การประชุมแถลงผลประกอบการไตรมาส 3 ปี 2026 ของ Ocugen (OCGN): กำหนดเปิดเผยข้อมูล OCU400 ในไตรมาส 1 ปี 2027

สรุปประเด็นสำคัญ

• โอคูเจน (Ocugen) (Nasdaq: OCGN) สิ้นสุดไตรมาส 3/2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด เงินสดติดภาระผูกพัน และเงินลงทุนระยะยาวรวม 84.6 ล้านดอลลาร์ ผู้บริหารคาดว่าสิ่งนี้จะช่วยให้บริษัทมีกระแสเงินสดดำเนินงานไปจนถึงปี 2028 และสนับสนุนเงินทุนสำหรับโครงการระยะสุดท้าย 2 ใน 3 โครงการจนถึงการยื่นขอใบอนุญาตชีววัตถุ (BLA) ตามที่คาดการณ์ไว้
• โครงการยีนบำบัดชนิดปรับเปลี่ยนพันธุกรรมทั้งสามโครงการอยู่ในระยะที่ 3 แล้ว ผู้บริหารยังคงดำเนินงานตามแผนเพื่อยื่นคำขอใบอนุญาตชีววัตถุ (BLA) จำนวนสามรายการภายในปี 2028
• การทดลอง liMeliGhT ระยะที่ 3 ของ OCU400 ในผู้ป่วยโรคเรตินาอักเสบเป็นเม็ดสี (Retinitis Pigmentosa) จำนวน 140 ราย ได้ลงทะเบียนผู้ป่วยครบถ้วนแล้ว โดยคาดว่าจะทราบผลการทดลองขั้นต้นในไตรมาส 1/2027 และจะตามด้วยการยื่น BLA ตามที่วางแผนไว้
• คาดว่าผลการทดลองขั้นต้นของ OCU410ST ในโรคสตาร์การ์ดท์ (Stargardt Disease) จะออกในไตรมาส 2/2027 ซึ่งการทบทวนผลชั่วคราวทำให้คณะกรรมการติดตามข้อมูลและความปลอดภัย (DMC) อิสระแนะนำให้ดำเนินศึกษาต่อไปโดยไม่ต้องแก้ไขปรับปรุง
• OCU410 เข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 สำหรับภาวะจอประสาทตาเสื่อมแบบ Geographic Atrophy แล้ว การทดลอง ArMaDa3 ในผู้ป่วย 237 รายได้เริ่มให้ยาแก่ผู้ป่วยแล้ว โดยตั้งเป้าลงทะเบียนผู้ป่วยให้เสร็จสิ้นในปี 2027 และวางแผนยื่น BLA ในปี 2028
• ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานไตรมาส 3 อยู่ที่ 19.7 ล้านดอลลาร์ เทียบกับ 19.4 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ขาดทุนสุทธิแคบลงเหลือ 0.01 ดอลลาร์ต่อหุ้น จาก 0.07 ดอลลาร์ต่อหุ้น

ข้อมูลทางการเงินสำคัญ

เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด เงินสดติดภาระผูกพัน และเงินลงทุนระยะยาวรวมอยู่ที่ 84.6 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 กันยายน 2026 ทั้งนี้ โอคูเจนมีหุ้นสามัญที่ชำระแล้วจำนวน 339.3 ล้านหุ้น

ผลการดำเนินงานทางธุรกิจและองค์กร

OCU400 สำหรับโรคเรตินาอักเสบเป็นเม็ดสี

โอคูเจนได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนผู้ป่วยจำนวน 140 รายในการทดลอง liMeliGhT ระยะที่ 3 โดยการศึกษานี้ได้สุ่มผู้ป่วย 92 รายเข้ากลุ่มรับการรักษา และ 48 รายเข้ากลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา ทั้งนี้ แบทช์การประเมินคุณภาพกระบวนการผลิต (Process Performance Qualification) ได้ดำเนินการเสร็จสมบูรณ์แล้ว เพื่อรองรับทั้งการยื่น BLA ที่วางแผนไว้และการจัดหาเพื่อการวางจำหน่ายในเชิงพาณิชย์

ผู้บริหารอ้างถึงการวิเคราะห์ย้อนหลัง (Post-hoc analysis) ของผู้ป่วย 7 รายในการทดลองระยะที่ 1/2 ซึ่งมีคุณสมบัติตามเกณฑ์ของการทดลองระยะที่ 3 โดยพบว่า 71.4% ของดวงตาที่ได้รับการรักษาถูกคาดการณ์ว่าจะผ่านเกณฑ์การตอบสนองของระยะที่ 3 ซึ่งต้องมีการปรับตัวดีขึ้นอย่างน้อยสองระดับในสเกล LDNA ณ สัปดาห์ที่ 52

