日口服一次的 MC4R 促效劑 bivamelagon，進入針對後天性下視丘肥胖症與普瑞德-威利症候群（Prader-Willi syndrome，俗稱小胖威利症）的全球安慰劑對照三期試驗。

後天性下視丘肥胖症研究設計進行 52 週，以降低 BMI 為主要終點。普瑞德-威利症候群試驗將持續 26 週，並以透過 HQ-CT 測量的過食症（hyperphagia）改善程度作為主要終點。Rhythm 更廣泛的 MC4R 產品組合還包括每週注射一次的候選藥物 RM-718 以及上市商品名為 IMCIVREE 的 setmelanotide。

該公司修訂了與 LG 化學（LG Chem）關於 bivamelagon 的獨家授權協議，將 MC4R 產品組合銷售額的權利金從 20% 出頭至中段降至 1%。新權利金率將於 2029 年 1 月 1 日生效，或若 bivamelagon 的首次商業銷售早於該日期，則自銷售時起生效。

根據修訂條款，Rhythm 將在四年內額外支付 3.5 億美元，首筆 7,000 萬美元需在修訂生效日起 15 個營業日內支付。其餘分期付款包括 2027 年 9 月支付 1 億美元、2028 年 9 月支付 1 億美元，以及 2029 年 9 月支付 8,000 萬美元。該協議保留了 3,000 萬美元的開發里程碑金，並在現有 1.75 億美元的商業里程碑金基礎上新增了 2 億美元的商業里程碑金，且修訂後的銷售門檻適用於整個 MC4R 產品組合。

營營費用上升但虧損縮小

Rhythm 第三季歸屬於普通股股東的淨虧損從去年同期的 5,430 萬美元（或每股 0.82 美元）縮小至 4,240 萬美元（或每股 0.61 美元）。

研發費用從 4,600 萬美元增加至 5,250 萬美元，而銷售、一般及管理費用（SG&A）則從 5,240 萬美元上升至 6,680 萬美元。第三季營運費用總額為 1.192 億美元，其中包括 2,500 萬美元的股票酬勞費用（stock-based compensation）。

針對 2026 年全年，Rhythm 預計非 GAAP 營運費用為 3.6 億至 3.8 億美元。該範圍包含 1.65 億至 1.75 億美元的研發支出，以及 1.95 億至 2.05 億美元的銷售、一般及管理費用。該公司將該指標定義為扣除股票酬勞費用以及與授權引進（in-licensing）和里程碑付款相關之固定對價後的 GAAP 營運費用。由於無法可靠估算未來的股票酬勞費用，公司並未提供與預測之 GAAP 營運費用的調節表。

截至 9 月底，Rhythm 擁有的現金、現金等價物及短期投資為 3.209 億美元，而去年同期為 4.161 億美元。該餘額不包含新的 7.5 億美元定期貸款額度下的 2.5 億美元初始提款，以及隨後與授權修訂相關的 7,000 萬美元付款。該五年期貸款額度利率為 SOFR 加 4.60%（SOFR 下限為 1%），且無需本金攤還。Rhythm 預計其可用現金將可資助未來至少 24 個月的預定營運。

公司識別出的關鍵不確定因素包括：臨床試驗的患者招募與結果、監管批准、商業化執行、定價與保險給付、競爭、國際合規要求、流動性以及更廣泛的經濟狀況。