Aquestive fija la fecha de la FDA para Anaphylm en marzo de 2027 tras la nueva presentación de la NDA

Aquestive Therapeutics (NASDAQ: AQST) volvió a presentar su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Anaphylm en el tercer trimestre de 2026, fijando el 16 de marzo de 2027 como fecha de decisión por parte de la FDA para este film sublingual en fase de investigación. La empresa afirmó que los preparativos para el lanzamiento siguen según lo previsto de cara a una potencial comercialización tras su aprobación, mientras que su saldo en efectivo de 90,3 millones de dólares al cierre del trimestre y una posterior transacción de licencias de Libervant respaldarán, según se espera, el proceso regulatorio y las actividades de lanzamiento.

Anaphylm, un film sublingual de dibutepinefrina, se está desarrollando para tratar reacciones alérgicas graves, incluida la anafilaxia. La FDA está revisando la nueva solicitud de Clase 2 tras haber emitido una carta de respuesta completa el 30 de enero de 2026. Aquestive señaló que la solicitud incluye datos de factores humanos, farmacocinéticos y farmacodinámicos destinados a subsanar las deficiencias identificadas por el organismo regulador.

La empresa también está preparando su primera solicitud regulatoria para Anaphylm fuera de Estados Unidos, cuya presentación ante Health Canada está prevista para el cuarto trimestre de 2026. Anaphylm sigue en fase de investigación, y su seguridad y eficacia aún no han sido establecidas.

Preparativos para el lanzamiento y planes de la cartera de desarrollo

El trabajo precomercial de Aquestive incluye formación científica, interacción con médicos prescriptores, planificación del apoyo a pacientes y conversaciones con pagadores de salud. En lo que va de año, la empresa registró más de 1.090 interacciones con prescriptores y 876 contactos en stands a lo largo de 50 conferencias a las que asistió o tiene previsto asistir. Además, redactó 14 manuscritos y presentó 10 resúmenes para congresos.

Una encuesta de preferencia a doble ciego patrocinada por la empresa, en la que participaron 27 adultos en riesgo de anafilaxia y 26 cuidadores de pacientes pediátricos, reveló que 51 de los 53 encuestados prefirieron el formato en film al comparar un film placebo no etiquetado con un dispositivo de pulverización nasal vacío y sin etiquetar bajo supuestos controlados. Aquestive advirtió de que los resultados reflejan preferencias declaradas y no demuestran comportamientos de prescripción, utilización, resultados clínicos o adopción comercial.

Más allá de Anaphylm, la empresa tiene previstos estudios preclínicos y clínicos adicionales durante la primera mitad de 2027 para el AQST-108, un gel tópico de epinefrina que forma parte de su plataforma de prodrogas AdrenaVerse.

Efectivo, volúmenes de fabricación y perspectivas para 2026

Aquestive cerró el tercer trimestre con 90,3 millones de dólares en efectivo, en comparación con los 98,5 millones de dólares al cierre del segundo trimestre y los 121,2 millones de dólares a finales de 2025. Los envíos trimestrales de fabricación sumaron 25,831 millones de dosis, por debajo de los 47,909 millones del segundo trimestre y de los 43,801 millones del tercer trimestre de 2025.

A fecha de 3 de noviembre, la empresa mantenía sus perspectivas para 2026 de unos ingresos totales de aproximadamente entre 46 y 50 millones de dólares y una pérdida de EBITDA ajustado no GAAP de entre 30 y 35 millones de dólares.

En octubre, Aquestive completó una transacción de concesión de licencias para Libervant que le aportó 10 millones de dólares en capital inicial no dilutivo. El acuerdo también incluye la posibilidad de recibir hasta 47,5 millones de dólares en pagos contingentes por hitos regulatorios y de ventas, junto con regalías de alrededor del 15% sobre las ventas netas. Estos pagos adicionales dependerán de las resoluciones regulatorias y del rendimiento comercial.

Las perspectivas a corto plazo de la empresa siguen dependiendo en gran medida de las decisiones regulatorias. La FDA podría determinar que la nueva solicitud para Anaphylm no resuelve por completo la carta de respuesta completa, solicitar datos, estudios o inspecciones adicionales, retrasar su decisión o denegar la aprobación. De ser aprobado, el producto también afrontaría riesgos de ejecución vinculados a la fabricación, el reembolso, la aceptación del mercado y el suministro comercial. Aquestive también señaló incertidumbre respecto a los requisitos regulatorios extranjeros, el calendario y los resultados de los estudios de AQST-108, las aprobaciones y la comercialización de Libervant, así como sus necesidades de financiación a más largo plazo.