아기오스, FDA 겸상적혈구질환 심사 연장 속 3분기 미타피밧 매출 사상 최대 기록

아지오스는 미국 내 지중해빈혈 치료제 AQVESME 출시로 수요가 확대되면서 2026년 3분기 미타피바트 순매출이 전년 동기 대비 4배 이상 증가한 5,540만 달러로 사상 최대치를 기록했다고 발표했다. 또한 미 식품의약국(FDA)이 허가 심사 기간을 3개월 연장해 목표일을 2027년 2월 1일로 새로 정했으나, 겸상적혈구질환 치료제 출시 준비 상태는 유지하고 있다고 밝혔다.

전 세계 미타피바트 순매출은 2025년 3분기 1,290만 달러에서 4.3배 증가하며 2025년 연간 전체 매출을 넘어섰다. 미국 순매출은 수혈의존성 및 비수혈의존성 지중해빈혈 환자 전반의 AQVESME 수요에 힘입어 전 분기 대비 20% 증가한 4,870만 달러를 기록했다. 미국 외 지역 매출은 2분기 유럽 내 지중해빈혈 승인 이후 조기 공급 프로그램(early-access programs)이 반영되면서 전 분기 대비 74% 증가한 660만 달러에 달했다.

아지오스는 이번 분기 동안 치료 시작 신청서(start forms) 작성이 완료된 처방 177건을 기록했으며, 미국 출시 이후 누적 처방은 619건에 달했다. 분기 말 기준 추가로 48건의 처방에 대한 시작 신청서가 처리 중이었다. 회사 측은 치료 6개월 후에도 환자의 약 75%가 AQVESME 투약을 유지해 지속적인 환자 기반 구축을 뒷받침하고 있다고 밝혔다.

2026년에 발표된 장기 공개 라벨 연장 시험 데이터에 따르면, 기존 무반응 환자의 약 3분의 1이 투약 기간 연장을 통해 헤모글로빈 반응을 달성한 것으로 나타났다. 평균 반응 지속 기간은 17.9주에서 43.6주로 증가했다.

R&D 지출 감소 속 상업화 부문 비용 증가

매출원가는 전년 동기의 170만 달러에서 250만 달러로 증가했다. 연구개발(R&D) 비용은 8,680만 달러에서 7,350만 달러로 감소한 반면, 판관비(판매비와 관리비)는 아지오스의 상업화 활동 및 출시 준비 지원에 따라 4,130만 달러에서 5,650만 달러로 증가했다.

3분기 순손실은 전년 동기의 1억 340만 달러에서 6,500만 달러로 축소됐다. 아지오스의 9월 말 기준 현금, 현금성 자산 및 시장성 유가증권 보유액은 9억 700만 달러로, 2025년 말의 12억 달러와 비교된다.

아지오스는 희귀 혈액질환 프로그램에 자원을 집중하기 위해 2026년 중 R&D 인력을 35% 이상(100개 이상의 직무) 감축하고 있다. 회사는 2027년 겸상적혈구질환 치료제 출시 가정과 매출 성장, 비용 관리를 기반으로 2028년 비일반회계기준(non-GAAP) 흑자 달성을 목표로 하고 있다. 이 목표에는 잠재적인 사업 개발과 주식 기준 보상, 감가상각비, 무형자산 상각비 및 손상차손, 인수 관련 항목, 구조조정 비용 등 특정 항목은 제외된다.

겸상적혈구질환 심사 일정, 2027년 2월로 연기

FDA는 아지오스가 규제 당국의 정보 요청에 제출한 답변을 중대 수정사항(major amendment)으로 분류한 뒤, 미타피바트의 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA) 목표일을 2026년 11월 1일에서 2027년 2월 1일로 변경했다. FDA는 위해성 평가 및 완화 전략(REMS)이 필요한지 평가하기 위해 정보를 요청했으며, 아지오스는 공개 라벨 연장 기간에서 확보한 약 9개월간의 추가 안전성 데이터로 응답했다.

아지오스는 추가 데이터로 인해 미타피바트의 유익성-위해성 프로파일에 대한 회사의 평가가 달라지지 않았다고 밝혔다. 회사는 지중해빈혈 임상시험에서 관찰된 사례와 양상이나 중증도가 유사한 간세포 손상 사례는 보고되지 않았다고 전했다. FDA와의 제품 라벨 협의는 계속 진행 중이다.

회사는 현장, 의료, 시장 접근(market-access) 및 환자 지원 팀에 대한 교육을 마쳤으며, 승인 즉시 공급이 가능하도록 제조 및 공급 체계를 단계적으로 준비했다. 초기 출시 목표 대상은 해당 연령대의 미국 내 진단 환자 추정치 약 7만 5,000명 중 치료가 필요한 16세 이상의 적극적 치료 참여 환자 약 2만 5,000명이다.

3상 RISE UP 연구의 공개 라벨 연장 데이터에 따르면 환자의 62.7%가 2회 연속 방문 시 데시리터당 최소 1.0그램(g/dL) 증가로 정의된 헤모글로빈 개선을 달성한 것으로 나타났다. 최장 지속 반응 기간은 115주였으며, 초기 무반응 환자의 39.7%가 이후 개선을 보였다. 발표에서는 새롭게 확인된 신장 및 심장 관련 소견도 언급됐으나, 아지오스는 이를 확립된 임상 결과라기보다는 보조적 데이터로 규정했다.

파이프라인 집중 및 자본 배분

아지오스는 진성적혈구증가증 치료를 위해 TMPRSS6를 표적하는 시험용 치료제 AG-236의 임상 2/3상을 유기적으로 연계해 진행할 계획이다. 건강한 지원자를 대상으로 한 임상 1상 데이터에서는 투약 후 지속되는 헵시딘, 트랜스페린 포화도, 헤마토크릿의 변화가 확인됐으며, 일부 철 관련 효과는 6개월 동안 지속됐다. 회사 측은 임상 2/3상 시험이 2026년 하반기로 계획되어 있다고 밝혔다.

페닐케톤뇨증 치료제로 연구 중인 페닐알라닌 수산화효소 안정제 AG-181은 임상 1b상 개발 단계에 있다. 건강한 지원자 데이터에서는 1일 2회 투약 용법이 뒷받침됐으며, 중대한 이상반응이나 3등급 이상의 이상반응, 투약 중단 사례는 나타나지 않았다. 환자 대상 기전 입증(Proof-of-mechanism) 데이터는 2026년 하반기에 도출될 것으로 예상된다.

아지오스는 또한 2028년 상반기에 면역혈소판감소증 치료제 세비도플레닙의 임상 3상을 시작할 계획이다. 회사는 AG-181을 비롯한 비핵심 자산에 대한 전략적 대안과 보라시데닙 로열티의 잠재적 유동화 방안을 검토할 수 있다고 밝혔다.

회사의 전망은 규제, 임상 및 상업적 불확실성에 노출되어 있다. 발표에서 언급된 주요 위험 요인으로는 FDA 및 기타 규제 당국의 결정 시점과 결과, 임상시험 결과 및 피험자 등록, 제조 및 상업화 실행, 예상치 못한 현금 소요, 경쟁, 지식재산권 보호, 잠재적 마일스톤 및 로열티 수령 관련 불확실성 등이 포함된다.