Doanh thu WAKIX quý 3 của Harmony Biosciences tăng 12%

Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) đã báo cáo doanh thu sản phẩm thuần quý 3 tăng 12% do nhu cầu đối với thuốc điều trị chứng ngủ róc WAKIX tiếp tục mở rộng, trong khi chi phí nghiên cứu, thương mại và bản quyền cao hơn đã gây áp lực lên lợi nhuận quý. Công ty đã nhắc lại dự báo doanh thu thuần từ WAKIX cho năm 2026 là 1,00 tỷ USD đến 1,04 tỷ USD và cho biết họ vẫn đang đi đúng hướng để vượt mức 1 tỷ USD trong cả năm.

Doanh thu sản phẩm thuần đạt 268,9 triệu USD trong 3 tháng kết thúc ngày 30 tháng 9, tăng từ mức 239,5 triệu USD của cùng kỳ năm ngoái. Harmony ghi nhận trung bình khoảng 9.350 bệnh nhân sử dụng WAKIX trong quý, với 400 bệnh nhân tăng thêm ròng. Công ty đã bổ sung thêm hơn 400 bệnh nhân ròng trong 5 trên 6 quý gần đây nhất.

Lợi nhuận thuần quý 3 giảm 5% xuống 48,2 triệu USD từ mức 50,9 triệu USD, trong khi thu nhập pha loãng trên mỗi cổ phiếu giảm xuống 0,81 USD từ 0,87 USD. Trong 9 tháng đầu năm 2026, doanh thu sản phẩm thuần tăng 19% lên 745,6 triệu USD và lợi nhuận thuần tăng 15% lên 156,1 triệu USD. Thu nhập pha loãng trên mỗi cổ phiếu trong 9 tháng đạt 2,63 USD, so với 2,32 USD của cùng kỳ năm trước.

Chi phí đầu tư và bản quyền cao hơn

Giá vốn bán hàng trong quý tăng 35% lên 80,7 triệu USD, chủ yếu do các khoản tiền bản quyền mới gắn liền với hợp đồng cấp phép Novitium được ký kết vào quý 1 năm 2026. Tổng chi phí hoạt động tăng 17% lên 134,0 triệu USD.

Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng 30% lên 71,7 triệu USD, phần lớn phản ánh khoản phí 25,0 triệu USD gắn với cột mốc cấp phép MSN. Mức so sánh này được bù đắp một phần nhờ khoản phí cột mốc ZYN002 trị giá 15,0 triệu USD ghi nhận vào cùng kỳ năm ngoái. Chi phí bán hàng và tiếp thị tăng 18% lên 34,7 triệu USD khi Harmony mở rộng đội ngũ nhân sự tại địa bàn, trong khi chi phí quản lý doanh nghiệp giảm 7% xuống 27,7 triệu USD chủ yếu do chi phí bồi thường bằng cổ phiếu giảm.

Tiền, các khoản tương đương tiền và đầu tư đạt tổng cộng khoảng 1,05 tỷ USD vào cuối quý, tăng từ mức 778,4 triệu USD của một năm trước đó và 962,5 triệu USD vào cuối quý 2. Harmony cho biết họ đã tạo ra 89 triệu USD tiền mặt trong quý và dự định sử dụng bảng cân đối kế toán để hỗ trợ phát triển BP-205 cũng như theo đuổi các giao dịch phát triển kinh doanh. Các ưu tiên thâu tóm và cấp phép của công ty bao gồm các tài sản có thể đóng góp doanh thu trong khoảng thời gian từ năm 2028 đến năm 2032, cũng như các chương trình ở giai đoạn sớm hơn với tiềm năng dài hạn về rối loạn giấc ngủ, động kinh và các tình trạng hệ thần kinh trung ương khác.

BP-205 tiến tới Giai đoạn 2

Harmony cũng nhấn mạnh kết quả sơ bộ Giai đoạn 1 tăng liều liên tiếp cho BP-205, một chất đồng vận thụ thể orexin-2 mà công ty mô tả là có tiềm năng đạt đặc tính tốt nhất trong phân khúc. Nghiên cứu ngẫu nhiên này đã đánh giá việc dùng liều 1 lần mỗi ngày trong 14 ngày ở các mức từ 0,1 miligram đến 3 miligram trên 94 tình nguyện viên khỏe mạnh.

