BioCryst nâng triển vọng doanh thu năm 2026 nhờ sự tăng trưởng của ORLADEYO

BioCryst (BCRX) đã nâng dự báo tổng doanh thu cho cả năm 2026 sau khi công bố doanh số ORLADEYO quý 3 tăng và lợi nhuận hoạt động tăng mạnh. Công ty hiện dự kiến tổng doanh thu đạt từ 715 triệu USD đến 730 triệu USD, tăng so với dự báo hồi tháng 8 là 690 triệu USD đến 715 triệu USD, đồng thời giữ nguyên triển vọng doanh thu từ ORLADEYO ở mức 625 triệu USD đến 645 triệu USD.

Công ty cũng thu hẹp dự báo chi phí hoạt động phi GAAP năm 2026 xuống khoảng 415 triệu USD đến 425 triệu USD, so với mức 420 triệu USD đến 440 triệu USD trước đó. Thước đo này không bao gồm chi phí bồi thường bằng cổ phiếu, chi phí tái cấu trúc và các chi phí liên quan đến giao dịch.

Doanh số ORLADEYO thúc đẩy lợi nhuận quý tăng cao

Doanh thu quý 3 từ ORLADEYO tăng lên 175 triệu USD từ mức 159 triệu USD cùng kỳ năm trước theo chuẩn GAAP. Nếu không tính doanh thu liên quan đến mảng kinh doanh ORLADEYO tại châu Âu đã bán vào tháng 10/2025, doanh thu ORLADEYO phi GAAP của năm trước là 145 triệu USD.

Tổng doanh thu tăng lên 180,3 triệu USD từ 159,4 triệu USD. Lợi nhuận hoạt động GAAP tăng lên 53,3 triệu USD từ 29,6 triệu USD, trong khi lợi nhuận ròng tăng lên 37,9 triệu USD từ 12,9 triệu USD. Lợi nhuận hoạt động phi GAAP, loại trừ mảng kinh doanh tại châu Âu và một số khoản chi phí giao dịch, tái cấu trúc cùng bồi thường bằng cổ phiếu, đã tăng lên 86,5 triệu USD từ 50,8 triệu USD.

BioCryst cho biết doanh thu trực tiếp từ ORLADEYO đã đạt đến mức không còn phải trả tiền bản quyền cho các khoản doanh số trực tiếp vượt quá 550 triệu USD theo các thỏa thuận với Royalty Pharma và OMERS. Công ty dự kiến tổng chi phí trả tiền bản quyền sẽ duy trì tương đối ổn định cho đến khi khoản bản quyền của OMERS đạt mức trần hoàn trả tích lũy, dự kiến vào năm 2029. Tại thời điểm đó, BioCryst ước tính tổng gánh nặng tiền bản quyền sẽ giảm khoảng một nửa. Tiền bản quyền đối với doanh số tại Nhật Bản vẫn có thể tăng.

ORLADEYO, một chất ức chế kallikrein huyết tương dạng uống dùng để ngăn ngừa các đợt bùng phát phù mạch di truyền, đã được phê duyệt cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên. Dạng bào chế viên cốm dành cho trẻ em của thuốc đã được phê duyệt vào tháng 12/2025. Tính đến cuối năm 2025, hơn 1.600 bệnh nhân tại Mỹ đang điều trị bằng phương pháp này, bao gồm cả các bệnh nhân trong chương trình hỗ trợ và Quick Start, và hơn 3.500 bệnh nhân đã dùng thử kể từ khi ra mắt.

Dữ liệu Giai đoạn 3 của Navenibart hướng tới năm 2027

BioCryst đang phát triển navenibart như một liệu pháp tiêm tác dụng kéo dài bổ sung cho ORLADEYO trong danh mục sản phẩm điều trị phù mạch di truyền. Kháng thể đơn dòng này, thu được thông qua thương vụ mua lại Astria Therapeutics vào tháng 1/2026, đang được nghiên cứu với liều dùng 3 tháng hoặc 6 tháng một lần.

Chương trình Giai đoạn 3 then chốt vẫn đúng tiến độ để báo cáo dữ liệu hiệu quả 6 tháng và 12 tháng cho cả hai lịch trình liều dùng vào quý 3/2027. Chương trình đã tuyển chọn 157 người tham gia, bao gồm cả thanh thiếu niên, so với mục tiêu là 135 người. Kết quả giữa kỳ trước đó được nêu trong bài thuyết trình cho thấy tỷ lệ bùng phát bệnh giảm trung bình 90% ở 12 bệnh nhân điều trị 3 tháng một lần và 92% ở 17 bệnh nhân điều trị 6 tháng một lần, dù BioCryst cảnh báo rằng kết quả từ các thử nghiệm riêng biệt không thể so sánh trực tiếp với nhau.

Công ty ước tính rằng navenibart có thể tiếp cận hơn 5.000 bệnh nhân phù mạch di truyền ưa chuộng phương pháp dự phòng dạng tiêm, trong khi ORLADEYO có thể duy trì quy mô nền tảng hơn 2.000 bệnh nhân ưu tiên điều trị dạng uống. Những con số này là ước tính của công ty chứ không phải là chỉ định được phê duyệt hay dự báo về mức độ tiếp nhận thực tế. Navenibart vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu và chưa được FDA công nhận là an toàn và hiệu quả.

BioCryst cũng đang đẩy mạnh phát triển BCX17725, một chất ức chế KLK5 toàn thân điều trị hội chứng Netherton, một rối loạn di truyền hiếm gặp chưa có liệu pháp nhắm mục tiêu nào được phê duyệt. Phân tích yêu cầu bồi thường bảo hiểm y tế ban đầu đã xác định khoảng 1.600 bệnh nhân được chẩn đoán tại Mỹ, trong khi công ty tin rằng việc cải thiện chẩn đoán có thể mở rộng quy mô nhóm bệnh nhân này lên hơn 3.000 người. Phần 1 và 2 của nghiên cứu Giai đoạn 1 trên người tình nguyện khỏe mạnh đã hoàn thành, và dữ liệu từ phần nhãn mở kéo dài 12 tuần trên tối đa 12 bệnh nhân mắc hội chứng Netherton dự kiến sẽ có vào cuối năm 2026.

Vị thế tiền mặt và rủi ro thực thi

BioCryst kết thúc tháng 9 với 376 triệu USD tiền mặt và các khoản đầu tư. Công ty cũng có hạn mức tín dụng ưu tiên trị giá 400 triệu USD chịu lãi suất bằng lãi suất tài trợ qua đêm có thế chấp cộng thêm 4,5%.

Công ty đã chỉ ra một số yếu tố không chắc chắn có thể ảnh hưởng đến triển vọng của mình, bao gồm việc chuyển đổi sang nhà thuốc chuyên khoa độc quyền mới cho ORLADEYO, việc triển khai ra mắt dạng viên cốm dành cho trẻ em, cũng như thời điểm và chi phí đóng cửa cơ sở nghiên cứu tại Birmingham. Các nghiên cứu lâm sàng có thể mất nhiều thời gian hơn dự kiến hoặc không mang lại kết quả tích cực, và các cơ quan quản lý có thể yêu cầu bổ sung nghiên cứu hoặc làm chậm tiến độ phát triển và phê duyệt. BioCryst cũng cảnh báo rằng chi phí tiết kiệm dự kiến, khả năng duy trì lợi nhuận, dòng tiền dương cũng như doanh thu và chi phí dự báo có thể không đạt được như kỳ vọng.