앨나일람 3분기 제품 매출, 암뷔트라 성장에 힘입어 52% 급증

알니람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 암부트라(AMVUTTRA)의 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-CM) 적응증 출시 이후 트랜스티레틴 아밀로이드증 제품군의 지속적인 확장에 힘입어 2026년 3분기 순제품 매출이 전년 동기 대비 52% 증가했다고 발표했다. 회사는 연간 제품 매출 가이던스를 재확인하는 한편, 차세대 TTR 치료제 누크레시란(nucresiran)의 핵심 연구 임상시험 참가자 모집을 확대하고 있다.

총 순제품 매출은 전년 동기의 8억 5,100만 달러에서 증가하고 전 분기 대비 10% 늘어난 12억 9,000만 달러를 기록했다. 고정 환율 기준 제품 매출은 전년 동기 대비 53% 증가했다. 협력 매출 감소가 제품 매출 성장을 일부 상쇄함에 따라 총매출은 17% 증가한 14억 6,000만 달러를 기록했다.

TTR 제품군, 제품 매출 성장 견인

암부트라 및 온파트로(ONPATTRO)의 글로벌 TTR 제품 매출은 전년 동기 대비 59%, 전 분기 대비 12% 증가한 11억 5,000만 달러를 기록했다. 미국의 TTR 매출은 전년 동기 대비 69%, 2분기 대비 12% 증가한 반면, 미국 외 지역 매출은 전년 동기 대비 28%, 전 분기 대비 10% 증가했다.

알니람은 미국의 연간 매출 증가 원인을 암부트라의 ATTR-CM 출시에 따른 견조한 수요 덕분으로 돌렸으며, 이는 낮아진 순가격으로 일부 상쇄되었다. 2분기와 비교했을 때, 미국의 TTR 매출은 8,100만 달러의 수요 증가, 1,700만 달러의 재고 효과, 약 1,000만 달러의 유리한 일회성 매출총액-순액(gross-to-net) 조정 혜택을 받았다. 기말 미국 재고 보유일수는 2분기 19일에서 21일로 증가했다.

미국 외 지역의 전년 동기 대비 성장은 주로 일본과 독일에서의 ATTR-CM 처방 확대가 반영된 결과이며, 신규 출시 시장에서의 심근병증 치료제 가격 인하로 일부 상쇄되었다. 전 분기 대비 성장은 독일, 이탈리아, 일본에서의 지속적인 출시 및 파트너 시장의 주문 시점에 힘입었다.

회사 측은 미국의 ATTR-CM 처방량이 2025년 3분기 대비 약 37%, 2025년 3월 이후 약 70% 증가했다고 밝혔다. 암부트라는 3분기까지 ATTR 다발신경병증 및 심근병증 전체 처방의 약 24% 점유율을 유지했다. 2025년 3월 이후 2,000명 이상의 신규 처방의가 이 약물을 사용했으며, 전문 센터와 지역 의료 현장 모두에서 활용되고 있다.

알니람은 ATTR-CM 환자의 약 80%가 여전히 치료를 받지 못하고 있는 것으로 추정했다. 또한 암부트라가 보험 적용 대상자의 약 99%에게 접근 가능하며 대다수가 1차 치료로 접근할 수 있고, 환자의 약 90%가 집에서 약 10마일 이내에서 치료를 받을 수 있다고 덧붙였다.

희귀질환 제품군은 분기 매출 1억 4,200만 달러를 기록해 전년 동기 대비 12% 증가하고 전 분기 대비 변동이 없었다. 기브라리(GIVLAARI) 매출은 치료 환자 수 증가와 파트너 시장 주문 시점에 힘입어 21% 증가했다. 옥슬루모(OXLUMO) 매출은 환자 증가가 순가격 인하 및 주문 시점에 의해 상쇄되면서 1% 감소했다.

지출 증가로 영업이익률 하락

협력 및 로열티 순매출은 58% 감소한 1억 6,600만 달러를 기록했다. 협력 매출은 80% 감소한 7,100만 달러인 반면, 로열티 매출은 2배 이상 증가한 9,500만 달러를 기록했다.