BP-205 nhìn chung được dung nạp tốt ở các liều thử nghiệm, không có sự cố bất lợi nghiêm trọng hoặc nặng phát sinh trong quá trình điều trị, biến cố bất lợi về gan hoặc thị giác, biến cố tim mạch có ý nghĩa lâm sàng hoặc bất thường điện tâm đồ nào được báo cáo. Đau đầu là biến cố bất lợi phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 25% số người tham gia. Mất ngủ nhẹ xảy ra ở dưới 20%, trong khi đi tiểu nhiều lần hoặc tiểu gấp được báo cáo ở dưới 20% ở các mức liều 1 miligram và 3 miligram.

Ứng viên thuốc này cho thấy khả năng hấp thu nhanh và thời gian bán thải hiệu quả trung bình khoảng 29 giờ sau 14 ngày, điều mà công ty cho biết sẽ hỗ trợ việc dùng liều 1 lần mỗi ngày. Dữ liệu Giai đoạn 1b từ những tình nguyện viên khỏe mạnh bị thiếu ngủ dự kiến sẽ có vào quý 1 năm 2027, tiếp theo là kế hoạch khởi động các nghiên cứu Giai đoạn 2 trên nhiều chỉ định hệ thần kinh trung ương (CNS) vào giữa năm 2027.

Danh mục sản phẩm đang phát triển rộng hơn của Harmony bao gồm 5 thử nghiệm đăng ký Giai đoạn 3 trên 5 chỉ định CNS hiếm gặp. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đang xem xét dạng bào chế bao tan trong ruột của pitolisant, với ngày PDUFA là ngày 1 tháng 4 năm 2027 và kế hoạch ra mắt vào nửa đầu năm 2027. Dữ liệu sơ bộ Giai đoạn 3 cho pitolisant liều cao trong điều trị chứng ngủ róc và ngủ nhiều vô căn dự kiến có vào năm 2027, trong khi dữ liệu từ nghiên cứu TEMPO về hội chứng Prader-Willi dự kiến có vào giữa năm 2027.

Các thử nghiệm Giai đoạn 3 của EPX-100 đối với hội chứng Lennox-Gastaut và hội chứng Dravet cũng đang được tiến hành, với kết quả sơ bộ dự kiến có vào giữa năm 2027 và ngày PDUFA dự kiến vào năm 2028.

Các thủ tục tố tụng bằng sáng chế vẫn là một yếu tố không chắc chắn then chốt

Harmony cho biết chiến lược sở hữu trí tuệ của mình hỗ trợ quyền độc quyền đối với WAKIX cho đến tháng 3 năm 2030, bao gồm cả quyền độc quyền cho trẻ em, và lưu ý rằng họ đã đạt được thỏa thuận với 6 trong số 7 đơn vị nộp đơn đăng ký thuốc mới rút gọn. Các vụ kiện tụng liên quan đến dạng thù hình của pitolisant và bằng sáng chế phương pháp sử dụng vẫn đang diễn ra, với phán quyết dự kiến vào khoảng cuối thời gian tạm hoãn 30 tháng vào tháng 2 năm 2027.

Harmony và Novitium cũng đang theo đuổi một vụ kiện vi phạm riêng liên quan đến bằng sáng chế pitolisant vô định hình được cấp phép cho Harmony có hiệu lực đến năm 2042. Phiên phân xử lệnh cấm sơ bộ dự kiến diễn ra vào ngày 26 tháng 1 năm 2027, với phán quyết dự kiến vào ngày 14 tháng 2. Công ty lưu ý rằng kết quả cũng có thể phụ thuộc vào sự phê duyệt của cơ quan quản lý, kết quả thử nghiệm lâm sàng, sự chấp nhận của thị trường, việc hoàn trả chi phí, sự cạnh tranh, việc thực thi thương mại hóa và khả năng bảo vệ dòng sản phẩm pitolisant của công ty.