得益于IMCIVREE上市 Rhythm Pharmaceuticals第三季度营收增长79%

随着用于治疗获得性下丘脑肥胖症的IMCIVREE在美国市场加速推广，Rhythm Pharmaceuticals第三季度净产品收入同比增长79%。该公司还概述了将口服MC4R激动剂bivamelagon推进至两项3期试验的计划，同时扩大IMCIVREE的国际商业化版图。

截至2026年9月30日的三个月中，净产品收入达到9210万美元，高于上年同期的5130万美元，较第二季度的7130万美元增长29%。Rhythm表示，季度收入的73%来自美国，增长主要受到获得性下丘脑肥胖症上市后向美国患者配药的推动。

全球通过报销疗法接受IMCIVREE治疗的患者数量环比增长20%。Rhythm还提到，美国专业药房库存带来130万美元的正向影响，以及美国以外地区440万美元的收益（包括收入增加和法国第二季度费用的正常化）。

美国获得性下丘脑肥胖症产品上市加速推进

在3月19日获得FDA批准至9月30日期间，Rhythm共收到700多份获得性下丘脑肥胖症患者使用IMCIVREE的启动表，其中包括71份来自临床试验患者的表格。大约一半的表格来自22岁以上的成年人，约30%涉及12至21岁的患者，20%涉及4至11岁的儿童。

该公司报告称，启动表来自500多名不同的处方医生，其中内分泌科医生占80%，且在成人和儿童专家之间平分。约25%的医疗提供者为多名获得性下丘脑肥胖症患者提交了表格。

Rhythm表示，在上市期间，药物可及性和报销情况持续改善。三分之二的报销批准在不到60天内完成，且75%的批准在获得事先授权时或无需事先授权即可获得。截至季度末，积极的承保政策覆盖了75%的商业保险人群和60%的Medicaid保险人群。

该公司还报告称，接受治疗的巴德-毕德综合征患者数量持续增长，并表示已为该适应症组建了专门的外勤团队。

日本上市工作有序推进，欧洲筹备工作持续进行

Rhythm于10月13日开始在日本销售用于治疗获得性下丘脑肥胖症的IMCIVREE。根据对肿瘤登记册和理赔数据的审查，该公司估计日本有5000至8000人患有该疾病。

Rhythm在日本拥有50多名员工，其中包括16名医院事务负责人和6名科学事务经理。其商业策略重点关注约350家优先医院。外勤团队已与其中约300家机构展开合作，并识别出1000多名被认为有可能符合IMCIVREE使用条件的患者。

预计欧洲国家层面的上市将于2027年展开。Rhythm估计，在德国、法国、西班牙、意大利、英国和荷兰，获得性下丘脑肥胖症的患病人数约为10,000名患者。德国G-BA流程已经启动，同时已在法国、意大利、英国、西班牙和荷兰提交了报销申请材料。

Bivamelagon即将迈入两项3期研究

Rhythm计划将每日口服一次的MC4R激动剂bivamelagon推进至针对获得性下丘脑肥胖症和普拉德-威利综合征的全球、安慰剂对照3期临床试验。

获得性下丘脑肥胖症研究设计运行52周，以BMI降低作为主要终点。普拉德-威利综合征试验将持续26周，以通过HQ-CT评估的过度暴食症缓解作为主要终点。Rhythm更广泛的MC4R产品组合还包括每周注射一次的候选药物RM-718，以及以商品名IMCIVREE销售的setmelanotide。

该公司修改了与LG化学（LG Chem）关于bivamelagon的独家许可协议，将MC4R产品组合销售额的特许权使用费率从个位数中低水平降至1%。新的特许权使用费率将于2029年1月1日生效，或者在bivamelagon首次实现商业销售时生效（以较早者为准）。

根据修正案，Rhythm将在四年内额外支付3.5亿美元，其中第一笔7000万美元需在修正案生效后15个工作日内支付。其余分期付款包括2027年9月的1亿美元、2028年9月的1亿美元以及2029年9月的8000万美元。该协议保留了3000万美元的开发里程碑付款，并在现有的1.75亿美元商业里程碑付款的基础上新增了2亿美元的商业里程碑付款，同时调整后的销售额门槛适用于整个MC4R产品组合。

尽管运营支出上升 亏损仍有所收窄

Rhythm第三季度归属于普通股股东的净亏损从上年同期的5430万美元（即每股0.82美元）收窄至4240万美元（即每股0.61美元）。

研发费用从4600万美元增加至5250万美元，而销售、一般及行政费用从5240万美元增至6680万美元。第三季度运营费用总额为1.192亿美元，其中包含2500万美元的股权激励费用。

对于2026年全年，Rhythm预计非GAAP运营费用在3.6亿美元至3.8亿美元之间。该区间包括1.65亿美元至1.75亿美元的研发支出，以及1.95亿美元至2.05亿美元的销售、一般及行政费用。该公司将该指标定义为排除股权激励费用以及与技术引进和里程碑付款相关的固定对价后的GAAP运营费用。由于无法可靠计算未来的股权激励费用，该公司未提供与预计GAAP运营费用的调节表。

截至9月底，Rhythm拥有的现金、现金等价物和短期投资为3.209亿美元，而上年同期为4.161亿美元。该余额未包含根据一项新的7.5亿美元定期贷款额度首次提取的2.5亿美元，以及随后与许可修正案相关的7000万美元付款。这项五年期贷款额度的利率为SOFR加4.60%（以1%的SOFR下限为准），且无需摊销。Rhythm预计其可用现金至少能为其计划中的运营提供24个月的资金支持。

该公司确定的主要不确定因素包括临床试验入组与结果、监管批准、商业化执行、定价与报销、竞争、国际合规要求、流动性以及更广泛的经济状况。