Doanh thu Mitapivat quý 3 của Agios đạt kỷ lục khi FDA gia hạn thời gian xét duyệt bệnh hồng cầu hình liềm

Agios báo cáo doanh thu thuần từ mitapivat trong quý 3/2026 đạt mức kỷ lục 55,4 triệu USD, cao gấp hơn bốn lần so với cùng kỳ năm trước, nhờ việc ra mắt tại thị trường Mỹ đối với bệnh thalassemia đã mở rộng nhu cầu đối với AQVESME. Công ty cũng cho biết họ vẫn sẵn sàng triển khai ra mắt đối với bệnh hồng cầu hình liềm, mặc dù FDA đã gia hạn thời gian xem xét hồ sơ thêm ba tháng và ấn định thời hạn mục tiêu mới là ngày 1 tháng 2 năm 2027.

Doanh thu thuần toàn cầu từ mitapivat tăng gấp 4,3 lần so với mức 12,9 triệu USD trong quý 3/2025 và vượt tổng doanh thu của sản phẩm này trong cả năm 2025. Doanh thu thuần tại Mỹ đạt 48,7 triệu USD, tăng 20% so với quý 2, nhờ nhu cầu đối với AQVESME ở cả bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máu và không phụ thuộc truyền máu. Doanh thu ngoài thị trường Mỹ đạt 6,6 triệu USD, tăng 74% so với quý trước, phản ánh các chương trình tiếp cận sớm tại châu Âu sau khi sản phẩm được phê duyệt điều trị thalassemia trong quý 2.

Agios ghi nhận 177 đơn thuốc đã hoàn tất phiếu bắt đầu điều trị trong quý và lũy kế đạt 619 đơn kể từ khi ra mắt tại Mỹ. Vào cuối quý, 48 đơn thuốc khác đang trong quá trình hoàn thiện phiếu bắt đầu điều trị. Công ty cho biết khoảng 75% bệnh nhân vẫn duy trì sử dụng AQVESME sau sáu tháng điều trị, tạo cơ sở để phát triển một tệp bệnh nhân bền vững.

Dữ liệu mở rộng nhãn mở dài hạn được công bố trong năm 2026 cho thấy khoảng một phần ba số bệnh nhân từng không đáp ứng trước đây đã đạt đáp ứng hemoglobin khi điều trị kéo dài. Thời gian đáp ứng trung bình đã tăng từ 17,9 tuần lên 43,6 tuần.

Chi phí cho các hoạt động thương mại tăng khi chi tiêu cho R&D giảm

Giá vốn hàng bán tăng từ 1,7 triệu USD cùng kỳ năm trước lên 2,5 triệu USD. Chi phí nghiên cứu và phát triển giảm từ 86,8 triệu USD xuống 73,5 triệu USD, trong khi chi phí bán hàng, quản lý và điều hành chung tăng từ 41,3 triệu USD lên 56,5 triệu USD khi Agios đẩy mạnh các hoạt động thương mại và công tác chuẩn bị ra mắt sản phẩm.

Lỗ ròng quý 3 đã thu hẹp xuống 65,0 triệu USD so với mức 103,4 triệu USD cùng kỳ năm trước. Đến cuối tháng 9, Agios nắm giữ 907,0 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán khả nhượng, so với mức 1,2 tỷ USD vào cuối năm 2025.

Trong năm 2026, Agios sẽ cắt giảm hơn 35% nhân sự mảng R&D, tương đương hơn 100 vị trí, nhằm tập trung nguồn lực vào các chương trình huyết học hiếm gặp. Công ty đặt mục tiêu đạt lợi nhuận non-GAAP vào năm 2028 dựa trên giả định sẽ ra mắt thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm vào năm 2027, duy trì tăng trưởng doanh thu và kỷ luật chi phí. Mục tiêu này loại trừ các hoạt động phát triển kinh doanh tiềm năng và một số khoản mục nhất định, bao gồm chi phí thù lao bằng cổ phiếu, khấu hao tài sản cố định và tài sản vô hình, tổn thất tài sản, các khoản mục liên quan đến thâu tóm và chi phí tái cơ cấu.

Thời hạn xem xét thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm được dời sang tháng 2/2027

FDA đã dời ngày mục tiêu theo Đạo luật Phí người sử dụng thuốc kê đơn (PDUFA) đối với mitapivat từ ngày 1 tháng 11 năm 2026 sang ngày 1 tháng 2 năm 2027, sau khi xếp loại phản hồi của Agios đối với yêu cầu cung cấp thông tin từ cơ quan này là một sửa đổi lớn trong hồ sơ. FDA trước đó đã yêu cầu cung cấp thông tin để đánh giá liệu có cần áp dụng Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS) hay không, và Agios đã phản hồi bằng khoảng chín tháng dữ liệu an toàn bổ sung từ các giai đoạn mở rộng nhãn mở.

