蛋白C臨牀試驗申請獲受理 上海萊士持續推進罕見病治療領域創新研發
8月22日，上海萊士血液製品股份有限公司(以下簡稱“上海萊士”)發佈公告，公司全資子公司廣西萊士生物製藥有限公司(以下簡稱“廣西萊士”)收到國家藥品監督管理局下發的“蛋白C”臨牀試驗申請《受理通知書》(受理號：CXSL2600893)。
此次臨牀試驗申請獲得受理，標誌着上海萊士在罕見病治療血液製品研發領域取得階段性進展，進一步豐富了公司創新研發管線，也體現了公司持續圍繞臨牀需求推進產品創新、提升血漿資源綜合利用價值的研發思路。
聚焦罕見病需求蛋白C取得進展
蛋白C是人體內重要的維生素K依賴性抗凝血因子，也是內源性抗凝系統的重要組成部分。蛋白C缺乏可導致人體處於血液高凝狀態，易發生血栓栓塞。
此次廣西萊士申報的蛋白C擬用於先天性蛋白C缺乏症患者的治療，包括急性血栓治療和血栓形成預防。
先天性蛋白C缺乏症屬於罕見遺傳性疾病。目前，國內尚無同類人蛋白C製劑獲批上市。該產品已列入國家衛生健康委辦公廳、工業和信息化部辦公廳、國家藥品監督管理局綜合司聯合印發的《第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單》。
需要指出的是，藥物研發及上市審批受到臨牀試驗、監管審評等多方面因素影響，後續進展仍存在不確定性。若後續研發順利並獲得上市批准，有望進一步豐富國內罕見病治療領域產品佈局，爲相關患者提供新的治療選擇。
深耕血液製品提升血漿綜合利用率
作爲血液製品企業，血漿資源是產品研發和產業發展的重要基礎。圍繞血漿資源開展深度開發，提高血漿綜合利用效率，是推動血液製品行業高質量發展的重要方向。
公告顯示，蛋白C由健康人血漿經分離、提純，並經過病毒去除和滅活處理、凍乾製成。該項目的研發推進，是上海萊士圍繞血漿衍生產品開發、持續優化產品結構的重要實踐。
近年來，上海萊士持續推進血液製品領域研發創新，圍繞凝血因子、免疫球蛋白、纖維蛋白原等多個方向開展產品研發，不斷豐富產品佈局，提升血漿資源綜合利用效率，推動血漿資源價值持續釋放。
雙輪驅動創新構建研發優勢
蛋白C項目取得階段性進展，也是上海萊士持續完善研發體系的重要體現。
上海萊士持續加強研發投入，構建“自主創新+專利引進+技術合作”的多維研發體系，已形成血液製品研發與創新生物藥研發協同推進的多層次創新佈局。
在血液製品領域，公司持續推進凝血因子、免疫球蛋白、纖維蛋白原等產品研發，並拓展核心人血白蛋白的適應症邊界；在創新藥領域，公司研發的血友病創新藥SR604，是靶向活化蛋白C(APC)的血友病單克隆抗體藥物，屬First-in-class。目前，SR604注射液的I/Ⅱ期臨牀數據已達到預期終點，並穩步推進至Ⅲ期臨牀籌備階段。
從蛋白C項目獲受理到創新生物藥研發推進，上海萊士正在推動研發能力向產品價值轉化。未來，公司將持續圍繞臨牀需求推進創新項目佈局，加快研發成果產業化進程，不斷提升企業核心競爭力，向成爲世界一流的生物製藥企業目標穩步邁進。
