Arrowhead Pharmaceuticals Inc

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 開發通過抑制致病基因來治療難治性疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的核糖核酸 (RNA) 化學和遞送方式，觸發 RNA 干擾 (RNAi) 機制，從而快速、深度和持久地敲除目標基因。該公司的靶向 RNAi 分子 (TRiMTM) 平臺利用配體介導的遞送，旨在實現組織特異性靶向，同時結構簡單。它專注於各種治療領域，例如心臟代謝、肺部、肝臟、肌肉和中樞神經系統。它擁有大約 14 種臨牀階段研究藥物（9 種全資和 5 種合作），開發階段從 I 期到 III 期不等。該公司的管道產品包括Plozasiran、Zodasiran、Olpasiran、ARO-RAGE、ARO-MUC5AC、ARO-MMP7、GSK-4532990、Fazirsiran、JNJ-3989、HZN-457、ARO-C3、ARO-PNPLA3、ARO-DUX4和ARO-SOD1。