เมื่อผ่านไปสามปี ผู้ป่วยที่รับการรักษาซึ่งประเมินผลได้ 7 จาก 8 ราย หรือคิดเป็น 88% แสดงให้เห็นการปรับตัวดีขึ้นหรือคงไว้ซึ่งความคมชัดในการมองเห็นในสภาวะแสงน้อยเมื่อเทียบกับดวงตาที่ไม่ได้รับการรักษา โดยไม่มีการรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์รุนแรงที่เกี่ยวข้องกับ OCU400 ตลอดระยะเวลาสามปี

นอกจากนี้ โอคูเจนยังได้บรรลุข้อตกลงให้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวสำหรับ OCU400 กับ Roots Pharmaceutical ในภูมิภาคตะวันออกกลางและแอฟริกาเหนือ โดยบริษัทมีสิทธิ์ได้รับชำระเงินล่วงหน้าและการชำระเงินตามความคืบหน้าการพัฒนาเริ่มต้นรวมสูงสุด 4 ล้านดอลลาร์ และเงินตามความคืบหน้ายอดขายสูงสุด 255 ล้านดอลลาร์ รวมถึงค่ารอยัลตี 22% ของยอดขายสุทธิ โดยโอคูเจนจะเป็นผู้ผลิตสำหรับการจำหน่ายในเชิงพาณิชย์

ในประเทศบาฮามาส OCU400 ได้รับการอนุมัติชั่วคราวและสถานะการพิจารณาเป็นกรณีพิเศษภายใต้พระราชบัญญัติการรักษาเพื่อการชะลอวัยและการฟื้นฟูสภาพ (Longevity and Regenerative Therapies Act) ผู้บริหารคาดว่าจะได้รับการอนุมัติอย่างสมบูรณ์ภายในสิ้นปีนี้ และระบุว่าผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมทั่วโลกจะสามารถเข้าถึงการรักษาผ่านโครงการนี้ได้ โดยบริษัทระบุว่าราคาจะเท่ากับราคาเป้าหมายในสหรัฐอเมริกา

OCU410ST สำหรับโรคสตาร์การ์ดท์

การทดลองสำคัญระยะที่ 2/3 GARDian ยังคงดำเนินต่อไปภายใต้ระเบียบการวิจัยเดิม หลังจากคณะกรรมการติดตามข้อมูลและความปลอดภัย (DMC) อิสระแนะนำว่าไม่ต้องมีการแก้ไขปรับปรุง การศึกษานี้ครอบคลุมผู้ป่วย 63 ราย และจะประเมินตัวชี้วัดหลัก ณ เดือนที่ 12

ผู้บริหารกล่าวว่าการศึกษานี้ได้รับการออกแบบให้มีอำนาจการทดสอบทางสถิติเกือบ 90% โดยอิงจากความแตกต่างของการเจริญเติบโตของรอยโรคฝ่อกระจายประมาณ 25% ระหว่างดวงตาที่ได้รับการรักษากับดวงตาควบคุม ข้อมูลในระยะที่ 1/2 ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นว่าการเติบโตของรอยโรคลดลง 54% และประโยชน์ด้านการทำงานเพิ่มขึ้นสูงสุดหกตัวอักษรในดวงตาที่ได้รับการรักษา แม้ว่าบริษัทจะย้ำว่าการศึกษาก่อนหน้านี้ใช้กลุ่มผู้ป่วยขนาดเล็กก็ตาม

OCU410 สำหรับภาวะจอประสาทตาเสื่อมแบบ Geographic Atrophy

ผู้ป่วยรายแรกได้รับการฉีดยาในการทดลองระดับโลกระยะที่ 3 ArMaDa3 ในเดือนกันยายน การศึกษาในผู้ป่วย 237 รายนี้สุ่มผู้เข้าร่วมในอัตราส่วน 2:1 เพื่อรับการฉีด OCU410 ใต้จอตาครั้งเดียว หรือเป็นกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา ครอบคลุมในสหรัฐอเมริกา แคนาดา และยุโรป

ตัวชี้วัดหลักคือการเติบโตของรอยโรค Geographic Atrophy ตลอดระยะเวลา 12 เดือน ปัจจุบันผู้บริหารยังไม่มีแผนจะทำการวิเคราะห์ระหว่างกาล และตั้งเป้าจะลงทะเบียนผู้ป่วยให้เสร็จสิ้นในปี 2027

คาดการณ์แนวโน้มโดยผู้บริหาร

ผู้บริหารคาดว่าจะทราบผลการทดลองขั้นต้นของ OCU400 ระยะที่ 3 ในไตรมาส 1/2027 และจะตามด้วยการยื่น BLA หากผลการทดลองสนับสนุนการทบทวนด้านกฎระเบียบเพิ่มเติม

คาดว่าผลการทดลองขั้นต้นของ OCU410ST จะออกในไตรมาส 2/2027 โดยบริษัทมีแผนจะหารือเกี่ยวกับผลการทดลองกับ FDA ก่อนที่จะมีการประชุม Pre-BLA และการยื่นเอกสารในลำดับถัดไป

