BioMarin下调2026年展望 尽管第三季度营收创历史新高

BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ: BMRN）在公布创纪录的季度营收后，下调了2026全年营收及非GAAP收益预期区间，理由是单一国际客户的几笔订单到账时间存在不确定性，以及近期研发管线投资带来的相关成本增加。受收并购自Amicus Therapeutics的产品以及VOXZOGO持续增长的推动，第三季度营收首次突破10亿美元。

在截至2026年9月的季度中，总营收同比增长32%至10.25亿美元。代谢性疾病领域营收增长44%至7.44亿美元；尽管一笔大型国际订单从第三季度延至第四季度，VOXZOGO的营收仍增长12%至2.45亿美元。

BioMarin公布的GAAP每股摊薄亏损为0.63美元，GAAP营业利润率为负8.0%。收购在研研发（IPR&D）费用达到2.88亿美元，主要与收购Alesta Therapeutics有关。在非GAAP准则下，由于营收增速超过基础支出增速，每股摊薄收益增长92%至0.23美元，营业利润率扩大10.6个百分点至13.4%。

代谢产品组合驱动业绩增长

来自GALAFOLD以及POMBILITI + OPFOLDA的首个完整季度的营收贡献，是代谢性疾病产品组合增长的主要驱动力。GALAFOLD实现营收1.52亿美元，用药患者人数同比增加13%。BioMarin表示，诊断与治疗的扩大、在现有和新市场中的进一步渗透、与主要意见领袖（KOL）更深入的互动以及家族级联筛查，共同支撑了这一增长。

POMBILITI + OPFOLDA录得4900万美元的季度营收，接受该疗法的患者人数同比增长69%。在包括五年PROPEL数据在内的临床和真实世界证据支持下，患者从其他疗法转用该疗法推动了业绩增长。新患者的增加也得益于影响其他庞贝氏病（Pompe disease）疗法的供应限制。

在BioMarin上市销售的所有代谢性疾病产品中，接受治疗的患者人数均有所增加。受在美国推出青少年适应症驱动，PALYNZIQ患者人数增长9%。VIMIZIM营收增长18%，而NAGLAZYME营收下降11%，这两项变动均反映了国际订单到账时间的影响。

BioMarin表示，Amicus的商业化整合仍在持续进行，2026年的成本协同效应实现进度快于预期。公司预计计划中的削减额（GAAP准则下约2.80亿美元，非GAAP准则下约2.20亿美元）将于2028年全面实现。

VOXZOGO拓展国际市场

VOXZOGO的营收从上年同期的2.18亿美元增至2.45亿美元，全球接受治疗的儿童人数增长约17%。超过75%的营收来自美国以外地区。在美国，2岁以下儿童占新增用药患者的大多数。

该公司还在为VOXZOGO可能上市用于治疗软骨发育不良（hypochondroplasia）做准备，据估计该疾病的目标患者群体总数约为14,000人。补充申请已被受理，PDUFA（处方药使用者付费法案）目标行动日期为2027年5月30日。VOXZOGO用于软骨发育不全（achondroplasia）获得完全批准的PDUFA日期为2027年2月。

研发管线投资拖累2026年盈利前景

BioMarin目前预计2026年总营收为38.0亿至39.0亿美元，而此前给出的预期区间为38.75亿至39.25亿美元。中点对应约20%的同比增长率。

代谢性疾病领域的营收预计为26.75亿至27.50亿美元，低于此前预测的27.25亿至27.75亿美元区间。VOXZOGO的营收预计为9.75亿至10.25亿美元，而此前预测为10.00亿至10.50亿美元。包括KUVAN、ROCTAVIAN和特许权使用费在内的其他营收，目前预计为1.25亿至1.50亿美元，高于此前的1.00亿至1.25亿美元。

公司将其全年非GAAP每股摊薄收益预测从4.90至5.10美元下调至2.80至3.10美元。BioMarin预计收并购Alesta将导致2026年产生约3.20亿美元的税前收购在研研发（IPR&D）费用和持续运营费用，使GAAP和非GAAP每股摊薄收益均减少约1.55美元。BMN 450许可协议预计将额外产生8300万美元的税前费用和支出，对每股收益产生约0.32美元的影响。

BioMarin在2026年新增了四款管线资产。其中包括用于法布雷病（Fabry disease）的BMN 450、用于低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）的BMN 440、用于ReNU综合征的BMN 430以及用于局灶性节段性肾小球硬化症的BMN 820。BMN 351项目的更新预计将于年底前发布，而BMN 333和BMN 440的数据预计将于2027年公布。POMBILITI + OPFOLDA的青少年适应症的PDUFA目标行动日期为2027年1月10日。

该业绩前景仍受国际客户订单交货时间、整合与成本协同效应执行成功与否、临床数据公布以及监管决策的影响。BioMarin还指出，其非GAAP指标剔除了摊销、股权激励费用及某些与收购相关的支出等项目，可能无法与其他公司使用的同名指标直接进行比较。