필스파리가 2억 달러에 도달함에 따라 트라베어 3분기 미국 제품 매출 95% 상승

트래비어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)는 IgA 신증 및 새로 승인된 국소 분절 사구체 경화증 적응증 전반에서 필스파리(FILSPARI) 수요가 확대됨에 따라 2026년 3분기 미국 제품 순매출이 전년 동기 대비 약 95% 증가한 약 2억 2,000만 달러를 기록했다고 밝혔다. 분기 전체 매출 중 필스파리의 미국 순매출이 2억 달러를 차지하며, 이 희귀 신장 질환 치료제가 트래비어의 상업적 성장을 이끄는 핵심 동력이 되었다.

티커명 TVTX로 거래되는 샌디에이고 기반의 이 바이오제약기업은 해당 분기 동안 1,932건의 신규 필스파리 환자 처방 신청서(start form)를 기록하며 2025년 3분기 대비 120% 증가했다. 트래비어는 높은 환자 복약 순응도 및 지속성, 그리고 확장된 처방 의사 기반에 힘입어 신규 및 재처방 의사 모두에게서 수요가 발생하고 있다고 설명했다.

필스파리(성분명 스파르센탄)는 미국에서 질병 진행 위험이 있는 원발성 IgA 신증(IgAN) 성인 환자의 신장 기능 저하를 지연시키는 치료제로 승인받았다. 또한 2026년 4월, 미국 식품의약국(FDA)은 신증후군이 없는 8세 이상의 성인 및 소아 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 환자의 단백뇨를 감소시키는 적응증으로도 이 약물을 승인했다.

IgAN 및 FSGS 중심의 필스파리 적응증 확대

트래비어는 두 적응증에 걸쳐 미국 내 치료 대상 환자 수가 IgAN 환자 7만 명 이상, FSGS 환자 3만 명 이상을 포함해 총 10만 명 이상일 것으로 추정하고 있다. 회사 측은 필스파리가 이 합산 시장에서 약 10%의 침투율을 달성해 추가적인 채택 여지가 남아있다고 밝혔다. 또한 이러한 수치는 회사의 자체 전망치이지만, IgAN 분야 10억 달러 이상을 포함해 2033년까지 미국 매출 기회가 30억 달러를 넘어설 것으로 추정하고 있다.

IgAN 치료 영역에서 트래비어는 필스파리를 기존의 레닌-안지오텐신 시스템 억제제 치료를 대체할 수 있는 장기 비면역억제요법으로 자리매김하고 있다. 회사는 조기 진단, 더 낮은 단백뇨 목표치, 다수 환자에 대한 동시 치료 권고를 담은 2025년 KDIGO 가이드라인을 강조했다. 필스파리의 임상적 특징으로는 1일 1회 경구 투여, 간소화된 간 모니터링, 대조약인 이르베사르탄과의 2년 비교 임상 데이터 등이 있다.

추가적인 근거 창출 프로그램은 더 광범위한 사용을 지원하기 위한 목적이다. 트래비어는 새로 진단받은 치료 경험이 없는 IgAN 환자를 대상으로 한 SPARTAN 연구에서 110주 차까지 단백뇨가 약 77% 감소하고 추정 사구체 여과율이 안정화되었으며, 환자의 약 75%가 완전 관해에 도달했다고 발표했다. SPARX 연구는 신장 이식 후 재발성 IgAN 및 FSGS 환자를 대상으로 필스파리를 평가하고 있으며, 데이터 발표는 2027년으로 예정되어 있다.

FSGS 제품 출시는 이미 IgAN을 위해 구축된 영업 조직, 보험자 관계, 유통 채널 및 환자 지원 인프라를 동일하게 활용하고 있다. 트래비어는 처방 의사 간 중복이 상당하여 상업화 팀이 두 적응증 모두를 대응할 수 있다고 설명했다. 아울러 회사는 아프리카계 혈통의 FSGS 환자를 대상으로 한 임상적 근거를 확보하기 위해 SPARLIGHT 연구를 시작하고 있다.

미국 외 지역에서 트래비어는 CSL 비포(CSL Vifor) 및 주가이제약(Chugai Pharmaceutical)에 여러 국가에서의 스파르센탄 판권을 라이선스 아웃했다. 필스파리는 유럽과 영국에서 정식 승인을 받았으며 독일, 오스트리아, 스위스, 룩셈부르크, 영국에 출시되었다. 주가이제약은 일본에서 스파르센탄의 신약 허가 신청서(NDA)를 제출했다. 트래비어는 IgAN 및 FSGS 모두를 포함하는 라이선스 계약에 따라 최대 9억 1,000만 달러의 마일스톤 수령 권리를 보유하고 있으며, 글로벌 순매출에 대한 단계별 두 자릿수 로열티도 받게 된다. 2026년 6월까지 수령이 공시된 마일스톤은 6,350만 달러다.