สำหรับ OCU410 ผู้บริหารตั้งเป้าที่จะลงทะเบียนผู้ป่วยในโครงการ ArMaDa3 ให้เสร็จสิ้นในปี 2027 และยื่น BLA ในปี 2028 ทั้งนี้ โอคูเจนยังคงตั้งเป้ายื่น BLA ทั้งหมดสามรายการภายในปี 2028

บริษัทคาดว่าสภาพคล่องจำนวน 84.6 ล้านดอลลาร์จะสามารถรองรับการดำเนินงานไปจนถึงปี 2028 และสนับสนุนเงินทุนสำหรับโครงการระยะสุดท้าย 2 ใน 3 โครงการจนถึงการยื่น BLA ตามที่คาดไว้

ความเสี่ยงและประเด็นที่ต้องจับตามอง

• ข้อมูลประสิทธิผลสำคัญของ OCU400 ยังคงอยู่ระหว่างรอผล โดยคาดว่าการรายงานผลระยะที่ 3 หลักจะเกิดขึ้นในไตรมาส 1/2027
• การทบทวนผลชั่วคราวของ OCU410ST ไม่ใช่การวิเคราะห์ประสิทธิผล โดยผู้บริหารได้ระบุถึงข้อจำกัด ได้แก่ ขนาดตัวอย่างผู้ป่วยที่เล็ก จุดเวลาแปดเดือนซึ่งยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น และลักษณะพื้นฐานของผู้ป่วยที่มีความหลากหลายแตกต่างกัน
• โรคสตาร์การ์ดท์มีการดำเนินโรคช้า ขณะที่การแสดงออกของยีนบำบัดต้องใช้เวลา ดังนั้น โอคูเจนจึงพึ่งพาชุดข้อมูลที่สมบูรณ์ ณ เดือนที่ 12 เพื่อประเมิน OCU410ST
• การยื่น BLA ยังคงขึ้นอยู่กับผลการทดลองทางคลินิก การหารือกับ FDA และการเสร็จสิ้นขั้นตอนทางกฎระเบียบที่จำเป็น
• ระยะเวลาดำเนินงานด้วยกระแสเงินสดตามที่รายงานครอบคลุมเงินทุนสำหรับโครงการระยะสุดท้ายเพียง 2 จาก 3 โครงการของบริษัทจนถึงการยื่น BLA ตามที่คาดไว้
• เส้นทางอนุมัติในบาฮามาสยังคงอยู่ภายใต้การอนุมัติชั่วคราว โดยความพร้อมของสถานที่และการอนุมัติทางกฎระเบียบแบบสมบูรณ์ยังคงอยู่ระหว่างการดำเนินงาน

ประเด็นสำคัญจากการถาม-ตอบของนักวิเคราะห์

• การทบทวนผลชั่วคราวของ OCU410ST: ผู้บริหารยืนยันว่าจะไม่มีการวิเคราะห์ข้อมูลฉบับเต็มเพิ่มเติม ณ เดือนที่แปด โดยบริษัทยังคงใช้วิธีปิดตาผู้ทดลอง (Blinded) และจะประเมินชุดข้อมูลที่สมบูรณ์ ณ เดือนที่ 12
• ขนาดการทดลอง OCU410ST: ผู้บริหารกล่าวว่าการศึกษาในผู้ป่วย 63 ราย มีอำนาจการทดสอบทางสถิติเกือบ 90% และคาดว่าประชากรทั้งหมดและการติดตามผลที่นานขึ้นจะช่วยลดผลกระทบจากความไม่สมดุลของค่าพื้นฐานที่พบในกลุ่มผู้ป่วยชั่วคราวขนาดเล็กกว่าได้
• อำนาจการทดสอบทางสถิติของ OCU400: การออกแบบการทดลองระยะที่ 3 สมมติให้อัตราการตอบสนองอยู่ที่ 50% สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา เทียบกับ 10% สำหรับกลุ่มควบคุม ซึ่งให้อำนาจการทดสอบโดยประมาณ 99% ผู้บริหารกล่าวว่า หากสมมติให้อัตราการตอบสนองของกลุ่มรักษาอยู่ที่ 20% เทียบกับ 1% สำหรับกลุ่มควบคุม ก็ยังให้อำนาจการทดสอบถึง 93.2%
• การดำเนินงานทดลอง OCU410: ไม่มีแผนการวิเคราะห์ระหว่างกาล ผู้บริหารย้ำเป้าหมายในการลงทะเบียนผู้ป่วยให้เสร็จสิ้นในปี 2027 และยื่น BLA ในปี 2028
• โมเดลการเข้าถึงในบาฮามาส: ผู้บริหารกล่าวว่าโครงการนี้เปิดให้ผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมทั่วโลกเข้าร่วม และดำเนินงานคล้ายกับช่องทางการเข้าถึงเชิงพาณิชย์มากกว่าโครงการทางคลินิกทั่วไป โดยพันธมิตรในท้องถิ่นจะทำหน้าที่ประสานงานการให้ความรู้แก่ผู้ป่วยและผู้ให้บริการทางการแพทย์

ถอดความฉบับเต็มของการแถลงผลประกอบการ

บทถอดเสียงฉบับเต็มของการประชุมทางโทรศัพท์ผลประกอบการ

คำชี้แจงจากฝ่ายบริหาร

Operator

Good morning, and welcome to Ocugen's Third Quarter 2026 Financial Results and Business Update. [Operator Instructions] I will now turn the call over to Chris Clark, Ocugen's VP of Communications. You may begin.

