BioCryst因ORLADEYO增长上调2026年营收预期

在公布第三季度ORLADEYO销售额增加以及营业利润大幅增长后，BioCryst (BCRX) 上调了2026年全年总营收预测。该公司目前预计总营收为7.15亿美元至7.30亿美元，高于8月份预测的6.90亿美元至7.15亿美元，同时维持ORLADEYO的营收预期在6.25亿美元至6.45亿美元不变。

该公司还将其对2026年非GAAP营业费用的预测从此前的4.20亿美元至4.40亿美元收窄至4.15亿美元至4.25亿美元。该指标扣除了股权激励费用、重组费用和交易相关成本。

ORLADEYO销售额助力季度利润增长

按GAAP计，第三季度ORLADEYO营收从上年同期的1.59亿美元增至1.75亿美元。若扣除2025年10月出售的欧洲ORLADEYO业务相关营收，上年同期非GAAP ORLADEYO营收为1.45亿美元。

总营收从1.594亿美元增至1.803亿美元。GAAP营业利润从2960万美元攀升至5330万美元，净利润从1290万美元增至3790万美元。非GAAP营业利润（扣除欧洲业务及特定交易、重组和股权激励项目）从5080万美元增至8650万美元。

BioCryst表示，根据其与Royalty Pharma及OMERS达成的协议，ORLADEYO的直接营收已达到特定阶梯，即超过5.50亿美元的直接销售额无需支付特许权使用费。该公司预计，在OMERS特许权使用费达到预计于2029年实现的累计还款上限之前，其总体特许权使用费支出将保持相对平稳。届时，BioCryst估计总特许权使用费负担将减少约一半。不过，在日本市场的销售额特许权使用费仍可能增加。

ORLADEYO是一种用于预防遗传性血管性水肿发作的口服血浆激肽释放酶抑制剂，已被批准用于2岁及以上的患者。其儿童微粒剂型于2025年12月获批。截至2025年底，超过1,600名美国患者正在接受该疗法（包括参加援助和快速启动项目的患者），自上市以来已有超过3,500名患者使用过该药物。

Navenibart三期数据预计将于2027年公布

在其遗传性血管性水肿产品组合中，BioCryst正在开发navenibart作为ORLADEYO的长效注射补充剂。该单克隆抗体是通过2026年1月收购Astria Therapeutics获得的，目前正在研究每三个月或每六个月给药一次的方案。

这项关键的三期临床项目进展顺利，按计划将于2027年第三季度公布两种给药方案的6个月和12个月疗效数据。该项目实际入组了157名受试者（包括青少年），超过了135名的预定目标。演示文稿中引用的早期中期结果显示，在每三个月接受一次治疗的12名患者中，平均发作率降低了90%；在每六个月接受一次治疗的17名患者中，平均发作率降低了92%，不过BioCryst提醒称，不同试验的结果不能直接进行比较。

该公司估计，navenibart可覆盖超过5,000名倾向于注射预防的遗传性血管性水肿患者，而ORLADEYO则可维持超过2,000名倾向于口服治疗的患者群体。这些数字为公司估计，并非已获批的适应症或对实际采纳率的预测。Navenibart仍处于研究阶段，尚未被FDA认定为安全有效。

BioCryst还在推进BCX17725的研发，这是一种用于治疗内瑟顿综合征（Netherton syndrome，一种尚无获批靶向疗法的罕见遗传性疾病）的系统性KLK5抑制剂。初步医疗索赔分析确定了约1,600名确诊的美国患者，该公司认为诊断水平的提高可能会使该群体扩大至3,000人以上。在健康志愿者中进行的一期研究第1和第2部分已经完成，涉及多达12名内瑟顿综合征患者的为期12周的开放标签部分数据预计将于2026年底公布。

现金状况与执行风险

截至9月底，BioCryst拥有的现金和投资总额为3.76亿美元。该公司还拥有一笔4亿美元的高级信用额度，利率为担保隔夜融资利率加4.5%。

该公司指出了可能影响其前景的几项不确定因素，包括过渡到新的独家专科药房销售ORLADEYO、儿童微粒剂型上市的执行情况，以及关闭其伯明翰研究设施的时间和成本。临床研究耗时可能长于预期或无法产生积极结果，监管机构可能会要求增加研究或推迟研发和审批进度。BioCryst还提醒称，预期的成本节约、持续盈利能力、正向现金流以及预测的营收和费用可能无法按预期实现。