Aquestive ấn định thời hạn FDA xem xét Anaphylm vào tháng 3/2027 sau khi nộp lại hồ sơ NDA

Aquestive Therapeutics (NASDAQ: AQST) đã nộp lại Đơn đăng ký Thuốc mới cho Anaphylm trong quý 3 năm 2026, ấn định ngày ra quyết định của FDA là ngày 16 tháng 3 năm 2027 đối với màng ngậm dưới lưỡi đang trong giai đoạn nghiên cứu thử nghiệm này. Công ty cho biết các công tác chuẩn bị ra mắt vẫn đi đúng hướng cho khả năng triển khai thương mại sau khi được phê duyệt, trong khi số dư tiền mặt 90,3 triệu USD vào cuối quý và giao dịch cấp phép Libervant sau đó dự kiến sẽ hỗ trợ quá trình hoàn tất thủ tục pháp lý cũng như các hoạt động ra mắt.

Anaphylm, hay màng ngậm dưới lưỡi dibutepinephrine, đang được phát triển để điều trị các phản ứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm cả sốc phản vệ. FDA đang xem xét hồ sơ nộp lại Loại 2 (Class 2) sau khi ban hành Thư phản hồi toàn diện vào ngày 30 tháng 1 năm 2026. Aquestive cho biết hồ sơ đăng ký bao gồm các dữ liệu về yếu tố con người, dược động học và dược lực học nhằm giải quyết những thiếu sót mà cơ quan này đã chỉ ra.

Công ty cũng đang chuẩn bị hồ sơ pháp lý đầu tiên cho Anaphylm bên ngoài Hoa Kỳ, với kế hoạch nộp lên Bộ Y tế Canada (Health Canada) trong quý 4 năm 2026. Anaphylm vẫn đang trong quá trình nghiên cứu thử nghiệm, tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm này chưa được xác lập.

Công tác chuẩn bị ra mắt và kế hoạch phát triển sản phẩm

Các hoạt động tiền thương mại của Aquestive bao gồm giáo dục khoa học, tiếp cận bác sĩ kê đơn, lập kế hoạch hỗ trợ bệnh nhân và thảo luận với các bên chi trả bảo hiểm. Tính từ đầu năm đến nay, công ty đã báo cáo hơn 1.090 lượt tương tác với bác sĩ kê đơn và 876 lượt tương tác tại gian hàng qua 50 hội nghị đã tham dự hoặc lên kế hoạch tham dự. Công ty cũng đã soạn thảo 14 bản thảo nghiên cứu và nộp 10 tóm tắt báo cáo hội nghị.

Một khảo sát sở thích mù đôi do công ty tài trợ, thực hiện trên 27 người trưởng thành có nguy cơ bị sốc phản vệ và 26 người chăm sóc bệnh nhi, cho thấy 51 trong số 53 người tham gia khảo sát ưu tiên dạng màng ngậm hơn khi được yêu cầu so sánh màng ngậm giả dược không dán nhãn với thiết bị xịt mũi rỗng không dán nhãn dưới các giả định được kiểm soát. Aquestive lưu ý rằng các kết quả này phản ánh sở thích được đưa ra và không chứng minh cho hành vi kê đơn, mức độ sử dụng, kết quả lâm sàng hay khả năng chấp nhận thương mại.

Bên cạnh Anaphylm, công ty có kế hoạch thực hiện thêm các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng cho AQST-108, một loại gel bôi ngoài da chứa epinephrine thuộc nền tảng tiền dược AdrenaVerse của hãng, trong nửa đầu năm 2027.

Tiền mặt, sản lượng sản xuất và triển vọng năm 2026

Aquestive kết thúc quý 3 với 90,3 triệu USD tiền mặt, so với 98,5 triệu USD vào cuối quý 2 và 121,2 triệu USD vào cuối năm 2025. Sản lượng sản xuất xuất kho hàng quý đạt tổng cộng 25,831 triệu liều, giảm so với 47,909 triệu liều trong quý 2 và 43,801 triệu liều trong quý 3 năm 2025.

Tính đến ngày 3 tháng 11, công ty vẫn duy trì triển vọng năm 2026 với tổng doanh thu khoảng 46 triệu USD đến 50 triệu USD và lỗ EBITDA điều chỉnh phi GAAP khoảng 30 triệu USD đến 35 triệu USD.

Vào tháng 10, Aquestive đã hoàn tất một giao dịch nhượng quyền thương mại (out-licensing) cho Libervant, mang lại 10 triệu USD vốn trả trước không làm loãng cổ phần. Thỏa thuận này cũng bao gồm tiềm năng nhận tới 47,5 triệu USD tiền thanh toán cột mốc tùy thuộc vào phê duyệt pháp lý và doanh số, cùng với tiền bản quyền ở mức khoảng 15% (mid-teens) trên doanh thu thuần. Các khoản thanh toán bổ sung này phụ thuộc vào các quyết định pháp lý và hiệu quả thương mại hóa.

Triển vọng ngắn hạn của công ty vẫn phụ thuộc lớn vào các kết quả pháp lý. FDA có thể xác định rằng hồ sơ nộp lại của Anaphylm chưa giải quyết triệt để Thư phản hồi toàn diện, yêu cầu thêm dữ liệu, nghiên cứu hoặc kiểm tra, trì hoãn quyết định hoặc từ chối phê duyệt. Nếu được phê duyệt, sản phẩm cũng sẽ đối mặt với các rủi ro thực thi liên quan đến sản xuất, hoàn trả chi phí bảo hiểm, sự chấp nhận của thị trường và nguồn cung thương mại. Aquestive cũng đề cập đến những yếu tố không chắc chắn xung quanh các yêu cầu pháp lý nước ngoài, thời gian và kết quả nghiên cứu AQST-108, việc phê duyệt và thương mại hóa Libervant, cũng như nhu cầu vốn trong dài hạn.