Chris Clark

Thank you, operator, and good morning, everyone. Joining me on today's call and webcast is Dr. Shankar Musunuri, Ocugen's Chairman, CEO and Co-Founder, who will provide a business update and an overview of our clinical and operational progress. Rita Johnson-Greene, our Chief Financial Officer, is also on the call to provide a financial update for the quarter ended September 30, 2026.

Dr. Mohamed Genead, our Chief Medical Officer; Dr. Arun Upadhyay, our Chief Scientific Officer; and Abhi Gupta, Executive Vice President of Commercial and Business Development, will be available to answer questions following the presentation. This morning, we issued a press release covering our business and operational highlights for the third quarter of 2026. We encourage listeners to review the press release, which is available on our website at ocugen.com.

A replay of this call, along with the slide presentation, will be available on the Investors section of the Ocugen website. Before we begin, please note that certain statements made during today's discussion may be forward-looking in nature, including those related to our clinical development pipeline, regulatory time lines, commercialization strategy, international expansion and financial information and our anticipated cash runway.

These statements reflect management's current expectations and are inherently subject to risks, uncertainties and assumptions that may cause actual results to materially differ from those expressed or implied. We encourage you to review our filings with the Securities and Exchange Commission, including the risk factors detailed therein for a more comprehensive understanding of these potential risks. Finally, Ocugen's quarterly report on Form 10-Q covering the third quarter of 2026 will be filed today. I will now turn the call over to Dr. Musunuri.

Shankar Musunuri

Thank you, Chris, and good morning, everyone. The third quarter was a quarter of execution for Ocugen. We now have all 3 of our late-stage modifier gene therapy programs in Phase III. We advanced our business development strategy, and we established a presence in Europe to support pre-commercial activities. With 3 Phase III programs underway, we're executing against a clear strategy to advance our pipeline and build our global presence through strategic partnerships to bring our therapies to patients around the world.

Our modifier gene therapy platform remains the foundation of everything we do. Rather than targeting a single mutation, it is designed to address the underlying biology of complex retinal disease by restoring balance across multiple gene networks. The platform is gene agnostic. It is multifactorial, and it is designed to deliver durable benefit from a single onetime injection. That approach is what allows us to advance 1 platform across 3 major causes of blindness, geographic atrophy, retinitis pigmentosa and Stargardt disease.

We remain on track to file 3 BLAs by 2028, and our next major milestone is clear. OCU400 is expected to be the first of our Phase III programs to read out with top line data anticipated in the first quarter of 2027. Let me walk you through the progress made across each program this quarter. I will begin OCU400 in RP, followed by OCU410ST in Stargardt disease and OCU410 in GA before handing the call to Rita for the financial update.

In OCU400 for RP, this was an especially productive quarter for the program with progress on clinical, regulatory and commercial fronts. On the clinical side, we completed enrollment in our Phase III liMeliGhT trial with 140 patients. Top line data from the trial are expected in the first quarter of 2027, followed by our planned BLA submission. Our process performance qualification batches are complete, which supports both our BLA and the commercial launch supply of OCU400.

On the commercial side, in October, we completed an exclusive OCU400 license deal for the Middle East and North Africa with Roots Pharmaceutical, finalizing the binding term sheet we announced in July. Under the agreement, Ocugen is eligible for up to $4 million in combined upfront and potential initial development milestone payments, up to $255 million in potential sales milestones and a 22% royalty on net sales. And we will manufacture commercial supply. This is our second regional OCU400 license following our agreement with Kwangdong Pharmaceutical in South Korea.

On the regulatory and access side, OCU400 received provisional approval and priority designation in the Bahamas under its Longevity and Regenerative Therapies Act or LARTA. We have executed an agreement with a local partner, the Global Alliance for Regenerative Medicine, to coordinate and manage patient care, and we are progressing site readiness and preparation for full LARTA approval. We are advancing towards potential patient enrollment as early as year-end. This pathway is a meaningful step towards expanding access for RP patients while potentially generating commercial revenues.

Taken together, the access pathway to the Bahamas and the Roots license agreement reflect a deliberate strategy. We intend to bring OCU400 to patients in the United States to extend its reach internationally through regional partnerships that add commercial scale without requiring us to build our own infrastructure in every market. As we build that international reach, we remain focused on the clinical development pathway that will underpin our efforts to bring OCU400 to patients in major markets.