제품 매출의 매출총이익률은 전년 동기의 77%에서 72%로 감소했고, 총매출의 매출총이익률은 84%에서 75%로 하락했다. 비GAAP 기준 연구개발비(R&D) 및 판매관리비(SG&A) 합계는 17% 증가한 6억 7,100만 달러를 기록했다. R&D 지출은 21% 증가한 3억 7,600만 달러, 판매관리비는 13% 증가한 2억 9,600만 달러였다.

비GAAP 영업이익은 11% 감소한 4억 2,500만 달러를 기록했으며, 영업이익률은 38%에서 29%로 축소되었다. 현금, 현금성 자산 및 매도가능증권은 분기 말 기준 총 35억 9,000만 달러로, 2025년 말의 29억 1,000만 달러와 비교된다.

연간 가이던스 재확인

알니람은 2026년 총 순제품 매출 전망치를 47억 달러에서 51억 달러로 유지했으며, 이는 2025년 대비 보고 기준 57%에서 71% 성장을 의미한다. 회사는 TTR 제품 매출을 42억 달러에서 45억 달러, 희귀질환 제품 매출을 5억 달러에서 6억 달러로 예상하고 있다.

경영진은 또한 협력 및 로열티 매출 가이던스를 5억 7,500만 달러에서 6억 2,500만 달러로, 비GAAP R&D 및 판매관리비 합계 가이던스를 27억 달러에서 28억 달러로 재확인했다. 이 비용 지표는 추정치 3억 3,000만 달러에서 3억 8,000만 달러의 주식 기준 보상을 제외한 것이다.

누크레시란 임상 확대… 헌팅턴병 프로그램 진전

알니람은 누크레시란의 임상 3상 TRITON-CM 시험의 계획된 모집 인원을 기존 약 1,750명에서 약 2,250명으로 늘렸다. 이 사건 기반(event-driven) 연구는 모든 원인에 의한 사망률 및 재발성 심혈관 사건의 복합 평가지표를 1차 평가변수로 사용한다. 회사 측에 따르면 모집 인원을 늘린 것은 보수적인 결과 사건 가정을 바탕으로 통계적 검정력을 유지하고, 초기 단계 환자 비중을 더욱 확대하기 위한 것이다. 알니람은 성공적인 개발 및 규제 승인을 전제로 예상 출시 시점이 2030년까지로 유지된다고 밝혔다.

회사는 또한 리제네론(Regeneron)과 공동 개발 중인 헌팅턴병 치료 후보물질 브레조시란(brezosiran)의 초기 임상 1상 결과를 발표했다. 단회 척수강 내 투여 결과 뇌척수액 내 변이 헌팅틴 단백질이 용량 의존적으로 감소했으며, 3개월 시점에 평균 최대 64%, 개별적으로는 최대 약 80% 감소했다. 알니람은 관찰된 안전성 및 내약성 프로필이 고무적이라고 평가하며, 6개월마다 반복 투여하는 임상 1b상 오픈라벨 연장 연구를 진행 중이다.

규제당국과의 협의를 거쳐, 회사는 2027년 헌팅턴병 성인 환자를 대상으로 브레조시란의 위약 대조 핵심 임상시험을 시작할 계획이다. 이 연구는 치료제가 질병 진행을 완화할 수 있는지 평가하기 위한 것이다.

미국 340B 약가 프로그램의 잠재적 변경 사항은 치료 접근성의 위험 요소로 남아 있다. 알니람은 개정안이 시행될 경우 2027년 1월 1일부터 340B 기관이 취득한 Part B 의약품에 대한 병원 외래 환자 상환액이 줄어들 수 있다고 밝혔다. 회사는 유통 차질 가능성을 완화하기 위해 보건 시스템과의 계약 체결 및 대치 치료 장소의 활용을 고려하고 있다.

알니람이 밝힌 기타 불확실성으로는 임상 및 규제 관련 결과, 약가 및 상환, 제조 및 공급, 지식재산권 보호, 파트너 및 제3자 의존도, 소송, 성장 및 영업비용 관리 능력 등이 포함된다.