Agios Q3 Mitapivat营收创纪录 FDA延长镰状细胞病审评

Agios公布2026年第三季度mitapivat净收入达到创纪录的5540万美元，是上年同期水平的四倍多，主要得益于该药在美国用于地中海贫血的上市推广扩大了对AQVESME的需求。该公司还表示，其在镰状细胞病适应症上的上市准备已就绪，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）将该申请的审评周期延长了三个月，并将新的目标审评日期定为2027年2月1日。

mitapivat全球净收入相比2025年第三季度的1290万美元增长至4.3倍，并超过了该产品2025年全年的收入总额。其中，美国净收入达到4870万美元，环比第二季度增长20%，主要受到输血依赖型和非输血依赖型地中海贫血患者对AQVESME需求的推动。美国以外地区收入为660万美元，环比增长74%，反映出该产品在第二季度获得欧洲地中海贫血适应症批准后，早期用药计划顺利推进。

Agios在本季度录得177张已完成用药启动表的处方，自美国上市以来累计达619张。截至季度末，另有48张处方的启动表正在处理中。该公司表示，约75%的患者在接受治疗六个月后仍继续使用AQVESME，这为建立稳定的长期患者基础提供了有力支撑。

2026年公布的更长期开放标签扩展研究数据显示，此前无应答的患者中约有三分之一在延长治疗后获得了血红蛋白应答。平均应答持续时间从17.9周延长至43.6周。

商业化支出上升，研发投入下降

销售成本从上年同期的170万美元增至250万美元。研发费用从8680万美元降至7350万美元；销售、一般及行政费用则从4130万美元增至5650万美元，主要因为Agios加大了对商业化推广和上市筹备工作的支持力度。

第三季度净亏损从上年同期的1.034亿美元收窄至6500万美元。截至9月底，Agios持有的现金、现金等价物和有价证券总额为9.07亿美元，而2025年底为12亿美元。

Agios将在2026年期间削减超过35%的研发人员（涉及100多个岗位），以便将资源集中投向罕见血液病研发项目。在假设2027年镰状细胞病药物获批上市、收入实现增长且成本保持自律的前提下，该公司设定了在2028年实现Non-GAAP盈利的目标。该目标不包含潜在的业务拓展合作及特定项目，如股权激励费用、折旧、摊销与减值、收购相关项目以及重组费用。

镰状细胞病审评推迟至2027年2月

FDA将mitapivat的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标审评日期从2026年11月1日推迟至2027年2月1日，此前该机构将Agios针对补充信息要求的回应认定为重大修正。FDA此前要求提供信息以评估是否有必要制定风险评估与减灾策略（REMS），Agios则提交了来自开放标签扩展期约9个月的额外安全性数据作为回应。

Agios表示，这些补充数据并未改变其对mitapivat获益-风险特征的评估。该公司报告称，未出现与地中海贫血临床试验中所观察到的在表现形式或严重程度上相似的肝细胞损伤病例。目前，公司与FDA就药品说明书的讨论仍在进行中。

该公司已完成对一线业务、医学、市场准入和患者支持团队的培训，并部署好生产与供应体系，力争在获批首日即可供药。其首发推广目标涵盖约25,000名需要接受治疗且积极就诊的16岁及以上患者；而在美国该年龄段中，预计确诊患者总数约为75,000人。

3期RISE UP研究的开放标签扩展数据显示，62.7%的患者实现了血红蛋白水平改善（定义为连续两次随访检测中至少提高1.0克/分升）。目前最长的持续应答时间达115周，且最初无应答的患者中有39.7%在后续治疗中有所改善。演示材料中还披露了初步的肾脏与心脏指标表现，不过Agios将其定性为支持性数据，而非明确的临床结局结论。

聚焦核心管线与资本配置

Agios计划推进其靶向TMPRSS6的在研疗法AG-236，在真性红细胞增多症适应症中开展一项操作上无缝衔接的2/3期临床试验。1期健康受试者数据显示，给药后铁调素、转铁蛋白饱和度以及红细胞压积的变化得以维持，部分与铁代谢相关的效应持续长达六个月。该公司表示，该项2/3期试验计划于2026年下半年启动。

用于治疗苯丙酮尿症的在研苯丙氨酸羟化酶稳定剂AG-181目前仍处于1b期开发阶段。健康受试者数据支持每日两次给药，且未出现严重或3级及以上不良事件，亦无停药情况。针对患者的作用机制验证数据预计将在2026年下半年出炉。

此外，Agios还计划于2028年上半年启动cevidoplenib治疗免疫性血小板减少症的3期临床研究。该公司表示，可能会对非核心资产考量战略选择，包括AG-181以及将其持有的vorasidenib特许权使用费进行潜在变现。

该公司的业绩前景仍受制于监管、临床和商业化方面的不确定性。演示文稿中列出的主要风险包括：FDA及其他监管决策的出台时间与结果、临床试验结果及受试者入组情况、生产制造和商业化执行能力、意外的资金需求、行业竞争、知识产权保护，以及潜在里程碑和特许权使用费付款的不确定性。