Our Phase I/II experience also provides important context for the Phase III liMeliGhT study. In a post-hoc analysis of 7 Phase I/II subjects meeting Phase III eligibility criteria, 7 treated eyes or 71.4% are projected to meet the Phase III responder threshold of at least a 2-level improvement on the LDNA scale from baseline at week 52. LDNA measures functional vision with a wider range and final resolution than the mobility test used in Phase I/II, addressing the ceiling effect seen in the study.

Our previously reported 3-year follow-up adds a longer-term perspective, 7 out of 8 evaluable concentrate treated subjects or 88% showed improvement or preservation of LLVA compared with untreated eyes at year 3 with no serious adverse events related to OCU400 reported through 3 years. Separately, our Phase III power analysis shows that even at hypothetical treatment responder rate of just 20% compared with 1% in untreated controls, the model estimates 93.2% power to detect the difference on the primary endpoint. We believe these data support both the design of liMeliGhT and the potential of OCU400, and we look forward to top line results in the first quarter of 2027.

Turning to OCU410ST for Stargardt disease, a pediatric onset retinal disorder for which there are no approved therapies. We continue to advance our pivotal Phase II/III GARDian trial per protocol, and we anticipate top line data in the second quarter of 2027 with the BLA submission to follow. Finally, OCU410 GA, an advanced form of dry age-related macular degeneration and our largest commercial opportunity. This quarter marked an important transition for the program into Phase III.

In September, we announced the first patient dosed in ArMaDa3, our global Phase III clinical trial. We plan to complete trial enrollment next year with a target BLA filing in 2028. ArMaDa3 is a 237-subject study that randomizes patients 2:1 to a single subretinal injection of OCU410 or untreated control across the United States, Canada and Europe. The primary endpoint is GA lesion growth over 12 months. This is the first pivotal gene therapy trial in geographic atrophy.

Today's approved GA therapies target a single pathway and require ongoing intravitreal injections as often as monthly. OCU410 is designed to address multiple pathways underlying the disease with a single onetime treatment. We believe that combination of mechanism and durability gives OCU410 a clear competitive advantage. Here is a snapshot of the market opportunity across our 3 late-stage development programs. With OCU410 for GA represents our largest commercial opportunity, we believe all 3 programs have the potential to generate significant revenue while addressing areas of substantial unmet medical need. With that, I will turn the call over to Rita for the financial update. Rita?

Rita Johnson-Greene

Thank you, Shankar. Good morning, everyone. Our cash, cash equivalents, restricted cash and short-term investments totaled $84.6 million as of September 30, 2026. We expect this balance to support our cash runway into 2028, which funds 2 of our 3 late-stage programs through their anticipated BLA filings. We had 339.3 million shares of common stock outstanding as of September 30, 2026.

Total operating expenses for the 3 months ended September 30, 2026, were $19.7 million and included research and development expenses of $12.5 million and general and administrative expenses of $7.2 million.

This compared to total operating expenses for the 3 months ended September 30, 2025, of $19.4 million, which included research and development expenses of $11.1 million and general and administrative expenses of $8.2 million. Ocugen reported a $0.01 net loss per common share for the 3 months ended September 30, 2026, compared to a $0.07 net loss per common share for the 3 months ended September 30, 2025.

Total operating expenses for the 9 months ended September 30, 2026, were $57 million and included research and development expenses of $34.4 million and general and administrative expenses of $22.6 million compared to total operating expenses for the 9 months ended September 30, 2025, of $50.5 million that included research and development expenses of $29.1 million and general and administrative expenses of $24.4 million. Ocugen reported a $0.14 net loss per common share for the 9 months ended September 30, 2026, compared to a $0.17 net loss per common share for the 9 months ended September 30, 2025. That concludes my financial update. Shankar, back to you.

Shankar Musunuri

Thank you, Rita. The progress we made this quarter reinforces our confidence in the path ahead. We moved OCU410 into Phase III with the first patient dosed in ArMaDa3. We completed our regional licensing agreement for OCU400 in the Middle East and North Africa. We opened a pathway to treat RP patients in the Bahamas, and we established a European presence to support our development and commercialization in that region. Each of these moves supports the same objective, which is advancing 3 late-stage gene therapy programs toward approval and bringing them to patients around the world.

Looking ahead, our focus is firmly on execution. The most important near-term catalyst is top line data from OCU400 in the first quarter of 2027, followed by our planned BLA submission. We then expect top line from OCU410ST in the second quarter of 2027. We remain on track to deliver 3 BLAs over the next 3 years. I want to thank our employees, our investigators and the patients who have placed their trust in us as well as our shareholders for their continued support of our mission to advance cures for blindness. We will now open the call for questions. Operator?

Operator

[Operator Instructions] Your first question comes from the line of Swayampakula Ramakanth with H.C. Wainwright.

ช่วงถาม-ตอบ

Swayampakula Ramakanth

This is RK from H.C. Wainwright. The rest of the team. Just wanted to understand a little bit about the ST program, the Stargardt program, Shankar, in September, you had the DMC recommendation come to you. And when will the full cohort actually complete the follow-up period, the 8-month follow-up period? And beyond that, what sort of data do you need to make your next decision? And also, I think you're still planning to file in the second quarter of '27. So what else needs to get resolved by then?

