Los ingresos por mitapivat de Agios en el 3T alcanzan un récord mientras la FDA extiende la revisión para la anemia falciforme

Agios registró unos ingresos netos récord por mitapivat de 55,4 millones de dólares en el tercer trimestre de 2026, más de cuatro veces el nivel del año anterior, a medida que el lanzamiento comercial en Estados Unidos para la talasemia amplió la demanda de AQVESME. La compañía también afirmó que sigue lista para el lanzamiento en la enfermedad de células falciformes, aunque la FDA amplió tres meses el periodo de revisión de la solicitud y fijó una nueva fecha objetivo para el 1 de febrero de 2027.

Los ingresos netos mundiales de mitapivat se multiplicaron por 4,3 frente a los 12,9 millones de dólares del tercer trimestre de 2025 y superaron los ingresos del producto en todo 2025. Los ingresos netos en Estados Unidos alcanzaron los 48,7 millones de dólares, un 20% más que en el segundo trimestre, impulsados por la demanda de AQVESME tanto en pacientes con talasemia dependiente de transfusiones como no dependiente de transfusiones. Los ingresos fuera de Estados Unidos ascendieron a 6,6 millones de dólares, con un aumento intertrimestral del 74%, lo que refleja los programas de acceso temprano en Europa tras la aprobación del producto para la talasemia en el segundo trimestre.

Agios contabilizó 177 prescripciones con formularios de inicio completados durante el trimestre y 619 de forma acumulada desde el lanzamiento en Estados Unidos. Otras 48 prescripciones tenían formularios de inicio en trámite al cierre del trimestre. La compañía indicó que alrededor del 75% de los pacientes continuaba bajo tratamiento con AQVESME tras seis meses, lo que respalda el desarrollo de una base de pacientes duradera.

Los datos de la extensión abierta a más largo plazo presentados en 2026 indicaron que aproximadamente un tercio de los pacientes que antes no habían respondido lograron una respuesta de hemoglobina con el tratamiento prolongado. La duración media de la respuesta aumentó de 17,9 semanas a 43,6 semanas.

Aumentan los gastos en las funciones comerciales mientras disminuye la inversión en I+D

El coste de ventas aumentó a 2,5 millones de dólares frente a los 1,7 millones de dólares del año anterior. Los gastos de investigación y desarrollo disminuyeron a 73,5 millones desde los 86,8 millones de dólares, mientras que los gastos de venta, generales y administrativos aumentaron a 56,5 millones frente a los 41,3 millones de dólares, a medida que Agios respaldó sus actividades comerciales y los preparativos para el lanzamiento.

La pérdida neta del tercer trimestre se redujo a 65,0 millones de dólares frente a los 103,4 millones de dólares del mismo periodo del año anterior. Agios cerró septiembre con 907,0 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables, en comparación con los 1.200 millones de dólares registrados a finales de 2025.

Agios reducirá su plantilla de I+D en más de un 35%, lo que representa más de 100 puestos de trabajo, a lo largo de 2026, al tiempo que concentra sus recursos en programas de hematología rara. La compañía tiene como objetivo alcanzar la rentabilidad no GAAP en 2028, basándose en la previsión de un lanzamiento en 2027 para la enfermedad de células falciformes, el crecimiento de los ingresos y la disciplina de costes. Dicho objetivo excluye posibles operaciones de desarrollo de negocio y determinadas partidas, como la remuneración basada en acciones, depreciaciones, amortizaciones y deterioros de valor, conceptos vinculados a adquisiciones y cargos por reestructuración.

La revisión para la enfermedad de células falciformes se traslada a febrero de 2027

La FDA modificó la fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados para mitapivat del 1 de noviembre de 2026 al 1 de febrero de 2027, tras clasificar la respuesta de Agios a una solicitud de información de la agencia como una enmienda importante. La FDA había solicitado información para evaluar si sería necesaria una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos, y Agios respondió aportando aproximadamente nueve meses de datos de seguridad adicionales procedentes de periodos de extensión abierta.

Agios señaló que los datos adicionales no modificaron su evaluación del perfil de beneficio-riesgo de mitapivat. La compañía informó de que no se registraron casos de lesión hepatocelular similares en patrón o gravedad a los observados en los ensayos clínicos para la talasemia. Las negociaciones sobre el etiquetado con la FDA continúan.

La compañía ha preparado a los equipos de campo, médicos, de acceso al mercado y de apoyo al paciente, y ha organizado la fabricación y el suministro para una potencial disponibilidad desde el primer día. Su objetivo inicial de lanzamiento abarca a unos 25.000 pacientes de 16 años o más activamente atendidos que necesitan tratamiento, dentro de una población diagnosticada estimada en Estados Unidos de aproximadamente 75.000 personas en ese grupo de edad.

Los datos de la extensión abierta del estudio de fase 3 RISE UP mostraron que el 62,7% de los pacientes logró una mejora en la hemoglobina, definida como un incremento de al menos 1,0 gramo por decilitro en dos visitas consecutivas. La respuesta en curso más prolongada fue de 115 semanas, mientras que el 39,7% de los pacientes que no habían respondido inicialmente mejoraron posteriormente. La presentación también describió hallazgos renales y cardíacos emergentes, aunque Agios los calificó como datos complementarios y no como resultados clínicos consolidados.

Cartera de desarrollo enfocada y asignación de capital

Agios planea avanzar con AG-236, una terapia en investigación dirigida a TMPRSS6, a través de un programa de fase 2/3 operativamente integrado en policitemia vera. Los datos de fase 1 en voluntarios sanos mostraron cambios en la hepcidina, la saturación de transferrina y el hematocrito que se mantuvieron tras la dosificación, con ciertos efectos relacionados con el hierro que se prolongaron durante seis meses. La compañía indicó que el estudio de fase 2/3 estaba previsto para el segundo semestre de 2026.

AG-181, un estabilizador de la fenilalanina hidroxilasa que se investiga para la fenilcetonuria, continúa en fase 1b de desarrollo. Los datos en voluntarios sanos respaldaron la dosificación dos veces al día y no mostraron acontecimientos adversos graves ni de grado 3 o superior, así como ninguna interrupción del tratamiento. Se esperaban datos de prueba de mecanismo en pacientes para el segundo semestre de 2026.

Agios también planea iniciar un estudio de fase 3 de cevidoplenib en trombocitopenia inmunitaria en el primer semestre de 2028. La compañía indicó que podría considerar opciones estratégicas para activos no estratégicos, incluidos AG-181 y la posible monetización de sus regalías sobre vorasidenib.

Las perspectivas de la compañía siguen sujetas a incertidumbres regulatorias, clínicas y comerciales. Entre los riesgos clave identificados en la presentación figuran el calendario y el resultado de las decisiones de la FDA y de otros organismos reguladores, los resultados y la inscripción de pacientes en los ensayos clínicos, la ejecución operativa y comercial de la fabricación, necesidades inesperadas de liquidez, la competencia, la protección de la propiedad intelectual y la incertidumbre sobre posibles pagos por hitos y regalías.