Agios cho biết các dữ liệu bổ sung không làm thay đổi đánh giá của công ty về hồ sơ lợi ích - rủi ro của mitapivat. Công ty báo cáo không có trường hợp tổn thương tế bào gan nào có đặc điểm hoặc mức độ nghiêm trọng tương tự như các trường hợp quan sát thấy trong các thử nghiệm lâm sàng đối với bệnh thalassemia. Các cuộc thảo luận với FDA về nhãn thuốc vẫn đang tiếp diễn.

Công ty đã đào tạo các đội ngũ thực địa, y khoa, tiếp cận thị trường và hỗ trợ bệnh nhân, đồng thời chuẩn bị sẵn sàng khâu sản xuất và chuỗi cung ứng để có thể cung ứng sản phẩm ngay từ ngày đầu tiên. Mục tiêu ra mắt ban đầu của công ty hướng tới khoảng 25.000 bệnh nhân từ 16 tuổi trở lên đang tích cực tiếp cận điều trị và có nhu cầu điều trị, trong tổng số ước tính khoảng 75.000 người đã được chẩn đoán ở nhóm tuổi này tại Mỹ.

Dữ liệu mở rộng nhãn mở từ nghiên cứu RISE UP Giai đoạn 3 cho thấy 62,7% bệnh nhân đạt mức cải thiện hemoglobin, được định nghĩa là mức tăng ít nhất 1,0 gram/decilit trong hai lần khám liên tiếp. Thời gian duy trì đáp ứng dài nhất là 115 tuần, trong khi 39,7% bệnh nhân ban đầu không đáp ứng sau đó đã có cải thiện. Bài thuyết trình cũng nêu ra những phát hiện mới liên quan đến thận và tim, dù Agios coi đây là dữ liệu hỗ trợ thay vì các kết quả lâm sàng đã được khẳng định.

Tập trung vào danh mục phát triển và phân bổ vốn

Agios dự kiến thúc đẩy AG-236, một liệu pháp thử nghiệm nhắm mục tiêu TMPRSS6, thông qua một chương trình Giai đoạn 2/3 liền mạch về mặt vận hành đối với bệnh đa hồng cầu nguyên phát. Dữ liệu Giai đoạn 1 trên người tình nguyện khỏe mạnh cho thấy các thay đổi về hepcidin, độ bão hòa transferrin và hematocrit được duy trì sau khi dùng thuốc, trong đó một số tác động liên quan đến sắt kéo dài tới sáu tháng. Công ty cho biết nghiên cứu Giai đoạn 2/3 dự kiến được triển khai vào nửa cuối năm 2026.

AG-181, chất ổn định phenylalanine hydroxylase đang được nghiên cứu cho bệnh phenylketonuria, hiện vẫn ở Giai đoạn phát triển 1b. Dữ liệu trên người tình nguyện khỏe mạnh ủng hộ phác đồ dùng thuốc hai lần mỗi ngày và không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng hoặc từ Độ 3 trở lên, cũng như không có trường hợp nào ngừng thuốc. Dữ liệu chứng minh cơ chế tác động trên bệnh nhân dự kiến sẽ có trong nửa cuối năm 2026.

Agios cũng dự kiến khởi động nghiên cứu Giai đoạn 3 đối với cevidoplenib trong điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch vào nửa đầu năm 2028. Công ty cho biết có thể cân nhắc các phương án chiến lược đối với những tài sản không cốt lõi, bao gồm AG-181 và khả năng thương mại hóa khoản tiền bản quyền đối với vorasidenib.

Triển vọng của công ty vẫn chịu nhiều yếu tố không chắc chắn về quy định pháp lý, thử nghiệm lâm sàng và thương mại. Các rủi ro chính được nêu trong bài thuyết trình bao gồm thời điểm và kết quả quyết định của FDA cũng như các cơ quan quản lý khác, kết quả và tiến độ tuyển bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng, khâu sản xuất và thực thi thương mại, các nhu cầu tiền mặt ngoài dự kiến, áp lực cạnh tranh, việc bảo hộ sở hữu trí tuệ và sự bất định xung quanh các khoản thanh toán theo cột mốc và tiền bản quyền tiềm năng.