Shankar Musunuri

Yes. Thank you, RK. Yes, the protocol, it targeted for 12 months read in the second quarter. I'll let our CMO, Dr. Genead, answer the questions. Go ahead.

Mohamed Genead

Thank you, Shankar. So as we described in the protocol, this interim analysis was prescribed in the original protocol we discussed with the agency. And it was a part of our adaptive design to look at any adjustment needed during the trial conduction. And the DMC was assembled, as you are aware, and they recommended to continue the study without modification.

So us, as a company, we will -- all the team are still blinded. We are continuing the study until month 12 and looking forward to release the data by the second half or second quarter next year in 2027. As you are aware, too, about this interim analysis was done in a small cohort of patients in the study to an early time point, the month 8 versus month 12 as the primary.

And as you know, for Stargardt disease as a disease, it is a slowly progressive retinal disease. So we wouldn't expect to see too much at month 8 versus month 12. In addition, as you know, with gene therapy product, the expression of the transgene and the product take time. And then with what we are trying to do here, we're looking at the data at month 12 per the original design on the pre-existing protocol.

Swayampakula Ramakanth

Okay. So if I understand this right, so I know I misspoke, I said second quarter '27 filing, the readout is the second quarter, just as you said. So once you have all that data, you anticipate meeting with the FDA before moving forward? Or what other steps would you be taking once you get that 12-month data point just as you suggested?

Rita Johnson-Greene

Yes.

Shankar Musunuri

Yes. I think, yes, that's the standard operating procedure, RK. When you get the top line data, you need to discuss with the agency first. Then you need to -- if the data falls the way you anticipate following the protocol and SAP analysis, what we agreed with the FDA, obviously, then we move on to the next step, have a pre-BLA meeting and move on to filing the BLA.

Swayampakula Ramakanth

Fantastic. Then regarding the LARTA approval in the Bahamas, first of all, I think it's a good opportunity for you folks to get something commercial and also see how the -- how patients react or adopt in the real world, which is fantastic. So when you say by year-end, by the end of this year, what would we see in terms of -- is it just going to be full approval and potentially somebody lining up to have their initial surgery? Or you just will have the full approval and the hospital will be trying to get somebody in -- get a surgery done in the new -- in '27, I mean.

Shankar Musunuri

Yes. So RK, I'll let -- we have our commercial head here, and he can tell it in answer.

Chris Clark

So right, RK, nice to hear from you. So the LARTA program in the Bahamas really represents something really innovative across our industry. And yes, in addition, right now, we have the conditional provisional approval. But by the end of the year, we can expect a full approval. We don't necessarily share forecasts on patients, especially for EAP, but stay tuned, and we will be sharing more catalysts on that specific program.

Operator

Your next question comes from the line of Robert LeBoyer with Noble. Your line is open.

Robert LeBoyer

My question only has to do with the 410 program. And good news that you initiated patient treatment during the quarter. And my understanding is that it's a 2:1 randomization, but I don't have anything about any kind of interim analysis. Is there anything planned like that?

Shankar Musunuri

Yes. As we -- Robert, as we -- this is a 1-year trial, that means after recruitment, we're going to monitor patients for 1 year, looking for primary and secondary analysis. And currently, we're not planning interim.

Robert LeBoyer

Okay. Are there any milestones for recruitment that you're planning to announce? Or is it just when you complete the full enrollment?

Shankar Musunuri

I mean our goal is to complete enrollment in 2027, in line for BLA filing in 2028.

Robert LeBoyer

Okay. Great. So everything is on track.

Shankar Musunuri

Yes.

Operator

Your next question comes from the line of Michael Okunewitch with Maxim Group. Your line is open.

Michael Okunewitch

I'd like to just talk a little bit more about the upcoming DMC review in Stargardt and provide some context on what the issues raised in the prior one. Did this have anything to do with the magnitude of treatment effect over the time period? Was it fluctuation in functional measures over that period with a smaller population? Or the statistical noise at baseline that kind of led them to say we want to see the full picture before making a decision?

Mohamed Genead

Yes. Thanks for the question. So it's all of the above, but let me give more specific. Let's just go back to the disease progression because this is important to understand. Stargardt, as you know, it's one of those slowly progressive retinal genetic diseases, and it takes time to see any delta and 8 months was quite an early time point. This is number 1.

Number 2, if you remember, the interim analysis also, we look at only a snapshot of certain patients, only -- even less than half of the patients in that trial. So the small N definitely will determine this outcome. The other big piece was in this analysis, the heterogeneity we saw at the baseline of those patients. Remember, still less than half of the patients enrolled in the trial and the baseline characteristic was just heterogenous. It was quite variable from small to large. So we cannot conclude, we cannot claim anything as well.

