Travere 第三季美國產品銷售額大增 95% FILSPARI 達到 2 億美元

Travere Therapeutics 公布 2026 年第三季美國產品淨銷售總額約為 2.2 億美元，較去年同期成長約 95%，主因是 FILSPARI 在 IgA 腎病以及新獲批的局部節段性腎絲球硬化症適應症需求擴大。其中 FILSPARI 的美國淨銷售額佔當季總額的 2 億美元，使該罕見腎臟病療法成為 Travere 商業成長的核心驅動力。

這家總部位於聖地牙哥的生物製藥公司（股票代碼 TVTX）在本季度記錄了 1,932 份新增 FILSPARI 患者用藥申請表，較 2025 年第三季成長 120%。Travere 表示，在患者高順從性與高持續治療率，以及更廣泛的開藥醫師基礎支持下，需求來自新開藥與重複開藥的醫師。

FILSPARI（sparsentan）在美國獲批用於延緩有惡化風險的原發性 IgA 腎病（IgAN）成人患者的腎功能衰退。2026 年 4 月，美國食品藥物管理局（FDA）還批准該藥用於減少 8 歲及以上無腎病症候群的局部節段性腎絲球硬化症（FSGS）成人和兒童患者的蛋白尿。

FILSPARI 的拓展以 IgAN 與 FSGS 為核心

Travere 估計，這兩種適應症在美國的目標患者群超過 10 萬名，其中包括超過 7 萬名 IgAN 患者和超過 3 萬名 FSGS 患者。該公司表示，FILSPARI 在該合併市場的滲透率已達到約 10%，仍有進一步拓展的空間。公司估計到 2033 年，美國的銷售潛力將超過 30 億美元，其中 IgAN 超過 10 億美元，不過這些數據仍屬於公司預測。

在 IgAN 方面，Travere 將 FILSPARI 定位為一種可替代傳統腎素-血管張力素系統抑制劑治療的長期非免疫抑制療法。該公司強調了 2025 年 KDIGO 指南，該指南呼籲對許多患者進行早期診斷、設定更低的蛋白尿目標並進行聯合治療。FILSPARI 的臨床特點包括每日一次口服給藥、簡化的肝功能監測，以及與活性對照藥物 irbesartan 比較的兩年數據。

額外的臨床證據生成計畫旨在支持更廣泛的應用。在針對新診斷且未曾接受過治療的 IgAN 患者進行的 SPARTAN 研究中，Travere 報告截至第 110 週，患者的蛋白尿減少了約 77%，且預估腎絲球過濾率保持穩定，約有 75% 的患者達到完全緩解。SPARX 研究則正在評估 FILSPARI 在腎臟移植後復發性 IgAN 和 FSGS 中的效果，預計於 2027 年發表數據。

FSGS 的上市使用了已為 IgAN 建立的相同外勤團隊、付費者關係、分銷管道和患者支援基礎設施。Travere 表示，開藥醫師的大量重疊使商業團隊能夠同時應對兩種適應症。該公司還發起了 SPARLIGHT 研究，以在非洲裔 FSGS 患者中收集臨床證據。

在美國以外地區，Travere 已將 sparsentan 在多個地區的權益授權給 CSL Vifor 和中外製藥（Chugai Pharmaceutical）。FILSPARI 已在歐洲和英國獲得標準批准，並已在德國、奧地利、瑞士、盧森堡和英國上市。中外製藥已在日本提交 sparsentan 的新藥上市申請。根據授權協議，Travere 有資格獲得高達 9.1 億美元的潛在里程碑付款（涵蓋 IgAN 與 FSGS），以及全球淨銷售額的階梯式雙位數權利金。截至 2026 年 6 月，該公司已收到 6,350 萬美元的已公開里程碑付款。

Pegtibatinase 研究維持軌道，預計 2027 年公布數據

Travere 下一個潛在獲批的藥物是 pegtibatinase，這是一種用於治療典型同半胱胺酸尿症（HCU）的研究性酵素替代療法。該療法旨在透過將胱硫胺素 β-合成酶引入血液循環並降低同半胱胺酸水平，來解決該疾病的根本基因病因。

關鍵第 3 期 HARMONY 研究在 2026 年 4 月研究重啟後給藥第一位新患者後，繼續進行患者招募。臨床試驗中心啟用已完成，Travere 預計於 2027 年下半年公布主要療效數據。該研究預計招募約 70 名患者，在 24 週內比較每週兩次皮下注射 pegtibatinase 與安慰劑的效果。

在較早期的第 1/2 期 COMPOSE 研究中，最高劑量組的總同半胱胺酸較基準線平均相對降低了 67.1%，且 pegtibatinase 在測試劑量下總體耐受性良好。該公司認為，如果獲得批准，該候選藥物有潛力成為 HCU 的首個疾病修飾療法。

Civorebrutinib 擴展腎臟病產品線

Travere 還在開發 civorebrutinib，這是一種口服、共價可逆的布魯頓氏酪胺酸激酶（BTK）抑制劑，作為免疫介導罕見腎臟疾病的潛在平台。初期開發集中於原發性膜性腎病，未來可能擴展至免疫介導的 FSGS、微小變化型腎病和其他適應症。

在原發性膜性腎病中進行的第 1b/2a 期數據顯示，截至第 12 週，高劑量組的抗 PLA2R 自體抗體減少了約 90%。根據截至 2025 年 9 月的數據，截至第 36 週，兩個劑量組的蛋白尿均下降了約 80%，且在治療結束後降幅依然維持。

在 31 名接受治療的患者中，87.1% 發生了治療期間出現的不良事件，19.4% 發生了嚴重的治療期間出現的不良事件。與治療相關的嚴重事件發生率為 12.9%，有兩名患者因不良事件終止治療。沒有死亡報告。Travere 表示，該研究未發現通常與 BTK 抑制劑相關且具臨床意義的事件，包括嗜中性白血球減少症、出血或心律不整。

現金狀況支持商業與臨床計畫

Travere 在 9 月底擁有約 4.72 億美元的現金、現金等價物及有價證券。該公司流通在外普通股約有 9,500 萬股，估計稀釋後股數約為 1.08 億股（包含未履行的股權獎勵，但不包含可轉換公司債）。該公司報告將於 2029 年 3 月到期的可轉換公司債為 9,500 萬美元，將於 2032 年 5 月到期的可轉換公司債為 5.25 億美元。

業務執行仍受多項不確定因素影響。Travere 指出了圍繞 FSGS 上市和 IgAN 持續商業化的風險，包括市場接受度、對療效與安全性的看法、定價、健保給付和競爭。其開發計畫還面臨招募延誤、不良臨床或監管結果以及製造或供應中斷的可能性。其他風險包括對承包商的依賴、專利和獨占權問題、FDA 資金或優先事項的潛在變化、關稅，以及預期里程碑或權利金付款可能無法收到的可能性。該公司還警告，其現金維持期可能短於預期，並且可能需要額外融資才能完成其候選產品的開發。