随着FILSPARI达到2亿美元 Travere第三季度美国产品销售额增长95%

Travere Therapeutics报告称，2026年第三季度在美国的总产品净销售额约为2.2亿美元，同比增加约95%，主要得益于FILSPARI在IgA肾病（IgAN）以及新获批的局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）适应症方面的需求增长。FILSPARI在美国的净销售额占当季总额的2亿美元，使得这款罕见肾脏病疗法成为Travere商业化增长的核心驱动力。

这家总部位于圣地亚哥的生物制药公司（股票代码：TVTX）在该季度记录了1,932份新增FILSPARI患者处方启动表，较2025年第三季度增长120%。Travere表示，在患者高依从性与持久性以及更广泛开方医生群体的支持下，需求来自新开方与重复开方医生。

FILSPARI（即司帕生坦，sparsentan）在美国获批用于延缓有进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的肾功能衰退。2026年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）还批准该药用于降低8岁及以上未患肾病综合征的局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）成人及儿童患者的蛋白尿。

FILSPARI拓展重点围绕IgAN和FSGS

Travere估计，在这两项适应症中，美国有超过10万名潜在目标患者，其中包括超过7万名IgAN患者和超过3万名FSGS患者。该公司表示，FILSPARI在这一合并市场中的渗透率已达到约10%，仍有进一步接纳的空间。公司预计到2033年在美国的销售机会将超过30亿美元，其中IgAN领域超过10亿美元，不过这些数字仍为公司的预测。

在IgAN领域，Travere将FILSPARI定位为一种可替代传统肾素-血管紧张素系统抑制剂疗法的长期非免疫抑制疗法。该公司强调了2025年KDIGO指南，该指南主张尽早诊断、更低的蛋白尿目标以及对许多患者采取联合治疗。FILSPARI的临床特征包括每日一次口服给药、简化的肝脏监测，以及该药与活性对照药厄贝沙坦对比的两年数据。

额外的证据生成计划旨在支持更广泛的应用。在针对初诊且未接受过治疗的IgAN患者进行的SPARTAN研究中，Travere报告截至第110周蛋白尿减少约77%，估算肾小球滤过率保持稳定，约75%的患者实现了完全缓解。SPARX研究正在评估FILSPARI在肾移植后复发性IgAN和FSGS中的疗效，预计将于2027年展示数据。

FSGS的商业化推出正利用为IgAN建立的相同一线团队、支付方关系、分销渠道和患者支持基础设施。Travere表示，开方医生之间的高度重合使其商业团队能够同时覆盖这两项适应症。该公司还正在启动SPARLIGHT研究，以获取非洲裔FSGS患者的相关证据。

在美国以外，Travere已将sparsentan在多个区域的权益授权给CSL Vifor和中外制药（Chugai Pharmaceutical）。FILSPARI已在欧洲和英国获得标准批准，并在德国、奥地利、瑞士、卢森堡和英国上市。中外制药已在日本递交了sparsentan的新药上市申请。根据许可协议，Travere有资格获得针对IgAN和FSGS最高达9.1亿美元的潜在里程碑付款，以及全球净销售额的阶梯式两位数特许权使用费。截至2026年6月，公司已收到6350万美元的已披露里程碑付款。

Pegtibatinase研究按计划推进，预计将于2027年获取数据

Travere下一个潜在获批药物是pegtibatinase，这是一款用于治疗经典型同型半胱氨酸尿症（HCU）的在研酶替代疗法。该疗法旨在通过将胱硫醚β-合酶引入血液循环并降低同型半胱氨酸水平，来解决该疾病的根本遗传病因。

在研究重启后的首位新患者于2026年4月完成给药后，关键性3期HARMONY研究的入组工作正在持续推进。临床中心激活工作已经完成，Travere预计将在2027年下半年获得主要有效性数据。该研究预计将入组约70名患者，并在24周内评估每周两次皮下注射pegtibatinase与安慰剂的疗效对比。

在早期的1/2期COMPOSE研究中，最高剂量组的总同型半胱氨酸较基线平均相对减少了67.1%，且pegtibatinase在所有测试剂量下总体耐受性良好。该公司认为，如果获得批准，该候选药物有望成为HCU的首个疾病改善疗法。

Civorebrutinib拓展肾脏疾病管线

Travere还在开发civorebrutinib，这是一款口服、共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，作为免疫介导的罕见肾脏疾病的潜在平台。初始开发集中于原发性膜性肾病，并有可能拓展至免疫介导的FSGS、微小病变型肾病及其他适应症。

根据截至2025年9月的数据，原发性膜性肾病的1b/2a期数据显示，高剂量组在第12周时抗PLA2R自抗体减少了约90%。到第36周时，两个剂量组的蛋白尿均下降了约80%，且在治疗结束后降幅得以维持。

在31名接受治疗的患者中，87.1%发生了治疗期间不良事件（TEAE），19.4%发生了严重治疗期间不良事件。与治疗相关的严重不良事件发生率为12.9%，有两名患者因不良事件终止治疗。未报告死亡病例。Travere表示，该研究未发现通常与BTK抑制剂相关的具有临床意义的事件，包括中性粒细胞减少症、出血或心律失常。

资金状况保障商业化及临床项目推进

截至9月底，Travere拥有约4.72亿美元的现金、现金等价物及有价证券。公司已发行基本股约9,500万股，预估稀释后股数约为1.08亿股（包括未行使的股权奖励，但不包括可转换债券）。该公司报告有9,500万美元将于2029年3月到期的可转换债券，以及5.25亿美元将于2032年5月到期的可转换债券。

执行过程仍面临多项不确定性。Travere指出了围绕FSGS推出及IgAN持续商业化的风险，包括市场接受度、对疗效和安全性的认知、定价、报销以及竞争。其研发项目还面临受试者入组延迟、不良临床或监管结果以及生产或供应中断的可能性。其他风险包括对承包商的依赖、专利与独占权问题、FDA资金或优先事项的潜在变化、关税，以及预期里程碑付款或特许权使用费可能无法收到的可能性。该公司还警告称，其现金支撑期（cash runway）可能短于预期，且完成候选产品的开发可能需要额外融资。