Lastly, and I want to also reiterate this part, this was not an efficacy analysis was a part of the adaptive design to look at any need to do any adjustment on the trial design, increase duration, increase the number of patients and the DMC recommended to continue without any modification. And for us, as a company, we will continue to follow the patient per the existing protocol to month 12, and then we'll look at the data and then the full set of the patient at month 12.

Michael Okunewitch

And just how confident are you that the N equals 63 total size of the study is large enough to ameliorate any of those baseline differences?

Mohamed Genead

Yes. Good point. Based on the prior data from the Phase I/II we saw treatment effect in a small number of patients was N of 9. We saw this 54% reduction or slower lesion growth in the treated eyes versus the untreated also, we saw functional benefit on the visual acuity.

Back to your question about the N of 63, it will be the full set of patients. The study was powered based on the early assumption to show significance at month 12 was close to 90% powering. And also, we should see like more moderate population, the baseline character should be balanced between the control and treated that also will drive a different value. In addition, we have a longer time point, right, month 12 versus month 8, and we saw the delta in our early study at month 12 versus month 8.

Michael Okunewitch

All right. And then just 1 more before I hop back in the queue. I want to switch gears and talk a little bit about the Bahamas program. In particular, what the payment model looks like for under LARTA? And who is the target patient for that? Would that be patients that live locally in the Bahamas? Would it be people flying in for potential medical tourism to get early access to the treatment? Can you just provide a bit more color on what that looks like?

Shankar Musunuri

Yes. I'll let Abhi answer that. Go ahead.

Abhi Gupta

Yes. So I think first on the program is open globally. And yes, it's looking at the Bahama population, but much more broader. So it is truly like a global program. And so secondly, the way that the model works in terms of pricing is something that's consistent with the way that the Bahama system is set up. And so it is a little bit more towards commercial than it is towards clinical, and that's something specific that the Bahama regulatory body enables Ocugen to do.

Shankar Musunuri

So Michael, just to recap, anybody globally who is eligible and they can go get the treatment at this stage under this approval.

Michael Okunewitch

All right. Would pricing match what you would be targeting for U.S. or international pricing? Or is this more of an exploratory program?

Chris Clark

That is correct. It would be. Yes, it would be.

Shankar Musunuri

It would be matching U.S. price. Yes.

Operator

Your next question comes from the line of Elemer Piros with Lucid Capital Markets. Your line is open.

Elemer Piros

Just 1 more follow-up on the Bahamas treatment availability. How would patients learn about that this is available in the Bahamas for them? What sort of marketing effort if you are thinking of to undertake?

Abhi Gupta

Yes. As an Ocugen, we don't market EAPs, but we are working with a local vendor that's responsible for all patient-related activities. And so they would be the one who are educating not only patients, but KOLs, including the community about this world's first option for a global EAP...

Elemer Piros

Okay. And coming back to the interim analysis, was the DMC equipped with trying to model potential outcome if they were to normalize the baseline characteristics to be even between the 2 arms?

Mohamed Genead

So DMC, as you know, it's an advisory body and also independent unblinded body assigned to the study. The DMC had a very clear per protocol assignment. They were looking at -- as part of the adaptive design, they're looking at 3 outcomes. Again, it's not an efficacy outcome. It's just part of the adaptive design for sample size recalculation or adjustment if needed.

We had access to the unblinded data. They look at all the efficacy, including the primary lesion size and all the other functional, including also the genetic correlation. So they were to make a decision based on data. As I said before, and this is important again to reiterate, the sample size was small, early time point and also we had some heterogenicity as a baseline characteristics in that interim analysis.

The good news also, remember, they had an opportunity now to do different outcomes. They continue the study without modification because we believe with all full of patients at month 12, the heterogenicity and all this baseline heterogeneity will be normalized at month 12. And this is also we believe based on our data and also patient selection in the trial.

Elemer Piros

And so you can confirm that since you have all the baseline characteristics of the patients that the full data set is going to be well balanced between the 2 treatment arms. That's correct.

Operator

Your next question comes from the line of Leland Gershell with Oppenheimer & Co. Your line is open.

Leland Gershell

Just want to ask, I think it was asked earlier on the Stargardt, the 8-month analysis. If we -- so just to be clear, will we -- will you the company have input from the DMC on their full analysis of the enrollment at 8 months? And will that -- could that impact the study? I just wasn't clear. I know that was asked in an earlier question, but it wasn't clear your answer. If you could just inform there.

Mohamed Genead

No, it's a pleasure. And no, so the DMC is independent, but they have access to the unblinded data. We don't. As a company, the study is still blinded and all the team are running the study is still blinded. If you're asking will the DMC will do another analysis at 8 months with a full data set? No.

We are continuing the study until month 12, and this is where the time is going to look at all the data from the trial as a company by month 12. And this is part of the design of the study. This is a pre-existing protocol. This what we communicate to the agency. And we believe the reason why because 8 months is an early time point, and we have a small number of patients. So we want to see the full set of patients at month 12 for the existing protocol. Did I answer your question?

