Ultragenyx Pharmaceutical治療罕見病Angelman綜合徵的藥物在後期試驗中失敗
老虎資訊2026年9月3日 08:34
生物技術公司 Ultragenyx Pharmaceutical Inc 表示，其治療Angelman綜合徵（一種導致嚴重智力障礙和發育遲緩的罕見疾病）的實驗性療法在一項大型3期試驗中與模擬治療相比未顯示出獲益。
該藥物GTX-102在早期試驗中曾顯示出顯著效果，給受這種毀滅性疾病影響的家庭帶來了希望。許多其他神經系統疾病患者的倡導者也希望，它可能成爲衆多能夠改善智力障礙患者認知、溝通及生活其他方面的藥物中的第一種。
這一消息對Ultragenyx的業務也是一個重大打擊。儘管該公司有多種獲批藥物，但它們大多針對超罕見疾病，投資者一直指望這款Angelman綜合徵藥物成爲公司實現盈利的途徑。
Ultragenyx盤前暴跌 45%
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