Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司。该公司致力于通过发现和开发针对核糖核酸 (RNA) 的疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因治疗方式来帮助患者。该公司已开发了多种用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的获批产品，并正在开发用于治疗一系列疾病和病症的潜在治疗候选药物，包括杜氏肌营养不良症、肢带型肌营养不良症 (LGMD) 和其他神经肌肉和中枢神经系统 (CNS) 相关疾病。该公司已开发并商业化了四种获批的杜氏肌营养不良症治疗产品：EXONDYS 51（eteplirsen）注射液（EXONDYS 51）、VYONDYS 53（golodirsen）注射液（VYONDYS 53）、AMONDYS 45（casimersen）注射液（AMONDYS 45）和ELEVIDYS。其产品线包括约40个处于不同发现、临床前和临床开发阶段的项目。