Leland Gershell

Yes. No, that's very helpful. And I guess a question in terms of the final data when you have them, if you could just remind us what you expect to see based on performance in the past with 410ST, what's the size of lesion reduction you'd expect versus comparator? And given this is a dynamic space, kind of to be competitive here, what size reduction would you want to see given the other therapies being developed in the space?

Mohamed Genead

Yes. So the primary analysis for this study was based on the atrophic lesion size change over time until month 12. And the size was close to 90% to look at that delta. The delta you're talking about close to 25% delta. If you remember, the Phase I/II data we shared earlier or we discussed earlier, we showed close to 54% reduction on the lesion size, but this was an early study, was also a small number of patients, and that was our benchmark, but we went more conservative and we talked about 25% delta between the treated and the control eyes to show statistical significance.

That's on the lesion size growth. Also, we look at -- we're also looking at other functional endpoints, including the BCVA and other functional endpoint in the study. And we saw earlier in our Phase I/II functional benefit as well from baseline to month 12 up to 6-letter gain in the treated eye versus the contra untreated eyes. So we believe based on this earlier data, we should also see similar trend on the structural functional improvement in those subjects.

Operator

Your next question comes from the line of Whitney Ijem with Canaccord Genuity. Your line is open.

Whitney Ijem

On OCU400 and the powering, I guess, can you remind us from the Phase I/II experience, first of all, how are you defining responder in the Phase I/II as it relates to the mobility testing? And what are the differences between how you're defining it there versus the Phase III? And then remind us what was the responder rate, particularly in the RHO population in Phase I/II and remind us what percent of the Phase III are RHO patients? That's part 1. And then I have a follow-up. Sorry for so many of the questions.

Mohamed Genead

Whitney, thank you for your question. Regarding the Phase I/II, what we saw from the Phase I/II in the RP, the OCU400 program, this was N of 18 subject. Remember, we did some subgroup analysis. But what we saw based on the mobility test, and we used the same test externally used for their approval, which we called the Multi-Luminance Mobility Test, MLMT.

What we saw in that study in the treated eye who received OCU400, we saw 43% of the eyes did improve 2 lux levels on the mobility test, which is the approvable endpoint for RP versus 0% of the control untreated eyes did show that. And then when we projected this, to our Phase III mobility test, which we call the LDNA, which is very similar to the MLMT, but it's a broader range, 10 lux level versus 6, but using the same methodology, the 2 lux level improvement.

And our projection was at that time, we went from 42% up to -- at 43% up to 71% improvement in the treated eye versus 0% in the control. So when we built our Phase III assumption was based on a very conservative analysis. We didn't say we're going to go with 71% improvement. We said the treated eye will -- the assumption was 50% improvement in the treated eye versus 10% control. And remember, in the Phase I/II, the control was 0%.

So if you went with a 50% treated versus the 10% control, the delta is 40%, that will give us 99% power in the study, okay? And if you look at this in another way, right, if you look at the half full or half empty, right, even if the treated eye showed only 20% treatment effect, which is not our assumptions, right? This is not our assumption. But if you went to 20% and the control did behave exactly the way it behaved in the Phase I/II, which is like close to 0%, 1%, we're still hitting 93% power. So what we're saying here in a different way, we have a very high confidence with OCU400, especially the study is well powered to show statistical significance at month 12. Using the 2 lux improvement, the same 1 used for the approval. Did I answer your question?

Whitney Ijem

Got it. That's really helpful. Yes, that's really helpful. And just on the RHO bit, am I remembering correctly that on the Phase I/II, the responder rate in the RHO subgroup was higher? Either way, I guess, can you remind us what percent of patients in the pivotal are RHO patients?

Mohamed Genead

Yes. So for the pivotal trials, liMeliGhT, just to remind, it's 140 subjects were enrolled, randomized to 2:1, 92 was treated and 48 was untreated or the control arm. The reduction we have like we have rhodopsin patients in the Phase III trials, but the majority will be non-rhodopsin, we call gene agnostic. But we have a very large number of patients in the Phase III trials who have rhodopsin mutation. And you're correct, we saw a very positive trend in the rhodopsin subpopulation in the Phase I/II. So we are expecting to replicate if not better in our Phase III trials.

Whitney Ijem

Got it. All right. That's helpful. And then just the last question is just on timing. I believe you announced completion of enrollment in the study in the beginning of March. Can you just help us understand like how quickly after enrollment was that final patient treated? I'm just trying to get -- and how long you think it might take to kind of organize, clean up the database, et cetera, before you can lock it and announce top line?

Shankar Musunuri

I mean, as we stated before, Whitney, we're ready to do all that. That's why we're doing a lot of work behind the scenes. As we announced before, first quarter -- by end of first quarter, we'll be able to announce that top line.

Operator

I will now turn the call back over to Shankar Musunuri for closing remarks.

Shankar Musunuri

Thank you. Thank you for attending another good progressive earnings call today. Thanks to all our shareholders, patients, our employees for supporting Ocugen. Thank you.

Operator

Ladies and gentlemen, that concludes today's call. Thank you all for joining. You may now disconnect.