펙티바티나제 연구, 2027년 데이터 발표 예정대로 진행 중

트래비어의 차기 승인 후보 약물은 고전적 호모시스틴뇨증(HCU)에 대한 임상 개발 단계의 효소 대체 요법 치료제인 펙티바티나제다. 이 치료제는 체순환에 시스타티오닌 베타-합성효소를 투여하여 호모시스테인 수치를 낮춤으로써 질환의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계되었다.

연구 재개 후 첫 신규 환자 투여가 2026년 4월에 이루어진 이후 핵심 3상 HARMONY 임상시험의 환자 등록이 계속되고 있다. 임상시험 기관 활성화가 완료되었으며, 트래비어는 2027년 하반기에 주요(topline) 효능 데이터가 나올 것으로 예상하고 있다. 이 연구는 약 70명의 환자를 등록하여 24주 동안 주 2회 피하 투여하는 펙티바티나제와 위약을 비교 평가할 예정이다.

이전 1/2상 COMPOSE 연구에서 최고 용량 군은 베이스라인 대비 총 호모시스테인이 평균 67.1% 상대적으로 감소한 결과를 나타냈으며, 펙티바티나제는 시험된 모든 용량에서 전반적으로 우수한 내약성을 보였다. 회사 측은 이 파이프라인이 승인될 경우 HCU에 대한 최초의 질병 완치 치료제가 될 잠재력이 있다고 평가하고 있다.

시보레브루티닙, 신장 질환 파이프라인 확장

트래비어는 또한 경구용 공유 결합 가역적 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제인 시보레브루티닙을 면역 매개 희귀 신장 질환의 잠재적 플랫폼으로 개발 중이다. 초기 개발은 원발성 막성 신증에 집중되어 있으며, 면역 매개 FSGS, 미세 변화 질환 및 기타 적응증으로 확장할 가능성이 있다.

2025년 9월 기준 데이터 컷오프에 따르면, 원발성 막성 신증 대상 1b/2a상 데이터에서 고용량 군의 anti-PLA2R 자가항체가 12주 차까지 약 90% 감소했다. 단백뇨는 36주 차까지 두 군 모두에서 약 80% 감소했으며, 이 같은 감소 효과는 치료 종료 후에도 유지되었다.

치료를 받은 31명의 환자 중 87.1%가 치료 후 이상반응(TEAE)을 겪었고 19.4%가 중대한 치료 후 이상반응(SAE)을 겪었다. 치료 관련 중대한 이상반응은 12.9%에서 발생했으며, 2명의 환자는 이상반응으로 인해 치료를 중단했다. 사망 사례는 보고되지 않았다. 트래비어는 이번 연구에서 호중구 감소증, 출혈 또는 심장 부정맥 등 BTK 억제제와 전형적으로 관련된 임상적으로 유의미한 이상반응은 확인되지 않았다고 밝혔다.

상업화 및 임상 프로그램을 뒷받침하는 현금 보유량

트래비어는 9월 말 기준 약 4억 7,200만 달러의 현금, 현금성 자산 및 매도가능증권을 보유하며 분기를 마감했다. 발행 보통주 주식 수는 약 9,500만 주였으며, 미행사 주식 보상을 포함하되 전환사채는 제외한 예상 희석 주식 수는 약 1억 800만 주였다. 회사는 2029년 3월 만기인 전환사채 9,500만 달러와 2032년 5월 만기인 전환사채 5억 2,500만 달러가 있다고 보고했다.

사업 집행에는 여러 불확실성이 남아 있다. 트래비어는 시장 수용도, 효능 및 안전성 인식, 가격 책정, 약가 수재(보험 급여) 및 경쟁 등 FSGS 제품 출시 및 지속적인 IgAN 상업화와 관련된 위험 요인을 지적했다. 또한 파이프라인 개발 프로그램은 환자 등록 지연, 부정적인 임상 또는 규제 결과, 제조 또는 공급 차질의 가능성에 직면해 있다. 이 외에도 위탁업체 의존성, 특허 및 독점권 문제, FDA 예산 또는 우선순위 변경 가능성, 관세, 예상 마일스톤이나 로열티 지급을 받지 못할 가능성 등의 위험이 존재한다. 회사는 또한 현금 소진 소요 기간(cash runway)이 예상보다 짧을 수 있으며, 파이프라인 개발을 완료하기 위해 추가 자금 조달이 필요할 수 있다고 경고했다.