儘管第三季營收創新高 BioMarin 仍下調 2026 年展望

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 在公布單季創紀錄營收後，調降了 2026 全年營收與 non-GAAP 盈餘預測區間，理由是單一國際客戶的多筆訂單出貨時間存在不確定性，以及近期研發管線投資的相關成本。在 Amicus Therapeutics 收購產品及 VOXZOGO 持續成長的支撐下，第三季營收首次突破 10 億美元。

在截至 2026 年 9 月的季度中，總營收年增 32% 至 10.25 億美元。代謝疾病 (Metabolic Conditions) 營收成長 44% 至 7.44 億美元；儘管一筆大型國際訂單從第三季延至第四季，VOXZOGO 營收仍成長 12% 至 2.45 億美元。

BioMarin 公布 GAAP 稀釋後每股虧損為 0.63 美元，GAAP 營業利益率為負 8.0%。收購在研研發 (IPR&D) 費用達 2.88 億美元，主要與收購 Alesta Therapeutics 有關。在 non-GAAP 基礎上，由於營收成長超過基礎支出，稀釋後每股盈餘成長 92% 至 0.23 美元，營業利益率擴增 10.6 個百分點至 13.4%。

代謝產品組合推動成長

GALAFOLD 與 POMBILITI + OPFOLDA 貢獻的第一個完整季度，是代謝疾病產品組合成長的主要動力。GALAFOLD 創造了 1.52 億美元營收，用藥患者人數較去年同期增加 13%。BioMarin 表示，診斷與治療範圍的擴大、在現有與新興市場的深化滲透、與關鍵意見領袖 (KOL) 的深入合作以及家族聯動篩檢，均支撐了成長。

POMBILITI + OPFOLDA 單季營收達 4,900 萬美元，接受該療法的患者人數年增 69%。在包含五年 PROPEL 數據在內的臨床與真實世界證據支持下，從其他療法轉用的患者推動了成長。新開始治療的患者亦受益於其他龐貝氏症 (Pompe disease) 療法面臨的供應限制。

BioMarin 所有已上市代謝疾病產品的用藥患者人數均有增加。PALYNZIQ 患者人數成長 9%，主要受到美國青少年適應症上市的推動。VIMIZIM 營收成長 18%，而 NAGLAZYME 營收下降 11%，這兩項變動均反映了國際訂單出貨時程的影響。

BioMarin 表示，Amicus 的商業整合持續推進，2026 年成本協同效應的實現進度超乎預期。公司預期計劃中的削減目標——GAAP 基礎下約 2.8 億美元，non-GAAP 基礎下約 2.2 億美元——將在 2028 年完全實現。

VOXZOGO 拓展國際市場

VOXZOGO 營收自去年同期的 2.18 億美元增至 2.45 億美元，全球接受治療的兒童人數成長約 17%。超過 75% 的營收來自美國以外地區。在美國，2 歲以下兒童占新開始治療患者的大多數。

該公司亦正為 VOXZOGO 在軟骨發育不良症 (hypochondroplasia) 的潛在上市做準備，估計該疾病的總可服務市場 (TAM) 目標患者群體約為 14,000 人。補充申請已獲受理，PDUFA 目標行動日為 2027 年 5 月 30 日。VOXZOGO 用於軟骨發育不全症 (achondroplasia) 完全批准的 PDUFA 日期則為 2027 年 2 月。

研發管線投資加重 2026 年獲利展望負擔

BioMarin 目前預期 2026 年總營收為 38.0 億至 39.0 億美元，而先前的預估區間為 38.75 億至 39.25 億美元。預估中位數相當於約 20% 的年成長率。

代謝疾病營收預計為 26.75 億至 27.5 億美元，低於先前預估的 27.25 億至 27.75 億美元區間。VOXZOGO 營收預期為 9.75 億至 10.25 億美元，相較於先前預測的 10.0 億至 10.5 億美元。包含 KUVAN、ROCTAVIAN 及權利金在內的其他營收目前預計為 1.25 億至 1.5 億美元，高於先前的 1.0 億至 1.25 億美元。

公司將全年 non-GAAP 稀釋後 EPS 預估從 4.90 至 5.10 美元調降至 2.80 至 3.10 美元。BioMarin 預計收購 Alesta 將導致 2026 年產生約 3.2 億美元的稅前收購在研研發 (IPR&D) 費用及持續營運費用，使 GAAP 與 non-GAAP 稀釋後 EPS 均減少約 1.55 美元。BMN 450 授權協議預計將額外產生 8,300 萬美元的稅前費用與支出，即每股影響約 0.32 美元。

BioMarin 在 2026 年期間新增了四項研發管線資產。其中包括用於法布瑞氏症 (Fabry disease) 的 BMN 450、用於低磷酸酯酶症 (hypophosphatasia) 的 BMN 440、用於 ReNU 症候群的 BMN 430，以及用於局灶節段性腎絲球硬化症 (focal segmental glomerulosclerosis) 的 BMN 820。BMN 351 計畫更新預計於年底前公布，而 BMN 333 與 BMN 440 的數據預估將於 2027 年公布。POMBILITI + OPFOLDA 的青少年適應症 PDUFA 目標行動日為 2027 年 1 月 10 日。

該展望仍取決於國際客戶訂單出貨時程、整合與成本協同效應執行狀況、臨床數據公布以及監管機構的決定。BioMarin 亦指出，其 non-GAAP 衡量指標排除攤銷、股票酬勞及某些收購相關費用等項目，可能無法與其他公司使用的同名指標直接比較。