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11月19日,Agios Pharmaceuticals盤前跌近59%!週三公佈了一項針對鐮狀細胞病的 3 期研究結果喜憂參半,這可能會降低其藥物獲得美國批准的希望。
在爲期一年的研究中,接受 Agios 藥物 Pyrukynd 治療的患者中有 41% 的血紅蛋白水平得到改善,而接受安慰劑治療的參與者中只有 3% 的人達到了這一改善——這一結果具有統計學意義,並實現了兩個主要研究目標之一。
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