Lexicon Đặt Các Cột Mốc Quý 1/2027 Cho Sotagliflozin Khi Khoản Lỗ Quý 3 Nới Rộng

Lexicon Pharmaceuticals cho biết công ty đã hoàn tất tuyển chọn bệnh nhân cho thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 SONATA-HCM đối với sotagliflozin, với kết quả sơ bộ dự kiến có trong quý 1 năm 2027. Công ty cũng đang chuẩn bị nộp lại Đơn xin phê duyệt thuốc mới dưới tên ZYNQUISTA điều trị bệnh tiểu đường tuýp 1 trong cùng quý, tạo tiền đề cho hai cột mốc lâm sàng và pháp lý quan trọng giữa bối cảnh tiếp tục ghi nhận thua lỗ và doanh số bán sản phẩm còn hạn chế.

Công ty dược phẩm sinh học có trụ sở tại The Woodlands, bang Texas đã công bố doanh thu quý 3 năm 2026 đạt 11,3 triệu USD, giảm so với mức 14,2 triệu USD cùng kỳ năm trước. Doanh thu bao gồm khoản thanh toán cột mốc thứ ba trị giá 10 triệu USD theo thỏa thuận cấp phép của Lexicon với Novo Nordisk và 1,2 triệu USD doanh thu thuần từ thuốc điều trị suy tim INPEFA. Trong năm 2026, Lexicon đã nhận được 30 triệu USD các khoản thanh toán cột mốc từ Novo Nordisk.

Khoản lỗ ròng trong quý 3 đã nới rộng lên 14,0 triệu USD từ mức 12,8 triệu USD, mặc dù lỗ trên mỗi cổ phiếu phổ thông thu hẹp xuống 0,03 USD từ mức 0,04 USD. Chi phí nghiên cứu và phát triển giảm xuống 16,2 triệu USD từ mức 18,8 triệu USD, trong khi chi phí bán hàng, quản lý chung và hành chính tăng lên 9,5 triệu USD từ mức 7,6 triệu USD. Tổng chi phí hoạt động giảm xuống 25,7 triệu USD từ mức 26,4 triệu USD.

Lexicon kết thúc tháng 9 với 183,2 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền, đầu tư ngắn hạn và tiền mặt bị hạn chế sử dụng, tăng từ mức 125,2 triệu USD vào cuối năm 2025. Tổng nợ ở mức 51,9 triệu USD, so với 54,0 triệu USD vào cuối năm.

Các cột mốc của sotagliflozin ngày càng đến gần

Theo bản thuyết trình, thử nghiệm SONATA-HCM đã phân nhóm ngẫu nhiên 542 bệnh nhân mắc bệnh cơ tim phì đại có triệu chứng, vượt mục tiêu tuyển chọn và gia tăng độ mạnh thống kê của nghiên cứu. Nghiên cứu kéo dài 26 tuần này so sánh liều 400 miligam sotagliflozin với giả dược, lấy sự thay đổi trong Điểm tóm tắt lâm sàng theo Bảng câu hỏi bệnh cơ tim Kansas City làm tiêu chí đánh giá chính.

Lexicon cho biết thử nghiệm bao gồm cả bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn và không tắc nghẽn, trong đó chú trọng đến nhóm bệnh nhân không tắc nghẽn—nhóm hiện chưa có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt. Khoảng 9% người tham gia đang được điều trị nền bằng thuốc ức chế myosin tim, điều mà công ty cho biết có thể hỗ trợ cho định vị bổ trợ tiềm năng của thuốc. Kế hoạch tiền thương mại hóa đang được tiến hành trước khi công bố kết quả.

Đối với bệnh tiểu đường tuýp 1, Lexicon cho biết đã nhận được gói dữ liệu từ nghiên cứu do nghiên cứu viên khởi xướng độc lập STENO1 và dự kiến sẽ nộp lại đơn NDA cho ZYNQUISTA vào quý 1 năm 2027. Bản thuyết trình cho biết nghiên cứu tiến cứu này đã đạt ngưỡng phơi nhiễm của bệnh nhân theo như thảo luận với FDA.

Tính đến ngày 30 tháng 8 năm 2026, tỷ lệ nhiễm toan ceton do tiểu đường là khoảng 1,0 trên 100 bệnh nhân-năm ở cả nhóm dùng sotagliflozin gồm 496 bệnh nhân và nhóm chăm sóc tiêu chuẩn gồm 708 bệnh nhân. Lexicon cho biết tỷ lệ trong nghiên cứu STENO1 tương đương với tỷ lệ lịch sử tại Đan Mạch và thấp hơn mức ghi nhận trong các nghiên cứu inTandem trước đây của công ty. Quyết định phê duyệt vẫn phụ thuộc vào quá trình xem xét của FDA.

Bên ngoài nước Mỹ, Viatris đang triển khai việc ra mắt sotagliflozin cho chỉ định suy tim. Thuốc đã được phê duyệt tại Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất và Bahrain, đồng thời các hồ sơ đăng ký bổ sung đã được nộp tại các thị trường ngoài Mỹ và châu Âu.

Các dự án giai đoạn đầu đạt tiến triển

Novo Nordisk đang tiến hành một nghiên cứu Giai đoạn 1 đối với ứng viên thuốc điều trị béo phì LX9851. Chương trình này đã mang lại ba khoản thanh toán cột mốc trị giá 10 triệu USD mà Lexicon nhận được trong năm 2026, và bản thuyết trình cho thấy công ty có thể tiếp tục nhận thêm các cột mốc tiếp theo.

Lexicon cũng cho biết pilavapadin có lộ trình pháp lý rõ ràng để tiến tới các nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 trong điều trị đau thần kinh ngoại biên do tiểu đường, dù dự báo chi phí năm 2026 của công ty không bao gồm các chi phí liên quan đến những thử nghiệm này. Công ty cũng đang đánh giá riêng ứng viên thuốc này trong các nghiên cứu tiền lâm sàng đối với bệnh béo phì và các chỉ định không liên quan đến đau khác. Dữ liệu tiền lâm sàng được trình bày cho thấy pilavapadin dùng đơn lẻ giúp giảm 13,9% trọng lượng cơ thể và giảm 31,1% khi kết hợp với semaglutide vào ngày thứ 28, so với mức giảm 25,5% khi dùng semaglutide đơn lẻ.

Cho cả năm 2026, Lexicon dự kiến chi phí hoạt động từ 100 triệu USD đến 110 triệu USD. Dự báo đó bao gồm 63 triệu USD đến 68 triệu USD chi cho R&D và 37 triệu USD đến 42 triệu USD chi phí SG&A, bao gồm các khoản đầu tư có mục tiêu vào hoạt động tiền thương mại hóa.

Công ty cảnh báo rằng lộ trình lâm sàng, các kế hoạch pháp lý, nỗ lực thương mại hóa và kết quả tài chính dự kiến phụ thuộc vào các giả định hiện tại, đồng thời vẫn đối mặt với nhiều rủi ro và yếu tố không chắc chắn. Những sự kiện quan trọng sắp tới—bao gồm kết quả thử nghiệm SONATA-HCM, kế hoạch nộp lại hồ sơ ZYNQUISTA và các quyết định phát triển giai đoạn sau tiềm năng—có thể không diễn ra theo đúng tiến độ dự kiến hoặc không mang lại kết quả như kỳ vọng.